Badanie aksytynibu i etopozidu u dzieci i młodych dorosłych z opornym lub nawracającym rdzeniakówką i wyściółczakiem
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na dwóch typach guzów mózgu: rdzeniakówce i wyściółczaku. Są to poważne schorzenia, które mogą wystąpić u dzieci i młodych dorosłych. Badanie testuje kombinację dwóch leków: aksytynibu, znanego pod nazwą handlową Inlyta, oraz etopozidu.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Potwierdzona diagnoza wyściółczaka lub rdzeniakówki
- Wiek od 4 do 25 lat
- Masa ciała powyżej 20 kg
- Choroba postępująca lub niereagująca na standardowe leczenie, lub taka, dla której nie istnieje skuteczne leczenie standardowe
- Guz mierzalny według określonych wytycznych
- Zdolność do przyjmowania leków doustnie i łykania kapsułek
- Prawidłowa funkcja narządów (serce, nerki, wątroba, poziom komórek krwi)
- Oczekiwana długość życia co najmniej 3 miesiące
- Stan sprawności wynoszący co najmniej 70%, co oznacza zdolność do wykonywania większości codziennych czynności
- Negatywny test ciążowy u kobiet w wieku rozrodczym oraz zgoda na stosowanie antykoncepcji podczas badania i przez 6 miesięcy po nim
- Pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych
Główne kryteria wykluczenia:
- Inny typ nowotworu niż wyściółczak lub rdzeniakówka
- Wiek poza zakresem określonym dla dzieci i młodych dorosłych
- Niemożność przyjmowania leków zgodnie z zaleceniami
- Inne poważne schorzenia, które mogłyby zakłócić badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niemożność przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wizytach kontrolnych
Cel badania:
Celem tego badania jest sprawdzenie, jak dobrze te leki działają razem w leczeniu pacjentów, których guzy nie zareagowały na standardowe leczenie lub powróciły po leczeniu. Badanie będzie prowadzone w dwóch etapach. W pierwszym etapie naukowcy określą najlepszą dawkę aksytynibu do stosowania ze stałą dawką etopozidu. W drugim etapie ocenią, jak skuteczna jest ta kombinacja w zapobieganiu wzrostowi lub dalszemu rozprzestrzenianiu się guzów.
Badane leki:
Aksytinib to lek, który pomaga blokować określone białka promujące wzrost komórek nowotworowych, co może spowolnić lub zatrzymać wzrost guza. Jest podawany doustnie.
Etopozyd to lek chemioterapeutyczny podawany w specjalny sposób nazywany „metronomomowym", co oznacza, że jest przyjmowany doustnie w małych, regularnych dawkach przez dłuższy czas. Ta metoda ma na celu utrzymanie stałego poziomu leku w organizmie, aby skuteczniej zwalczać komórki nowotworowe. Etopozyd działa poprzez zakłócanie DNA komórek nowotworowych, uniemożliwiając im podział i wzrost.
Uczestnicy badania będą otrzymywać leki i będą monitorowani przez pewien czas, aby zobaczyć, jak ich guzy reagują na leczenie. Badanie będzie również analizować bezpieczeństwo leczenia i wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić. To badanie ma na celu dostarczenie nowych informacji na temat opcji leczenia dla dzieci i młodych dorosłych z tymi trudnymi typami guzów mózgu.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z wyściółczakiem złośliwym dostępne jest jedno aktywne badanie kliniczne, prowadzone we Francji. Badanie to skupia się na pacjentach pediatrycznych i młodych dorosłych z nowotworami opornymi na standardowe leczenie lub nawracającymi. Testowana kombinacja aksytynibu i etopozidu reprezentuje nowe podejście terapeutyczne dla tej trudnej w leczeniu grupy pacjentów. Badanie stosuje dwuetapowy plan – najpierw określa się optymalną dawkę leków, a następnie ocenia się ich skuteczność w zapobieganiu progresji choroby. Jest to istotny kierunek badań dla pacjentów, dla których dotychczasowe metody leczenia okazały się nieskuteczne.
Francja