Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności dożylnego leku AOC 1001 u pacjentów z dystrofią miotoniczną typu 1

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby znanej jako dystrofia miotoniczna typu 1, która jest schorzeniem genetycznym wpływającym na mięśnie. W ramach badania stosowany jest lek o nazwie AOC 1001, który jest podawany poprzez wlew dożylny. Jest to specjalnie zaprojektowana cząsteczka łącząca przeciwciało z materiałem genetycznym, która ma na celu dotarcie do komórek dotkniętych chorobą.

Celem badania jest sprawdzenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku AOC 1001 u osób z dystrofią miotoniczną typu 1. Badanie jest kontynuacją wcześniejszych etapów testowania tego leku i jest prowadzone w formie otwartej, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymują aktywny lek.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać lek w postaci wlewów dożylnych przez okres do 48 tygodni. Maksymalna dawka dzienna wynosi 4 mg/kg masy ciała. Podczas badania lekarze będą monitorować stan zdrowia uczestników i obserwować, jak organizm reaguje na podawany lek.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz szczegółowe informacje o leku AOC 1001, który jest przeciwciałem stosowanym w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1.

    Przed rozpoczęciem leczenia konieczne będzie wyrażenie pisemnej zgody na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek AOC 1001 będzie podawany w formie wlewu dożylnego (kroplówki).

    Preparat ma postać roztworu do infuzji, który będzie podawany bezpośrednio do żyły.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    W trakcie badania będzie prowadzona regularna ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku.

    Głównym celem jest obserwacja długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku AOC 1001.

    Szczególna uwaga będzie zwrócona na występowanie działań niepożądanych związanych z leczeniem.

  4. Krok 4

    Czas trwania badania

    Badanie rozpocznie się 15 stycznia 2026 roku.

    Planowane zakończenie badania nastąpi 30 października 2030 roku.

    Jest to długoterminowe badanie, które potrwa około 4 lat i 9 miesięcy.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną dystrofię miotoniczną typu 1 (chorobę dziedziczną wpływającą na mięśnie)
  • Pacjent musi być w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu poprzez podpisanie i datowanie odpowiednich dokumentów
  • W przypadku osób niepełnoletnich wymagana jest:
    • Zgoda prawnego opiekuna
    • Przekazanie informacji o badaniu w sposób dostosowany do wieku i dojrzałości uczestnika
    • Do badania mogą przystąpić zarówno kobiety jak i mężczyźni
    • Pacjent musi wcześniej uczestniczyć w badaniu leku AOC 1001 i:
      • Ukończyć wszystkie wymagane wizyty i procedury
      • Przestrzegać zasad poprzedniego protokołu badania
      • Otrzymać pozytywną ocenę od lekarza prowadzącego badanie
      • Pacjent musi być zdolny do przestrzegania wszystkich wymogów badania
      • Pacjent musi wyrazić zgodę na wszystkie dodatkowe pozwolenia wymagane przez lokalne przepisy prawne

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

11 kryteriów

  • Występowanie poważnych schorzeń współistniejących, które mogą wpływać na bezpieczeństwo pacjenta podczas badania
  • Ciąża lub karmienie piersią u kobiet w wieku rozrodczym (kobiety w ciąży i karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu)
  • Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Stosowanie leków, które mogą wchodzić w interakcję z badanym lekiem AOC 1001
  • Historia reakcji alergicznych na podobne leki lub składniki badanego preparatu
  • Poważne zaburzenia czynności wątroby lub nerek (znaczące nieprawidłowości w wynikach badań tych narządów)
  • Niestabilny stan zdrowia, który mógłby utrudnić regularne wizyty kontrolne
  • Uzależnienie od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Zaburzenia psychiczne, które mogłyby wpłynąć na zdolność pacjenta do przestrzegania protokołu badania
  • Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Niezdolność do samodzielnego poruszania się lub wykonywania podstawowych czynności związanych z udziałem w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AOC 1001 to eksperymentalny lek podawany dożylnie, badany w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Jest to terapia długoterminowa, której celem jest złagodzenie objawów tej choroby genetycznej. Lek jest obecnie w fazie badań klinicznych, gdzie naukowcy sprawdzają jego bezpieczeństwo, skuteczność i jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów podczas długotrwałego stosowania. Jest to nowa forma leczenia, która ma potencjał pomóc osobom cierpiącym na dystrofię miotoniczną typu 1 w kontrolowaniu objawów ich choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

AOC 1001 - Eksperymentalny lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych fazy 3 w leczeniu dystrofii miotonicznej typu 1 (DM1). Substancja ta należy do nowej klasy leków oligonukleotydowych, które są zaprojektowane do modyfikowania ekspresji genów związanych z chorobą. Głównym celem terapeutycznym jest zmniejszenie objawów dystrofii miotonicznej poprzez wpływ na mechanizmy molekularne odpowiedzialne za rozwój choroby. Lek jest obecnie w fazie badań długoterminowych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u pacjentów z DM1.

Badane choroby

Dystrofia miotoniczna typu 1 – Dystrofia miotoniczna typu 1 to dziedziczna choroba genetyczna, która wpływa głównie na mięśnie i inne układy organizmu. Charakteryzuje się postępującym osłabieniem mięśni oraz ich trudnością w rozluźnianiu się po skurczu (miotonia). Choroba zazwyczaj rozwija się powoli, a pierwsze objawy mogą pojawić się w różnym wieku. Oprócz problemów mięśniowych, może wpływać na pracę serca, układu oddechowego oraz funkcje poznawcze. Może również powodować senność w ciągu dnia i zaburzenia snu. Jest to najczęstsza forma dystrofii miotonicznej występująca u dorosłych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-520766-22-00Kod protokołuAOC 1001-CS4Planowana liczba uczestników217 osóbSponsorAvidity Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).