Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie oceniające działanie apitegromabu u dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) u dzieci poniżej 2 roku życia. Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje osłabienie i zanik mięśni, wpływając na rozwój ruchowy dziecka. W ramach badania stosowany jest lek o nazwie apitegromab, podawany w formie wlewu dożylnego. Pacjenci uczestniczący w badaniu muszą już być leczeni zatwierdzoną terapią ukierunkowaną na geny SMN1 lub SMN2.

Celem badania jest sprawdzenie, jak organizm małych dzieci reaguje na lek apitegromab oraz jak wpływa on na ich zdolności ruchowe. Badanie będzie prowadzone przez 48 tygodni, podczas których pacjenci będą otrzymywać lek w regularnych odstępach czasu. W trakcie badania będzie oceniany rozwój motoryczny dzieci oraz ich zdolność do wykonywania różnych ruchów.

Lek apitegromab jest substancją biologiczną, która ma na celu poprawę funkcji mięśni u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni. Jest to badanie podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze prowadzący nie będą wiedzieli, kto otrzymuje lek. W trakcie badania będzie dokładnie monitorowane bezpieczeństwo stosowania leku oraz jego wpływ na organizm małych pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania pacjent (dziecko poniżej 2 roku życia) rozpoczyna udział w badaniu klinicznym leku apitegromab.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza że ani pacjent ani lekarz nie wiedzą, czy podawany jest lek właściwy czy placebo.

  2. Krok 2

    Sposób podawania leku

    Lek apitegromab jest podawany w formie wlewu dożylnego (kroplówki).

    Pacjent w trakcie badania kontynuuje dotychczasowe leczenie zatwierdzonymi terapiami celowanymi na gen SMN1 lub SMN2.

  3. Krok 3

    Okres obserwacji

    Główny okres obserwacji trwa 48 tygodni.

    W tym czasie prowadzona jest ocena funkcji motorycznych pacjenta przy użyciu specjalnej skali oceny rozwoju.

    Lekarz będzie regularnie pobierał próbki krwi w celu sprawdzenia stężenia leku i białka miostatyny w organizmie.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały okres badania prowadzona jest obserwacja pod kątem możliwych działań niepożądanych.

    Każde niepokojące objawy są dokładnie dokumentowane i oceniane przez zespół medyczny.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 48 tygodniach następuje końcowa ocena stanu pacjenta i skuteczności leczenia.

    Oceniana jest zmiana w funkcjach motorycznych w porównaniu do stanu początkowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Wiek poniżej 2 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu
  • Urodzenie w wieku ciążowym co najmniej 35 tygodni oraz masa urodzeniowa minimum 2,0 kg
  • Potwierdzone rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni typu 5q (dziedziczonego autosomalnie recesywnie)
  • Potwierdzona obecność kopii genu SMN2
  • Pacjent musi być obecnie leczony lub wcześniej otrzymywać zatwierdzoną terapię celowaną na SMN1 (onasemnogene abeparvovec-xioi) lub kontynuować leczenie terapią celowaną na SMN2 (nusinersen lub risdiplam)
  • Masa ciała odpowiednia do wieku - nie mniejsza niż 1 percentyl według standardów wzrostu dzieci WHO podczas wizyty kwalifikacyjnej
  • Opóźnienie kamieni milowych rozwoju motorycznego odpowiednich dla wieku, związane z rdzeniowym zanikiem mięśni (według oceny badacza) lub wynik w skali CHOP-INTEND poniżej 55 punktów

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjenci w wieku powyżej 2 lat (wiek jest kluczowym kryterium wykluczającym)
  • Osoby z przeciwwskazaniami do stosowania leku aepitegromab (lek badany w tym badaniu)
  • Pacjenci uczestniczący obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Osoby z poważnymi schorzeniami współistniejącymi, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania
  • Pacjenci, którzy nie mogą przestrzegać harmonogramu wizyt i procedur badania
  • Osoby z zaburzeniami funkcji wątroby lub nerek
  • Pacjenci z aktywnym procesem nowotworowym
  • Osoby, które nie mogą wyrazić świadomej zgody na udział w badaniu (w przypadku dzieci - brak zgody opiekunów prawnych)
  • Pacjenci z historią reakcji alergicznych na podobne leki
  • Osoby, które w ciągu ostatnich 30 dni przyjmowały leki mogące wchodzić w interakcje z badanym lekiem
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Apitegromab to lek eksperymentalny badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u małych dzieci. Jest to przeciwciało, które ma na celu poprawę funkcji mięśni poprzez wpływ na specyficzne szlaki wzrostu mięśni. Lek podawany jest w formie wlewu dożylnego i ma pomóc w zwiększeniu siły mięśniowej oraz poprawie funkcji motorycznych u pacjentów z SMA.

Co już wiadomo o tej terapii

Apitegromab - Eksperymentalny lek biologiczny podawany w formie wlewu dożylnego, który jest obecnie badany w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u pacjentów poniżej 2 roku życia. Substancja ta działa poprzez blokowanie miostatyny, białka hamującego wzrost mięśni, co potencjalnie może prowadzić do zwiększenia masy i siły mięśniowej u pacjentów z SMA. Lek należy do grupy przeciwciał monoklonalnych i jest obecnie w fazie II badań klinicznych, gdzie oceniana jest jego farmakokinetyka, farmakodynamika oraz skuteczność i bezpieczeństwo stosowania. Jest to innowacyjne podejście terapeutyczne, które może stanowić uzupełnienie obecnie dostępnych metod leczenia SMA.

Badane choroby

Rdzeniowy zanik mięśni - Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolę mięśni (neurony ruchowe). Choroba prowadzi do postępującego osłabienia mięśni, szczególnie tych odpowiedzialnych za ruchy dowolne, takie jak chodzenie, pełzanie czy kontrola głowy. SMA występuje z różnym nasileniem i może pojawić się w różnym wieku, przy czym najczęściej diagnozowana jest w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie. Choroba powoduje stopniowe zmniejszanie się masy mięśniowej i osłabienie siły mięśni. W przebiegu choroby dochodzi do problemów z wykonywaniem podstawowych czynności ruchowych, oddychaniem i przełykaniem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IINumer badania2024-520130-29-00Kod protokołuSRK-015-005Planowana liczba uczestników52 osobySponsorScholar Rock Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).