W skrócie
Trwa nowe badanie kliniczne mające na celu zbadanie potencjału leku DYNE-101, nowego preparatu opracowanego do leczenia dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Badanie to ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leku DYNE-101 u pacjentów z DM1. Badanie obejmuje podawanie wielokrotnych dawek dożylnych leku i będzie oceniać jego wpływ na tkankę mięśniową, parametry mięśniowe i inne kluczowe czynniki związane z tym schorzeniem.
W pigułce
- Nazwa leku
- DYNE-101
- Typ leku
- Humanizowane przeciwciało fragmentu IgG1 kappa skierowane przeciwko TFR1, sprzężone z oligonukleotydem P125
- Droga podania
- Wstrzyknięcie/infuzja dożylna
- Leczone schorzenie
- Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1)
- Faza badania
- Faza 1/2
- Cel główny
- Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek dożylnych
- Kluczowe cele drugorzędowe
- Ocena wpływu na tkankę mięśniową, parametry mięśniowe, farmakokinetykę i immunogenność
- Główne kryteria włączenia
- Wiek 18-50 lat, potwierdzone rozpoznanie DM1, określone kryteria siły i funkcji mięśni
- Kluczowe oceny
- Zdarzenia niepożądane, analiza tkanki mięśniowej, testy czynnościowe (np. siła uścisku, prędkość chodu), farmakokinetyka
Czym jest DYNE-101?
DYNE-101 to innowacyjny lek opracowywany w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Jest klasyfikowany jako produkt biologiczny/biotechnologiczny i podawany w formie iniekcji lub wlewu dożylnego.
Substancją czynną w DYNE-101 jest humanizowane przeciwciało fragmentu IgG1 kappa skierowane przeciwko TFR1, sprzężone z oligonukleotydem P125. Ta złożona nazwa opisuje specjalnie zaprojektowane przeciwciało, które celuje w określone białko w organizmie (TFR1) i jest połączone z małym fragmentem materiału genetycznego (oligonukleotydem).
Leczona choroba: Dystrofia miotoniczna typu 1
Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1) to choroba genetyczna, która wpływa na wiele układów organizmu. Charakteryzuje się osłabieniem mięśni, trudnościami w ich rozluźnianiu (miotonia) oraz różnymi innymi objawami dotyczącymi serca, oczu i innych narządów.
[kontynuacja w następnej części ze względu na limit znaków]