Badanie pemigatinibu i retifanlimabu u pacjentów z zaawansowanym zróżnicowanym tłuszczakomięsakiem
Badanie prowadzone w: Dania, Szwecja, Norwegia
To badanie kliniczne koncentruje się na rzadkiej postaci nowotworu zwanej zróżnicowanym tłuszczakomięsakiem, który rozwija się w komórkach tłuszczowych. W ramach badania testowane są dwa leki: pemigatinib, przyjmowany w formie tabletek, oraz retifanlimab (znany również pod nazwą kodową INCMGA00012), podawany jako roztwór we wlewie dożylnym.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat w dniu podpisania zgody na udział
- Potwierdzona diagnoza zróżnicowanego tłuszczakomięsaka z dodatnim wynikiem testów MDM2 (immunohistochemia lub amplifikacja)
- Obecność co najmniej jednego guza, który można zmierzyć za pomocą tomografii komputerowej i którego nie można usunąć chirurgicznie ani leczyć innymi metodami
- Gotowość do udostępnienia próbki tkanki guza przez biopsję (chyba że dostępna jest próbka archiwalna)
- Stan sprawności 0-2 w skali ECOG, czyli zdolność do wykonywania codziennych czynności
Kryteria wykluczenia:
- Inny typ nowotworu niż zróżnicowany tłuszczakomięsak
- Poważne schorzenia mogące zakłócić przebieg badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Uczestnictwo w innym badaniu klinicznym w niedawnym czasie
- Alergie lub reakcje na badane leki
- Niemożność wyrażenia świadomej zgody na udział
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę potencjalnych korzyści z zastosowania pemigatinibu i retifanlimabu u pacjentów z zaawansowanym zróżnicowanym tłuszczakomięsakiem. Uczestnicy otrzymają albo badane leki, albo placebo. Badacze będą monitorować postęp choroby, oceniając między innymi czas, w którym pacjenci żyją bez pogorszenia choroby, odpowiedź organizmu na leczenie oraz całkowity czas przeżycia. Badanie obejmuje również ocenę działań niepożądanych oraz zmian w jakości życia pacjentów.
Badane leki: Pemigatinib działa poprzez blokowanie specyficznych szlaków w komórkach nowotworowych odpowiedzialnych za ich wzrost i przeżycie, potencjalnie spowalniając lub zatrzymując postęp choroby. Retifanlimab został zaprojektowany tak, aby pomóc układowi odpornościowemu rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe, co może poprawić zdolność organizmu do walki z nowotworem.
Badanie trabektedyny samodzielnie w porównaniu z trabektedyną w połączeniu z tTF-NGR u dorosłych z przerzutowym lub opornym na leczenie mięsakiem tkanek miękkich po niepowodzeniu leczenia pierwszej linii
Badanie prowadzone w: Niemcy
To badanie kliniczne dotyczy leczenia mięsaka tkanek miękkich, rodzaju nowotworu rozwijającego się w tkankach miękkich, takich jak mięśnie i tkanka tłuszczowa. Badanie koncentruje się na pacjentach, których nowotwór rozprzestrzenił się na inne części ciała (przerzutowy) lub którzy nie reagowali dobrze na wcześniejsze leczenie.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek między 18 a 75 lat
- Zaawansowany lub przerzutowy mięsak tkanek miękkich, który nie odpowiedział na wcześniejsze leczenie antracyklinami lub istnieją przeciwwskazania do ich stosowania
- Potwierdzony wysokozłośliwy mięsak tkanek miękkich (stopień 2-3) określonych typów, takich jak tłuszczakomięsak, włókniakomięsak, mięśniakomięsak gładkokomórkowy, mięśniakomięsak prążkowanokomórkowy, naczyniakomięsak, mięsak maziówkowy lub mięsak niezróżnicowany
- Dodatni wynik testu na CD13 (specyficzny marker białkowy) z wynikiem 1 lub wyższym
- Co najmniej jeden mierzalny guz, który nie był wcześniej leczony promieniowaniem
- Przewidywany czas przeżycia co najmniej 3 miesiące
- Stan sprawności w skali ECOG wynoszący 2 lub mniej
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: ujemny test ciążowy i stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez 3 miesiące po jego zakończeniu
- Dla mężczyzn: stosowanie metod antykoncepcyjnych przez 5 miesięcy po ostatnim leczeniu
Kryteria wykluczenia:
- Wiek poniżej 18 lub powyżej 75 lat
- Brak potwierdzonej diagnozy mięsaka tkanek miękkich
- Brak wcześniejszego leczenia antracyklinami
- Ujemny wynik testu na CD13
- Ciąża lub karmienie piersią
- Wcześniejsze leczenie trabektedyną
- Poważne problemy z sercem, wątrobą lub nerkami
- Aktywne niekontrolowane infekcje
- Inne aktywne nowotwory wymagające leczenia
- Znane reakcje alergiczne na badane leki
- Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
Cel badania: Badanie porównuje dwa podejścia terapeutyczne: jedno wykorzystujące wyłącznie trabektedynę (lek chemioterapeutyczny), a drugie łączące trabektedynę z tTF-NGR (lekiem eksperymentalnym). Celem jest ustalenie, czy dodanie tTF-NGR do standardowego leczenia trabektedyną pomaga utrzymać nowotwór pod kontrolą przez dłuższy czas. Oba leki podawane są dożylnie. Eksperymentalny lek tTF-NGR został zaprojektowany tak, aby skoncentrować lek chemioterapeutyczny wewnątrz guza. W trakcie badania uczestnicy otrzymują leczenie przez okres do 360 dni, a regularnie wykonywane są badania obrazowe i lekarskie w celu monitorowania odpowiedzi nowotworu na leczenie.
Badane leki: Trabektedyna to lek przeciwnowotworowy pochodzenia morskiego, który działa poprzez wiązanie się z DNA i zakłócanie podziału komórek, transkrypcji oraz mechanizmów naprawy DNA w komórkach nowotworowych, skutecznie hamując wzrost guza. tTF-NGR to eksperymentalna substancja terapeutyczna zaprojektowana do pracy w połączeniu z trabektedyną, mająca na celu zwiększenie skuteczności leczenia poprzez zatrzymywanie trabektedyny wewnątrz tkanki guza, co potencjalnie zwiększa jej miejscowe stężenie i efekt terapeutyczny.
Podsumowanie
Obecnie dostępne są 2 badania kliniczne dotyczące leczenia tłuszczakomięsaka i pokrewnych mięsaków tkanek miękkich. Badania te prowadzone są w krajach europejskich, głównie w Skandynawii (Dania, Szwecja, Norwegia) oraz w Niemczech.
Pierwsze badanie koncentruje się na specyficznej postaci nowotworu – zróżnicowanym tłuszczakomięsaku – i testuje połączenie terapii celowanej (pemigatinib) z immunoterapią (retifanlimab). To innowacyjne podejście łączy dwa różne mechanizmy działania: blokowanie szlaków wzrostu komórek nowotworowych oraz aktywację układu odpornościowego do walki z nowotworem.
Drugie badanie obejmuje szerszą grupę mięsaków tkanek miękkich, w tym różne typy tłuszczakomięsaków, i porównuje standardową chemioterapię trabektedyną z kombinacją trabektedyny i eksperymentalnego leku tTF-NGR. Unikalne w tym podejściu jest to, że tTF-NGR został zaprojektowany specjalnie do zwiększenia stężenia chemioterapii wewnątrz guza.
Oba badania wymagają spełnienia określonych kryteriów klinicznych i laboratoryjnych, a ich realizacja przewidziana jest do lat 2027-2029. Badania te mają na celu nie tylko wydłużenie czasu przeżycia pacjentów, ale również poprawę jakości ich życia poprzez bardziej skuteczne i lepiej tolerowane metody leczenia.
Niemcy
