Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności stosowania substancji BMN 351 u osób z dystrofią mięśniową Duchenne z możliwością pominięcia egzonu 51

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na mięśniową dystrofię Duchenne'a, która jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do postępującego osłabienia mięśni. Celem badania jest ocena długofalowego bezpieczeństwa oraz skuteczności stosowania leku o nazwie BMN 351. Jest to substancja typu oligonukleotyd, która ma za zadanie pomagać w procesie pomijania egzonu 51, co jest metodą mającą na celu modyfikację sposobu, w jaki organizm wytwarza białko niezbędne do prawidłowego funkcjonowania mięśni.

Leczenie polega na podawaniu preparatu BMN 351 w formie infuzji dożylnej, czyli powolnego wprowadzania płynu bezpośrednio do żyły, co odbywa się raz w tygodniu. Podczas trwania badania monitorowane są reakcje organizmu na podawany lek oraz ogólny stan zdrowia uczestników.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podawanie leku

    Podawany jest lek o nazwie BMN 351, który jest podawany w formie wlewu dożylnego, czyli poprzez wprowadzenie płynu bezpośrednio do żyły.

    Dawka leku wynosi 12 mg/kg masy ciała i jest podawana w trybie cotygodniowym.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania przeprowadzane są badania kontrolne w celu oceny bezpieczeństwa.

    Obserwacji podlegają występowanie niepożądanych zdarzeń, czyli nieplanowanych reakcji organizmu, oraz wyniki badań laboratoryjnych.

    Wykonywane są badania fizykalne, badanie pracy serca poprzez elektrokardiogram (elektryczna aktywność serca) oraz echo serca (obrazowanie serca za pomocą ultradźwięków).

  3. Krok 3

    Ocena sprawności fizycznej

    Co 24 tygodnie wykonywane są oceny sprawności ruchowej przy użyciu specjalistycznych skal i testów, takich jak NSAA (skala oceniająca siłę mięśni i funkcje ruchowe), testy czasowe (sprawdzające czas wykonania określonych zadań ruchowych) oraz sv95c.

    Pomiary te służą do monitorowania zmian w możliwościach fizycznych organizmu w czasie.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Osoby, które brały udział w wcześniejszych badaniach o numerach 351-201 lub 351-203 i nie przerwały na stałe przyjmowania leku badanego (czyli preparatu, który jest testowany w trakcie badania).
  • Osoby, które obecnie przyjmują sterydy podawane doustnie (leki zmniejszające stany zapalne) w stałej dawce, która nie ulegała zmianom podczas poprzednich badań, z wyjątkiem ewentualnych korekt wynikających ze zmiany masy ciała.
  • Mężczyźni, którzy są gotowi stosować antykoncepcję (metody zapobiegania zajściu w ciążę) przez cały czas trwania badania oraz przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku, jeśli prowadzą aktywność seksualną.
  • Osoby, które są mężczyznami.
  • Osoby w wieku od 2 do 3 lat.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Osoba nie może brać udziału w badaniu, jeśli cierpi na znane zaburzenia krzepnięcia, czyli problemy z naturalną zdolnością organizmu do tamowania krwawień (np. zbyt długie krwawienie po skaleczeniu).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BMN 351 to lek podawany w formie kroplówki dożylnej, który ma na celu pomoc w leczeniu choroby cieśniowej mięśni (DMD) poprzez pominięcie konkretnego fragmentu genu (egzonu 51), co pozwala organizmowi na produkcję nieco innego, ale funkcjonalnego białka.

Co już wiadomo o tej terapii

BMN 351 - Ten lek podawany jest w formie kroplówki bezpośrednio do żyły, aby umożliwić jego krążenie w organizmie. Jest to substancja będąca przedmiotem badań klinicznych, która ma na celu pomoc w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Mechanizm działania polega na tym, że lek pomaga pomijać konkretny błąd w genach, co pozwala organizmowi produkować nieco inny, ale działający białko niezbędne do pracy mięśni. Należy go klasyfikować jako oligonukleotyd, czyli nowoczesny rodzaj leku genetycznego.

Badane choroby

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a - Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do stopniowego osłabienia mięśni. Wynika ona z braku białka zwanego dystrofidą, które jest niezbędne do utrzymania struktury komórek mięśniowych. W miarę postępu choroby mięśnie stają się coraz słabsze i mogą ulegać stopniowemu zanikowi. Proces ten dotyczy zarówno mięśni szkieletowych, jak i mięśni odpowiedzialnych za pracę serca czy oddychanie. Z czasem trudności z poruszaniem się i utrzymaniem pozycji ciała stają się coraz bardziej wyraźne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-511656-41-00Kod protokołu351-202Planowana liczba uczestników13 osóbSponsorBiomarin Pharmaceutical Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).