Badanie wstrzyknięć tiosiarczanu sodu u pacjentów z pozamiąższowymi zwapnieniami lub skostnieniami w przebiegu zapalenia skórno-mięśniowego, twardziny układowej lub iPPSD2
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia skuteczność wstrzyknięć tiosiarczanu sodu w redukcji nieprawidłowych złogów wapnia i patologicznych kości, które mogą pojawiać się w zapaleniu skórno-mięśniowym. Lek podawany jest w formie zastrzyków pod skórę przez okres 6 miesięcy, po początkowym 6-miesięcznym okresie obserwacji.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć potwierdzone pozamiąższowe zwapnienia lub skostnienia w przebiegu zapalenia skórno-mięśniowego, twardziny układowej lub iPPSD2. Wiek minimalny to 18 lat dla większości przypadków lub od 2 do 30 lat w przypadku iPPSD2. Konieczność leczenia musi być potwierdzona przez zespół ekspertów medycznych. Pacjenci nie powinni mieć planowanych zabiegów chirurgicznych zwapnień w najbliższych 12 miesiącach.
Kryteria wykluczenia: Osoby z innymi przyczynami zwapnień lub skostnień, poza zakresem wieku określonym w badaniu, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek oraz osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych.
Cel badania: Głównym celem jest ocena zmniejszenia objętości zwapnień lub skostnień w ciągu 6 miesięcy leczenia tiosiarczanem sodu. Badanie monitoruje również bezpieczeństwo leczenia oraz wpływ na ból i jakość życia pacjentów.
Badany lek: Tiociarczyn sodu w 10% roztworze, podawany podskórnie bezpośrednio w miejsca objęte zmianami.
Badanie anifrolumab u dorosłych z zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Bułgaria, Austria, Polska, Francja, Dania, Belgia, Węgry, Hiszpania, Czechy, Holandia, Niemcy, Szwecja
To wieloośrodkowe badanie w fazie III ocenia skuteczność i bezpieczeństwo anifrolumab, przeciwciała monoklonalnego blokującego receptor interferonu typu I, u pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym lub zapaleniem skórno-mięśniowym. Lek podawany jest podskórnie jako dodatek do standardowej terapii.
Kryteria włączenia: Wiek 18-75 lat, masa ciała 40-100 kg, potwierdzona diagnoza zapalenia wielomięśniowego lub skórno-mięśniowego z umiarkowaną lub ciężką aktywnością choroby. Pacjenci muszą otrzymywać stabilną dawkę prednizonu doustnego lub innych leków immunosupresyjnych.
Kryteria wykluczenia: Osoby niespełniające kryteriów klasyfikacyjnych EULAR/ACR z 2017 roku, poza określonym zakresem wieku, historia aktywnej gruźlicy lub ciężkiego przebiegu COVID-19.
Cel badania: Ocena, czy anifrolumab może zapewnić co najmniej umiarkowaną poprawę aktywności choroby w ciągu 52 tygodni bez spełnienia kryteriów potwierdzonego pogorszenia przy dwóch kolejnych wizytach.
Badany lek: Anifrolumab w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, dodawany do standardowej opieki przez 52 tygodnie.
Badanie baricitinabu u pacjentów z nawracającym lub nowo rozpoznanym zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia skuteczność baricitinabu, inhibitora JAK1/2, u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym. Celem jest sprawdzenie, czy pacjenci mogą osiągnąć poprawę bez konieczności stosowania prednizonu.
Kryteria włączenia: Wiek 18-64 lata, potwierdzona diagnoza zapalenia skórno-mięśniowego (nawracającego lub nowo rozpoznanego), aktywna choroba potwierdzona testami siły mięśniowej i innymi badaniami. Pacjenci z nawracającą postacią muszą przyjmować stabilną dawkę kortykosteroidów (poniżej 30 mg prednizonu dziennie) przez co najmniej 4 tygodnie.
Kryteria wykluczenia: Inne schorzenia niż zapalenie skórno-mięśniowe, brak możliwości zaprzestania stosowania prednizonu, osoby poza określonym zakresem wieku.
Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy pacjenci mogą utrzymać stabilną aktywność choroby bez prednizonu do 16. tygodnia badania, przy jednoczesnej poprawie objawów zapalenia skórno-mięśniowego.
Badany lek: Baricitinab w postaci tabletek powlekanych o przedłużonym uwalnianiu, inhibitor kinaz JAK1/2 zmniejszający proces zapalny.
Badanie filgotynibu u pacjentów z oporną chorobą Behçeta, idiopatycznymi zapaleniami mięśni i chorobą związaną z IgG4
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie ocenia wpływ filgotynibu, inhibitora JAK, na jakość życia, aktywność choroby i bezpieczeństwo u pacjentów z rzadkimi chorobami zapalnymi układu odpornościowego, w tym zapaleniem mięśni, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, oporna choroba pomimo 12-tygodniowej terapii kortykosteroidami i braku odpowiedzi na leczenie prednizonem oraz co najmniej jednym innym lekiem (metotreksat, mykofenolan mofetylu, azatiopryna lub rytuksymab). Brak dowodów na aktywną lub utajoną gruźlicę. Pacjenci muszą mieć aktywne idiopatyczne zapalenie mięśni z wynikiem CDASI 5 lub wyższym, lub nieprawidłowe poziomy enzymów mięśniowych, lub aktywne zapalenie w MRI mięśni.
Kryteria wykluczenia: Aktywne infekcje, poważne reakcje alergiczne na podobne leki w przeszłości, ciężka choroba wątroby lub nerek, niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, nowotwory (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry w ciągu ostatnich 5 lat), ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i skuteczności filgotynibu w poprawie jakości życia i zmniejszeniu aktywności choroby u pacjentów z opornymi postaciami idiopatycznych zapaleń mięśni i innych rzadkich chorób zapalnych.
Badany lek: Filgotynib w tabletkach powlekanych 100 mg lub 200 mg, przyjmowany doustnie, działający poprzez blokowanie kinaz janusowych zaangażowanych w proces zapalny.
Badanie aldesleukin w małej dawce u pacjentów z pęcherzycą, pemfigoidem błon śluzowych, zapaleniem wielomięśniowym, zapaleniem skórno-mięśniowym i pierwotnym stwardniającym zapaleniem dróg żółciowych
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie ocenia bezpieczeństwo i związek między odpowiedzią immunologiczną a wynikami klinicznymi podczas stosowania terapii niskodawkowaną interleukiną-2 u pacjentów z przewlekłymi chorobami zapalnymi, w tym zapaleniem wielomięśniowym i zapaleniem skórno-mięśniowym.
Kryteria włączenia: Wiek 18-80 lat. Dla pacjentów z zapaleniem wielomięśniowym lub skórno-mięśniowym wymagany jest podwyższony poziom kinazy kreatynowej (300-3000 jednostek na litr). Współwystępowanie innych chorób reumatycznych jest dozwolone.
Kryteria wykluczenia: Ciąża lub karmienie piersią, historia ciężkich reakcji alergicznych, aktywne infekcje wymagające leczenia, nowotwory w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), poważne problemy z sercem, niekontrolowane nadciśnienie, ciężka choroba wątroby lub nerek.
Cel badania: Ocena, czy niskedawkowana interleukina-2 może bezpiecznie zwiększyć liczbę regulatorowych komórek T, które pomagają kontrolować układ odpornościowy i zmniejszać stan zapalny.
Badany lek: Aldesleukin (interleukina-2) podawana podskórnie w małych dawkach przez okres ośmiu tygodni.
Badanie skuteczności dazukibartu u dorosłych z aktywnym zapaleniem skórno-mięśniowym lub zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Francja, Polska, Belgia, Hiszpania, Włochy, Szwecja, Niemcy, Bułgaria, Węgry, Słowacja
To duże międzynarodowe badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo dazukibartu, przeciwciała monoklonalnego neutralizującego określone białka zaangażowane w stan zapalny, u dorosłych z aktywnym idiopatycznym zapaleniem mięśni.
Kryteria włączenia: Wiek 18-75 lat, potwierdzona diagnoza zapalenia wielomięśniowego lub skórno-mięśniowego według określonych kryteriów medycznych, umiarkowana lub ciężka aktywność choroby. Pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę kortykosteroidów doustnych lub leków immunosupresyjnych.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia zdrowotne, niedawna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami, udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, historia reakcji alergicznych na podobne leki, nadużywanie narkotyków lub alkoholu, ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Ocena, czy dazukibart może skutecznie zmniejszyć objawy mięśniowe w ciągu 52 tygodni w porównaniu z placebo, przy jednoczesnym kontynuowaniu standardowej terapii.
Badany lek: PF-06823859 (dazukibart), przeciwciało monoklonalne podawane dożylnie, ukierunkowane na specyficzne szlaki zapalne.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa dazukibartu u pacjentów z idiopatycznymi zapaleniami mięśni, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Węgry, Bułgaria
To badanie przedłużone ocenia długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność dazukibartu u pacjentów, którzy ukończyli wcześniejsze 52-tygodniowe badanie nad tym lekiem.
Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć idiopatyczne zapalenie mięśni, w tym zapalenie skórno-mięśniowe lub wielomięśniowe, oraz ukończyć 52-tygodniowy okres leczenia w poprzednim badaniu C0251006 bez przedwczesnego przerwania terapii.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia zdrowotne mogące zakłócić badanie, niedawna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami, udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, historia reakcji alergicznych na podobne leki, ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa dazukibartu oraz ocena trwałości odpowiedzi terapeutycznej u pacjentów kontynuujących leczenie.
Badany lek: Dazukibart w postaci roztworu do wstrzykiwań, podawany zgodnie z protokołem badania.
Badanie bezpieczeństwa MB-CART19.1 u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym, twardniną układową lub zapaleniem skórno-mięśniowym/wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Niemcy
To innowacyjne badanie ocenia bezpieczeństwo terapii komórkami CAR-T anty-CD19 u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i wielomięśniowym. Terapia polega na modyfikacji własnych komórek T pacjenta w laboratorium, aby lepiej rozpoznawały i atakowały komórki powodujące chorobę.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, potwierdzona diagnoza twardziny układowej, zapalenia skórno-mięśniowego, zapalenia wielomięśniowego lub tocznia układowego według określonych kryteriów klasyfikacyjnych. Pacjenci muszą mieć aktywną chorobę mimo wcześniejszego leczenia i wykazywać obecność specyficznych przeciwciał. Dla zapalenia skórno-mięśniowego/wielomięśniowego wymagane jest aktywne zapalenie mięśni potwierdzone biopsją lub MRI, oraz brak odpowiedzi na glikokortykosteroidy i co najmniej dwa inne leki.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia zdrowotne, ciąża lub karmienie piersią, niedawna infekcja, historia reakcji alergicznych na podobne leki, nowotwory w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry).
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa terapii komórkami CAR-T anty-CD19, ze szczególnym uwzględnieniem wystąpienia zespołu uwalniania cytokin i neurotoksyczności związanej z komórkami CAR-T w ciągu pierwszych czterech tygodni po podaniu leczenia.
Badany lek: MB-CART19.1, zmodyfikowane komórki T pacjenta wyrażające receptor chimeryczny skierowany przeciwko białku CD19, podawane dożylnie.
Badanie upadacytinibu u pacjentów z idiopatycznymi zapaleniami mięśni po zaprzestaniu podawania IVIG
Badanie prowadzone w: Austria
To badanie ocenia, czy upadacytinib może pomóc pacjentom z idiopatycznymi zapaleniami mięśni utrzymać stabilną aktywność choroby po zaprzestaniu stosowania immunoglobulin dożylnych.
Kryteria włączenia: Wiek 18-65 lat, diagnoza kliniczna idiopatycznego zapalenia mięśni (zapalenie wielomięśniowe, skórno-mięśniowe, zespół antysyntaza, zapalenie mięśni z nakładaniem lub miopatia martwicza związana z mechanizmem immunologicznym). Pacjenci muszą otrzymywać IVIG w stabilnej dawce przez co najmniej 12 tygodni, mieć stabilną aktywność choroby przez co najmniej 3 miesiące oraz przyjmować stabilne dawki dopuszczalnych leków immunosupresyjnych przez co najmniej 12 tygodni.
Kryteria wykluczenia: Osoby poza określonym zakresem wieku, niespełniające kryteriów diagnostycznych określonych chorób mięśni.
Cel badania: Ocena proporcji pacjentów, którzy mogą utrzymać stabilną aktywność choroby bez IVIG do 16. tygodnia podczas przyjmowania upadacytinibu w porównaniu z placebo.
Badany lek: Upadacytinib 30 mg w tabletkach o przedłużonym uwalnianiu, inhibitor kinaz janusowych zmniejszający proces zapalny, przyjmowany doustnie raz dziennie.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności filgotynibu u pacjentów z oporną chorobą Behçeta, idiopatycznymi zapaleniami mięśni i chorobą związaną z IgG4
Badanie prowadzone w: Holandia
To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność filgotynibu u pacjentów z rzadkimi chorobami zapalnymi, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie. Badanie trwa do 26 tygodni.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, oporna choroba pomimo 12-tygodniowej terapii kortykosteroidami i braku odpowiedzi na leczenie standardowe. Dla idiopatycznego zapalenia mięśni wymagana jest aktywna choroba z wynikiem CDASI 5 lub wyższym, nieprawidłowymi poziomami enzymów mięśniowych lub aktywnym zapaleniem w MRI. Brak dowodów na aktywną lub utajoną gruźlicę.
Kryteria wykluczenia: Aktywne infekcje, poważne reakcje alergiczne na podobne leki, ciężka choroba wątroby lub nerek, niekontrolowane nadciśnienie, nowotwory (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry w ciągu ostatnich 5 lat), ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Ocena bezpieczeństwa i skuteczności filgotynibu w redukcji objawów i poprawie jakości życia u pacjentów z opornymi postaciami idiopatycznych zapaleń mięśni i innych rzadkich chorób zapalnych.
Badany lek: Filgotynib w tabletkach 100 mg lub 200 mg, inhibitor JAK przyjmowany doustnie.
Badanie baricitinabu w leczeniu nowo rozpoznanego młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego u dzieci
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia skuteczność baricitinabu w leczeniu dzieci z nowo rozpoznanym młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym, rzadką chorobą zapalną wywołującą osłabienie mięśni i wysypkę skórną u dzieci.
Kryteria włączenia: Wiek 3-18 lat, nowo rozpoznane młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe, osłabienie mięśni potwierdzone testami (wynik MMT poniżej 74 i CMAS poniżej 45). Pacjent musi mieć przebytą ospę wietrzną lub być zaszczepiony przeciwko niej. Dla osób w wieku rozrodczym wymagany jest negatywny test ciążowy i stosowanie skutecznej antykoncepcji.
Kryteria wykluczenia: Inne schorzenia niż młodzieńcze zapalenie skórno-mięśniowe, wiek poza zakresem 3-18 lat, niezdolność do przestrzegania procedur badania, inne poważne schorzenia zdrowotne, ciąża lub karmienie piersią, alergie na badany lek.
Cel badania: Ocena poprawy według kryteriów PRINTO w 4., 8., 12., 16. i 24. tygodniu, z głównym celem osiągnięcia co najmniej 20% poprawy bez znaczącego pogorszenia innych objawów.
Badany lek: Baricitinib w postaci tabletek przyjmowanych doustnie, inhibitor kinaz janusowych (JAK) zmniejszający proces zapalny.
Badanie wpływu enpatoran u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Szwecja, Grecja, Czechy, Polska
To podwójnie ślepe badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo enpatoran w porównaniu z placebo u pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym przez okres 48 tygodni.
Kryteria włączenia: Diagnoza prawdopodobnego lub definitywnego zapalenia skórno-mięśniowego lub wielomięśniowego według określonych kryteriów, z pozytywnymi testami na określone przeciwciała. Aktywna choroba pomimo standardowego leczenia, potwierdzona biopsją mięśni, EMG, MRI lub podwyższonymi enzymami mięśniowymi. Umiarkowane do ciężkiego osłabienie mięśni z wynikiem testu siły mięśniowej między 80 a 142. Pacjenci muszą przyjmować stabilne dawki kortykosteroidów doustnych i/lub maksymalnie jednego innego leku immunosupresyjnego.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia zdrowotne, ciąża lub karmienie piersią, niedawna infekcja wymagająca antybiotyków, udział w innym badaniu w ciągu ostatnich 30 dni, historia ciężkich reakcji alergicznych, nowotwory w ciągu ostatnich pięciu lat, nadużywanie narkotyków lub alkoholu.
Cel badania: Ocena poprawy objawów mięśniowych i skórnych po 24 tygodniach leczenia enpatoran w porównaniu z placebo, przy jednoczesnej ocenie bezpieczeństwa i tolerancji leku.
Badany lek: Enpatoran w postaci tabletek powlekanych, lek immunomodulacyjny regulujący aktywność układu odpornościowego.
Badanie wpływu GLPG3667 u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Belgia, Włochy, Francja, Hiszpania, Polska, Bułgaria, Rumunia, Czechy, Chorwacja, Niemcy
To duże międzynarodowe badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo GLPG3667 w porównaniu z placebo u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym przez okres 24 tygodni, z możliwością przedłużenia badania w fazie otwartej.
Kryteria włączenia: Wiek 18-75 lat, diagnoza zapalenia skórno-mięśniowego według określonych kryteriów przez co najmniej 3 miesiące. Jeśli diagnoza postawiona została w ciągu ostatnich 3 lat, wymagane jest badanie przesiewowe w kierunku nowotworów. Aktywna choroba potwierdzona wysypką skórną z wynikiem 6 lub wyższym, podwyższonym poziomem kinazy kreatynowej, biopsją mięśni, MRI lub EMG. Zmniejszona siła mięśni i co najmniej dwa nieprawidłowe wyniki testów. Brak odpowiedzi lub nietolerancja leczenia pierwszego rzutu, z aktywną chorobą pomimo leczenia standardowego przez co najmniej 3 miesiące.
Kryteria wykluczenia: Inne poważne schorzenia zdrowotne, udział w innym badaniu klinicznym, niedawna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami, historia reakcji alergicznych na podobne leki, ciąża lub karmienie piersią, nadużywanie narkotyków lub alkoholu, szczepienie żywą szczepionką w ciągu ostatnich 30 dni.
Cel badania: Ocena, czy GLPG3667 może zapewnić co najmniej minimalną poprawę stanu zdrowia do końca 24. tygodnia w porównaniu z placebo, przy jednoczesnej ocenie bezpieczeństwa i tolerancji leku.
Badany lek: GLPG3667 w kapsułkach przyjmowanych doustnie raz dziennie, lek modulujący układ odpornościowy w celu zmniejszenia stanu zapalnego.
Badanie wpływu ludzkiej normalnej immunoglobuliny u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Niemcy, Polska, Belgia, Francja, Włochy, Węgry, Hiszpania
To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo IgPro20 (Hizentra), preparatu immunoglobulin pochodzących z ludzkiej krwi, u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, diagnoza idiopatycznego zapalenia mięśni z potwierdzeniem wysypki lub objawów zapalenia skórno-mięśniowego. Aktywna choroba wykazana obecnością wysypki lub innych oznak choroby. Ciężkość choroby mierzona wizualną skalą analogową lekarza (VAS) na poziomie co najmniej 2,0 cm na skali 10 cm. Wynik testu MMT-8 na poziomie 142 lub niżej, lub całkowity wynik aktywności CDASI na poziomie 14 lub wyżej.
Kryteria wykluczenia: Inne schorzenie niż zapalenie skórno-mięśniowe, wiek poza określonym zakresem dla badania.
Cel badania: Ocena poprawy według całkowitego wyniku poprawy (TIS) w 17., 21. i 25. tygodniu, z monitorowaniem możliwości zmniejszenia dawki kortykosteroidów oraz oceny bezpieczeństwa leczenia.
Badany lek: IgPro20 (Hizentra) w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, zawierającego ludzką normalną immunoglobulinę pomagającą modulować układ odpornościowy.
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności empasiprubart u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym
Badanie prowadzone w: Polska, Hiszpania, Włochy, Grecja
To podwójnie ślepe badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję empasiprubart (ARGX-117) w porównaniu z placebo u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym przez okres do 90 tygodni.
Kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, potwierdzona diagnoza kliniczna zapalenia skórno-mięśniowego lub młodzieńczego zapalenia skórno-mięśniowego. Aktywna choroba mięśniowa potwierdzona co najmniej jednym z następujących: podwyższone poziomy enzymów mięśniowych, nieprawidłowe badanie EMG, MRI wykazujące zapalenie mięśni lub biopsja mięśni wykazująca aktywne zapalenie (wszystkie w ciągu 18 tygodni przed rozpoczęciem badania). Co najmniej łagodna choroba skóry w momencie włączenia do badania. Przestrzeganie dopuszczalnych metod leczenia zapalenia skórno-mięśniowego. Szczepienia przeciwko meningokokom, pneumokokom i Haemophilus influenzae typu B co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania.
Kryteria wykluczenia: Inne schorzenia niż zapalenie skórno-mięśniowe, wiek poniżej 18 lat, niezdolność do zrozumienia lub przestrzegania instrukcji badania, inne poważne problemy zdrowotne, ciąża lub karmienie piersią, udział w innym badaniu klinicznym, niedawna zmiana leczenia zapalenia skórno-mięśniowego, historia reakcji alergicznych na podobne leki.
Cel badania: Głównym celem jest ocena częstości występowania zdarzeń niepożądanych i odsetka pacjentów przerywających leczenie z powodu tych zdarzeń w ciągu pierwszych 25 tygodni. Skuteczność leczenia oceniana jest przy użyciu całkowitego wyniku poprawy (TIS) w 13. i 25. tygodniu.
Badany lek: Empasiprubart (ARGX-117) w postaci koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji, podawany dożylnie jako lek immunomodulacyjny.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 15 badań klinicznych nad nowymi metodami leczenia zapalenia skórno-mięśniowego, co wskazuje na znaczące zainteresowanie naukowe tą rzadką chorobą zapalną. Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, z największą koncentracją w krajach Europy Zachodniej i Środkowej.
Szczególnie wiele badań odbywa się we Francji (5 badań), co czyni ten kraj wiodącym ośrodkiem badań nad zapaleniem skórno-mięśniowym w Europie. Inne kraje z dużą liczbą badań to Hiszpania, Włochy, Polska, Niemcy i Belgia. Niektóre badania są prowadzone jako międzynarodowe projekty obejmujące ponad 10 krajów.
Pod względem badanych leków, wyróżniają się inhibitory kinaz janusowych (JAK), w tym baricitinib, filgotynib i upadacytinib, testowane w kilku różnych badaniach. Odzwierciedla to rosnące zainteresowanie tą klasą leków w leczeniu chorób autoimmunologicznych. Równolegle badane są przeciwciała monoklonalne, takie jak anifrolumab, dazukibart i empasiprubart, które działają poprzez blokowanie specyficznych szlaków zapalnych.
Większość badań skupia się na dorosłych pacjentach, chociaż jedno badanie jest dedykowane dzieciom z młodzieńczym zapaleniem skórno-mięśniowym. Wiele z badań obejmuje pacjentów, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie, co podkreśla potrzebę nowych opcji terapeutycznych dla trudnych do leczenia przypadków.
Innowacyjne podejście reprezentuje badanie terapii komórkami CAR-T, które jest prowadzone w Niemczech i stanowi zupełnie nowe podejście do leczenia chorób autoimmunologicznych. Badania trwają od 24 do 90 tygodni, z niektórymi oferującymi możliwość przedłużenia w fazie otwartej w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
Austria
