Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
31 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa deucravacitinibu u dorosłych z aktywnym zespołem Sjögrena
AustriaBadanie ianalumabu w połączeniu z kombinacją leków u pacjentów z zespołem Sjögrena i dużym obciążeniem objawowym
AustriaBadanie komórek CAR-T z idekabtagene vicleucel u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi opornymi na leczenie usuwające komórki B
NiemcyBadanie leku AlloNK z rytuksymabem po leczeniu cyklofosfamidem i fludarabiną u dorosłych pacjentów z nawracającymi chorobami reumatologicznymi zależnymi od komórek B
BułgariaW skrócie
Zespół Sjogrena to choroba autoimmunologiczna, która powoduje, że układ odpornościowy atakuje gruczoły wytwarzające wilgoć w organizmie. Najczęstszym objawem jest przewlekła suchość oczu i ust, ale choroba może wpływać na wiele innych narządów i prowadzić do poważnych powikłań. Dotychczasowe leczenie skupia się na łagodzeniu objawów, jednak trwają badania kliniczne nad nowoczesnymi lekami na zespół Sjogrena. Wśród badanych obecnie terapii wymienia się dazodalibep, ianalumab i telitacycept – wszystkie pozostają lekami eksperymentalnymi w fazie badań klinicznych.
Zespół Sjogrena (wymawiane "szo-gren") to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy błędnie atakuje zdrowe komórki i tkanki własnego organizmu. W tym przypadku system immunologiczny niszczy gruczoły odpowiedzialne za wytwarzanie i kontrolę wilgoci w ciele, w tym gruczoły łzowe i ślinowe.
Choroba została po raz pierwszy zidentyfikowana przez szwedzkiego lekarza okulistę Henrika Sjögrena na początku XX wieku. Od tego czasu rozpoznano jej złożone objawy ogólnoustrojowe.
Zespół Sjogrena jest chorobą układową, co oznacza, że wpływa na cały organizm. Oprócz objawów rozległej suchości, inne poważne powikłania obejmują głębokie zmęczenie, przewlekły ból, zajęcie głównych narządów, neuropatie (uszkodzenia nerwów) oraz chłoniaki. To właśnie ta ogólnoustrojowa natura choroby sprawia, że badania nad nowymi lekami na zespół Sjogrena oceniają nie tylko suchość, ale też aktywność choroby w całym organizmie.
Lekarze klasyfikują zespół Sjogrena na dwa główne typy:
Pierwotny zespół Sjogrena rozwija się samodzielnie i nie jest wywołany przez inną chorobę. Wtórny zespół Sjogrena występuje, gdy inna choroba lub problem zdrowotny wywołuje (jest wyzwalaczem) zespołu Sjogrena.
Zespół Sjogrena może występować samodzielnie lub wraz z innymi chorobami autoimmunologicznymi, takimi jak reumatoidalne zapalenie stawów lub toczeń. Około połowa przypadków występuje razem z innymi schorzeniami autoimmunologicznymi.
Eksperci szacują, że około 2 miliony osób w Stanach Zjednoczonych ma zespół Sjogrena. Według innych źródeł, choroba dotyka od 1 do 4 milionów osób w USA.
Zespół Sjogrena dotyka kobiety około 10 razy częściej niż mężczyzn i zwykle pojawia się między 45 a 55 rokiem życia. Choroba może jednak wpływać na ludzi w każdym wieku i każdej rasy.
Najczęstszym objawem zespołu Sjogrena jest niezwykła suchość w różnych częściach ciała. Choroba dotyka różne osoby w odmienny sposób - niektórzy mają łagodne objawy, podczas gdy u innych rozwijają się cięższe objawy wpływające na codzienne życie.
Do najczęstszych objawów zespołu Sjogrena należą:
Oczy mogą być czerwone, piec lub wywoływać uczucie piasku. Może być trudno jeść suche pokarmy lub połykać z powodu braku śliny. Gruczoły na szyi lub twarzy mogą się powiększyć.
Suchość, ból i zmęczenie to jednocześnie te objawy, których złagodzenie jest głównym celem badań nad nowoczesnymi lekami na zespół Sjogrena, w tym nad dazodalibepem.
Inne objawy zespołu Sjogrena mogą obejmować:
Jeśli usta są bardzo suche, mogą pojawić się inne problemy, takie jak trudności w połykaniu (dysfagia), próchnica i choroba dziąseł.
Rzadziej choroba może wpływać na narządy wewnętrzne, takie jak płuca, przewód pokarmowy, nerki i układ nerwowy. Do 50% pacjentów rozwija zajęcie pozagruczołowe dotykające skóry, płuc, nerek, stawów i układu nerwowego.
Z powodu przewlekłej suchości pacjenci mogą być narażeni na ryzyko infekcji oczu lub uszkodzenia rogówki, próchnicę lub chorobę dziąseł oraz infekcje drożdżakowe pochwy.
Mogą być okresy, gdy objawy się pogarszają (zaostrzenia) oraz okresy, gdy są lepsze (remisja). Nie wiadomo dokładnie, dlaczego tak się dzieje, ale uważa się, że pewne czynniki, takie jak przepracowanie i niewystarczający odpoczynek, mogą wyzwalać objawy lub je pogarszać.
Przyczyną zespołu Sjogrena jest błędna reakcja układu odpornościowego. Zamiast chronić organizm przed chorobami, układ immunologiczny atakuje własne tkanki. W przypadku zespołu Sjogrena, białe krwinki atakują gruczoły ślinowe, gruczoły łzowe i inne tkanki wydzielające przez przewody.
W rezultacie tego ataku immunologicznego dochodzi do stanu zapalnego wpływającego na gruczoły łzowe i ślinowe. Prowadzi to do bliznowacenia i ostatecznie znacznego zmniejszenia produkcji łez i śliny, co powoduje suchość oczu i ust.
Przyczyna tej choroby jest nieznana. Trwają badania, w tym niedawne odkrycia, że pewne geny mogą czynić osobę bardziej podatną na rozwój zespołu Sjogrena. Ponieważ u podłoża choroby leży nieprawidłowa reakcja odpornościowa, nowe leki na zespół Sjogrena – takie jak badane w próbach klinicznych dazodalibep, ianalumab czy telitacycept – testowane są pod kątem wpływu na samą aktywność choroby, a nie tylko na jej objawy.
Rozpoznanie zespołu Sjogrena może być trudne, ponieważ jego objawy przypominają inne schorzenia. Niektóre objawy mogą naśladować inne choroby autoimmunologiczne, takie jak zespół suchego oka, toczeń i reumatoidalne zapalenie stawów. Postawienie diagnozy może zająć kilka lat.
Lekarz sprawdzi najpierw częstsze przyczyny i może skierować do specjalistów na dalsze badania.
Badania używane do postawienia diagnozy zespołu Sjogrena obejmują:
Czasami można również wykonać badanie ultrasonograficzne lub badanie moczu. Istnieją jednak także pacjenci z ujemnymi przeciwciałami, u których biopsja gruczołu ślinowego jest potrzebna do potwierdzenia diagnozy.
Potwierdzona diagnoza ma znaczenie także wtedy, gdy pacjent rozważa udział w badaniach klinicznych nad nowymi lekami – kwalifikacja do takich badań opiera się między innymi na wynikach przeciwciał i pomiarach wydzielania śliny.
Obecnie nie ma lekarstwa na zespół Sjogrena, ale istnieją metody leczenia, które mogą pomóc w radzeniu sobie z objawami. Rodzaj potrzebnego leczenia będzie zależeć od występujących objawów i tego, jak wpływają na życie pacjenta. Równolegle trwają badania kliniczne nad nowoczesnymi lekami na zespół Sjogrena, które mogłyby w przyszłości uzupełnić dostępne dziś leczenie objawowe.
Lekarz może przepisać leki, aby:
Dostępnych jest wiele różnych leków do zarządzania objawami. Leczenie zespołu Sjogrena łagodzi objawy suchości i zapobiega powikłaniom.
Leczenie suchych oczu obejmuje:
Leczenie suchych ust obejmuje:
Pacjenci z zespołem Sjogrena są niejednorodną grupą, a pogrupowanie ich w biologicznie podobne podgrupy może poprawić skuteczność terapii. Potrzeba terapii, które zajmują się zarówno objawami, jak i zajęciem narządów pozagruczołowych zespołu Sjogrena, pozostaje priorytetem.
Właśnie na tę potrzebę odpowiadają badania nad dazodalibepem – lekiem eksperymentalnym badanym jako potencjalna terapia zespołu Sjogrena, znanym również jako AMG 611, VIB 4920 lub MEDI4920. Lek podawany jest w formie wlewu dożylnego (IV) i znajduje się obecnie w III fazie badań klinicznych.
W badaniach nad tym nowoczesnym lekiem na zespół Sjogrena oceniane są między innymi:
Prowadzone są dwa główne badania: jedno u pacjentów z umiarkowanym do ciężkiego nasileniem objawów, drugie u pacjentów z umiarkowaną do ciężkiej ogólnoustrojową aktywnością choroby. Oba są randomizowane, podwójnie ślepe i kontrolowane placebo.
Dazodalibep nie jest jedynym kandydatem. Pacjenci szukający informacji o nowych lekach na zespół Sjogrena mogą zetknąć się także z takimi nazwami jak:
Żaden z tych leków nie jest obecnie zarejestrowany w leczeniu zespołu Sjogrena – wszystkie pozostają na etapie badań klinicznych.
Ważne: dazodalibep pozostaje lekiem eksperymentalnym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały jeszcze w pełni ustalone, a dostęp do niego możliwy jest wyłącznie w ramach badań klinicznych. Decyzję o udziale w badaniu należy zawsze omówić z lekarzem prowadzącym.
Dowiedz się więcej o dazodalibepie i badaniach klinicznych w zespole Sjogrena →
Życie z zespołem Sjogrena może być wyzwaniem, ale istnieje wiele praktycznych sposobów radzenia sobie z objawami i poprawy komfortu na co dzień.
Oto kilka wskazówek od pacjentów o tym, jak radzą sobie i rozwijają przy zespole Sjogrena:
Praktyczne wskazówki dotyczące radzenia sobie z suchymi oczami obejmują:
Wskazówki dotyczące zarządzania suchością ust spowodowaną zespołem Sjogrena obejmują:
Podczas wizyt u lekarzy bądź własnym adwokatem i daj im znać, że chcesz być aktywnym uczestnikiem swojej opieki. Ty znasz swoje ciało lepiej niż ktokolwiek inny. To dobry moment, aby zapytać także o nowe leki na zespół Sjogrena i o to, czy w Twoim przypadku udział w badaniu klinicznym byłby możliwy.
Pamiętaj, aby mieć cierpliwość i być dla siebie miłym. Praca z naturopatą lub dietetykiem w celu odkrycia wrażliwości pokarmowych może wpłynąć na samopoczucie i zdrowie oraz zmniejszyć objawy i zaostrzenia.
Niezależnie od tego, czy pacjent jest świeżo zdiagnozowany, czy cierpi na zespół Sjogrena od lat, istnieją organizacje, które chcą pomóc kontynuować życie w pełni. Łączenie się z inną osobą z zespołem Sjogrena może być bardzo leczące.
Objawy mogą się różnić, ale pacjenci często mogą prowadzić normalne życie. Rzadko choroba może powodować powikłania, takie jak zwiększone ryzyko chłoniaka, rodzaju raka.
Warto też śledzić postępy badań nad nowoczesnymi lekami na zespół Sjogrena. Terapie takie jak dazodalibep, ianalumab czy telitacycept są wciąż na etapie badań klinicznych, ale to właśnie one mogą w przyszłości zmienić sposób leczenia tej choroby.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Organizacje pacjentów, które pomagają, łączą chorych i reprezentują ich interesy
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
