Pierwotne zapalenie dróg żółciowych Badania w chorobie

Badanie elafibranoru dla dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Rumunia, Portugalia, Słowacja, Czechy, Grecja, Polska, Francja, Hiszpania, Belgia, Włochy, Bułgaria, Węgry, Litwa, Dania

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo elafibranoru, leku przyjmowanego w postaci tabletek powlekanych. Uczestniczy w nim pacjenci z rozpoznaniem pierwotnego zapalenia dróg żółciowych, u których rozwinęła się marskość wątroby. Badanie trwa do 3,5 roku, podczas którego uczestnicy otrzymują elafibranor 80 mg lub placebo raz dziennie.

Kryteria włączenia: Do badania mogą przystąpić osoby dorosłe (powyżej 18 roku życia) z pewnym lub prawdopodobnym rozpoznaniem PBC i marskością wątroby w klasie Child-Pugh A lub B. Wymagane jest stosowanie antykoncepcji oraz wyrażenie świadomej zgody na udział w badaniu.

Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi chorobami wątroby poza PBC, po przeszczepie wątroby, z ciężkimi problemami sercowymi, niekontrolowaną cukrzycą, w ciąży lub karmiący piersią, z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku oraz z uczuleniem na badany lek.

Cel badania: Głównym celem jest określenie, jak długo pacjenci pozostają wolni od progresji choroby lub innych poważnych zdarzeń zdrowotnych. Badanie monitoruje również funkcję wątroby i ogólny stan zdrowia uczestników poprzez regularne badania krwi i kontrole.

Badany lek: Elafibranor, lek doustny działający jako podwójny agonista PPAR alfa/delta, który może pomóc w regulacji metabolizmu lipidów i glukozy oraz zmniejszeniu stanu zapalnego w wątrobie.

Badanie leczenia seladelparem u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych i wyrównaną marskością wątroby

Badanie prowadzone w: Niemcy, Czechy, Włochy, Dania, Austria, Polska, Hiszpania, Belgia, Węgry, Francja, Grecja, Rumunia

To badanie testuje seladelpar u pacjentów z PBC i wyrównaną marskością wątroby. Lek podawany jest w postaci kapsułek doustnych w dawkach 5 mg lub 10 mg przez okres 156 tygodni (około 3 lat). Badanie ma charakter randomizowany i podwójnie zaślepiony.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być osoby w wieku co najmniej 18 lat z potwierdzonym rozpoznaniem PBC oraz marskością wątroby w klasie Child-Pugh A lub B. Kobiety mogące zajść w ciążę oraz mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować antykoncepcję barierową oraz dodatkową skuteczną metodę przez czas trwania badania i 90 dni po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci po przeszczepie wątroby lub znajdujący się na liście oczekujących, z rakiem wątrobowokomórkowym, z historią nadużywania alkoholu w ciągu ostatnich 2 lat, z aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby, zakażeniem HIV, w ciąży lub karmiący piersią, z ciężką chorobą nerek wymagającą dializy, z wodobrzuszem wymagającym leczenia lub z niedawnym krwawieniem z przewodu pokarmowego.

Cel badania: Badanie monitoruje różne aspekty zdrowia wątroby i powikłania, które mogą wystąpić, takie jak wodobrzusze, encefalopatia wątrobowa oraz żylaki przełyku. Głównym celem jest ocena, czy seladelpar może poprawić przeżywalność i zmniejszyć potrzebę przeszczepienia wątroby.

Badany lek: Seladelpar, agonista PPAR-delta, który działa poprzez zmniejszenie stanu zapalnego i produkcji kwasów żółciowych w wątrobie oraz poprawę metabolizmu lipidów.

Badanie bezafibratu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych nieodpowiadających dobrze na kwas ursodeoksycholowy

Badanie prowadzone w: Francja, Polska

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo bezafibratu u pacjentów z PBC, którzy nie odpowiedzieli optymalnie na standardowe leczenie kwasem ursodeoksycholowym (UDCA). Testowane są dwie dawki bezafibratu: 200 mg i 400 mg w porównaniu z placebo przez okres 12 miesięcy, po którym następuje 12-miesięczna faza przedłużenia bez placebo.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 79 lat oraz rozpoznanie PBC oparte na co najmniej dwóch z następujących: podwyższony poziom fosfatazy alkalicznej, obecność przeciwciał przeciwmitochondrialnych lub przeciwjądrowych charakterystycznych dla PBC, lub wyniki biopsji wątroby wskazujące na PBC. Wymagane jest przyjmowanie UDCA przez ostatnie 12 miesięcy w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci bez PBC z nieoptymalną odpowiedzią na UDCA, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz osoby z populacji wrażliwych wymagających szczególnej ochrony.

Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy bezafibrat może doprowadzić do pełnej odpowiedzi biochemicznej, co oznacza normalizację określonych poziomów enzymów wątrobowych, szczególnie fosfatazy alkalicznej. Badanie monitoruje również natężenie świądu oraz występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych.

Badany lek: Bezafibrat, fibrat przyjmowany doustnie, który działa poprzez aktywację receptorów PPAR, odgrywających rolę w regulacji metabolizmu lipidów i stanu zapalnego.

Badanie golexanolonu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych doświadczających zmęczenia i zaburzeń funkcji poznawczych

Badanie prowadzone w: Węgry, Hiszpania, Niemcy, Grecja, Włochy

To badanie testuje golexanolon, lek przyjmowany w postaci kapsułek, u pacjentów z PBC cierpiących na znaczne zmęczenie i problemy z funkcjami poznawczymi. Badanie składa się z dwóch części: pierwsza trwa 5 dni z dawką 40 mg dwa razy dziennie, druga trwa 28 dni z różnymi poziomami dawkowania dwa razy dziennie.

Kryteria włączenia: Uczestnikami mogą być mężczyźni i kobiety w wieku 18-75 lat, zdolni do wyrażenia świadomej zgody, z rozpoznaniem PBC opartym na co najmniej dwóch z następujących: obecność specyficznych przeciwciał, podwyższony poziom fosfatazy alkalicznej lub biopsja wątroby zgodna z PBC. Wymagany jest istotny poziom zmęczenia (wynik 29 lub wyższy w kwestionariuszu zmęczenia) oraz istotne objawy poznawcze (wynik 16 lub wyższy w kwestionariuszu poznawczym). Kobiety mogące zajść w ciążę oraz mężczyźni zdolni do spłodzenia dziecka muszą stosować skuteczną antykoncepcję.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną chorobą wątroby poza PBC, z ciężkim uszkodzeniem wątroby w klasie Child-Pugh B lub C, z innymi poważnymi schorzeniami, w ciąży lub karmiący piersią, uczestniczący w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, z uczuleniem na badany lek oraz niezdolni do przestrzegania procedur badania.

Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i wstępną skuteczność golexanolonu w leczeniu objawów PBC, ze szczególnym uwzględnieniem zmęczenia i funkcji poznawczych. Monitorowane są również zmiany w jakości życia, senności i funkcjach poznawczych.

Badany lek: Golexanolon, lek doustny obecnie badany pod kątem potencjalnych korzyści w łagodzeniu zmęczenia i zaburzeń poznawczych związanych z PBC.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa linerixibatu w leczeniu świądu skóry u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Belgia, Czechy, Włochy, Hiszpania, Polska, Niemcy, Bułgaria, Grecja, Francja

To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i tolerancji linerixibatu w leczeniu świądu cholestatycznego u osób z PBC. Lek podawany jest w postaci tabletek doustnych, a uczestnicy są monitorowani przez regularnie zaplanowane wizyty kontrolne.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 80 lat, posiadać rozpoznanie PBC oraz historię świądu związanego z tym schorzeniem, co wykazano uczestnictwem w poprzednim badaniu z linerixibatem. Wymagane jest ukończenie głównego okresu leczenia w poprzednim badaniu. Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji przez czas trwania badania i co najmniej 4 tygodnie po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z cholestazą (stanem, w którym przepływ żółci z wątroby jest zmniejszony lub zablokowany), ze świądem związanym z PBC oraz osoby spoza przedziału wiekowego 18-65 lat lub należące do populacji wrażliwych.

Cel badania: Badanie ocenia częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych podczas długoterminowego stosowania linerixibatu. Monitorowane są regularne wizyty w dniu 1, tygodniu 1, a następnie miesięcznie przez 48 miesięcy w celu zapewnienia bezpieczeństwa uczestników.

Badany lek: Linerixibat, inhibitor transportera kwasów żółciowych jelita krętego, który działa poprzez blokowanie białka w jelitach transportującego kwasy żółciowe, co może zmniejszyć ich ilość w organizmie i złagodzić świąd.

Badanie elafibranoru u dorosłych z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, którzy nie odpowiadają dobrze na leczenie kwasem ursodeoksycholowym lub nie mogą go tolerować

Badanie prowadzone w: Czechy, Polska, Rumunia, Niemcy, Francja, Hiszpania, Włochy

To badanie ocenia elafibranor u pacjentów, którzy nie odpowiedzieli dobrze na UDCA lub nie mogą go tolerować. Testowane są tabletki powlekane zawierające 80 mg elafibranoru w porównaniu z placebo, przyjmowane raz dziennie przez 52 tygodnie.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat z potwierdzonym rozpoznaniem PBC opartym na co najmniej 2 warunkach: historii podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej przez 6 miesięcy lub dłużej, dodatnim teście na przeciwciała przeciwmitochondrialne lub biopsji wątroby wskazującej na PBC. Poziom fosfatazy alkalicznej musi być powyżej normy, ale nie więcej niż 1,67 raza powyżej górnej granicy normy. Jeśli pacjent przyjmuje UDCA, musi go przyjmować przez co najmniej 12 miesięcy w stabilnej dawce przez co najmniej 6 miesięcy. Wymagane jest stosowanie skutecznej antykoncepcji.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci poniżej 18 roku życia, w ciąży lub karmiący piersią, po przeszczepie wątroby, z aktualnym rozpoznaniem marskości wątroby z powikłaniami, z innymi chorobami wątroby poza PBC, z ciężkimi problemami nerek, niekontrolowanym nadciśnieniem, problemami sercowymi w ciągu ostatnich 6 miesięcy, aktywnym nowotworem, z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat oraz uczestniczący w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.

Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy elafibranor może poprawić określone testy czynności wątroby, szczególnie poziomy fosfatazy alkalicznej i bilirubiny. Badanie monitoruje również nasilenie świądu i jakość życia uczestników.

Badany lek: Elafibranor, podwójny agonista PPAR alfa/delta przyjmowany doustnie, który może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i poprawie czynności wątroby poprzez regulację genów zaangażowanych w metabolizm kwasów żółciowych.

Badanie elafibranoru u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych nieodpowiadających na kwas ursodeoksycholowy

Badanie prowadzone w: Niemcy, Belgia, Hiszpania, Włochy, Francja

To badanie testuje elafibranor u pacjentów z PBC, którzy nie odpowiedzieli dobrze na UDCA lub nie mogą go tolerować. Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania elafibranoru 80 mg lub placebo w postaci tabletek powlekanych przez 52 tygodnie, z możliwością kontynuacji w otwartej fazie przedłużenia.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 75 lat z rozpoznaniem PBC wykazanym przez co najmniej dwa z następujących: historię podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej przez co najmniej 6 miesięcy, dodatnie testy na specyficzne przeciwciała lub biopsję wątroby wskazującą na PBC. Poziom fosfatazy alkalicznej musi być co najmniej 1,67 raza powyżej górnej granicy normy, a całkowitej bilirubiny nie więcej niż 2 razy powyżej tej granicy. Wymagane jest przyjmowanie UDCA przez co najmniej 12 miesięcy w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące lub brak tolerancji UDCA przez co najmniej 3 miesiące. Kobiety muszą stosować bardzo skuteczną antykoncepcję.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi chorobami wątroby poza PBC, po przeszczepie wątroby, z ciężkimi problemami sercowymi, niekontrolowaną cukrzycą, z nowotworem w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), w ciąży lub karmiący piersią, aktualnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym, z uczuleniem na badany lek, z ciężkimi problemami nerek oraz z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, czy elafibranor może zmniejszyć poziomy określonych enzymów wątrobowych i poprawić objawy takie jak świąd. Uczestnicy przechodzą regularne kontrole i testy monitorujące czynność wątroby i ogólny stan zdrowia przez cały okres badania.

Badany lek: Elafibranor, podwójny agonista PPAR alfa/delta działający poprzez aktywację określonych białek pomagających regulować metabolizm lipidów i glukozy oraz stan zapalny.

Badanie wpływu bezafibratu i kwasu obetycholowego u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Włochy

To badanie testuje skuteczność połączenia kwasu obetycholowego (OCA) i bezafibratu (BZF) w porównaniu z samym BZF u pacjentów z PBC. Badanie jest randomizowane i podwójnie zaślepione, trwa do tygodnia 12, z oceną zmian w poziomie fosfatazy alkalicznej.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć potwierdzone lub prawdopodobne rozpoznanie PBC z określonymi poziomami fosfatazy alkalicznej i bilirubiny. Wymagane jest przyjmowanie UDCA przez co najmniej 12 miesięcy lub nieprzyjmowanie UDCA przez co najmniej 3 miesiące przed rozpoczęciem badania. Badanie jest otwarte dla mężczyzn i kobiet.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi chorobami wątroby poza PBC, po przeszczepie wątroby, z ciężkimi problemami sercowymi lub nerek, w ciąży lub karmiący piersią, aktualnie uczestniczący w innym badaniu klinicznym oraz z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków.

Cel badania: Głównym celem jest ocena zmiany poziomu fosfatazy alkalicznej od początku badania do tygodnia 12. Badanie monitoruje również współczynniki odpowiedzi, normalizację poziomów enzymów wątrobowych oraz bezpieczeństwo i tolerancję leczenia.

Badane leki: Bezafibrat (fibrat obniżający poziom lipidów) i kwas obetycholowy (analog kwasu żółciowego), oba przyjmowane doustnie w postaci tabletek.

Badanie wpływu kwasu obetycholowego i bezafibratu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, którzy nie mogą tolerować kwasu ursodeoksycholowego

Badanie prowadzone w: Czechy, Chorwacja, Francja, Hiszpania, Niemcy, Litwa, Belgia, Węgry, Norwegia, Grecja, Holandia, Estonia

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo połączenia OCA i BZF w porównaniu z samym BZF lub placebo u pacjentów z PBC, którzy nie odpowiedzieli dobrze na UDCA lub nie mogą go tolerować. Badanie trwa 12 tygodni.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat z pewnym lub prawdopodobnym rozpoznaniem PBC oraz określonymi poziomami fosfatazy alkalicznej i/lub bilirubiny. Wymagane jest przyjmowanie UDCA przez co najmniej 12 miesięcy w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące lub nieprzyjmowanie UDCA przez 3 miesiące przed badaniem.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z inną chorobą wątroby poza PBC, spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolni do przestrzegania procedur badania, z innymi poważnymi schorzeniami, w ciąży lub karmiący piersią, niedawno uczestniczący w innym badaniu, z uczuleniami na badane leki oraz z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków.

Cel badania: Badanie koncentruje się na pomiarze zmian w poziomie fosfatazy alkalicznej od początku do tygodnia 12, a także na ocenie innych enzymów wątrobowych i substancji we krwi w celu zrozumienia ogólnego wpływu leczenia.

Badane leki: Kwas obetycholowy (agonista receptora farnezoidowego X) i bezafibrat (fibrat), oba przyjmowane doustnie.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa kwasu obetycholowego i bezafibratu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Czechy, Chorwacja, Francja, Holandia, Litwa, Belgia, Włochy, Niemcy, Węgry, Norwegia, Grecja, Estonia

To długoterminowe badanie otwarte ocenia bezpieczeństwo i tolerancję połączenia kwasu obetycholowego i bezafibratu w postaci tabletek o stałej dawce (OCA/BZF FDC) u osób z PBC. Uczestnicy muszą wcześniej brać udział w badaniach 747-213 lub 747-214.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć rozpoznanie PBC, wcześniej uczestniczyć w określonych badaniach z OCA/BZF i aktualnie przyjmować badany produkt. Badanie jest otwarte dla mężczyzn i kobiet w określonym przedziale wiekowym.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z inną chorobą wątroby poza PBC, spoza określonego przedziału wiekowego, niezdolni do przestrzegania procedur, z innymi poważnymi schorzeniami, w ciąży lub karmiący piersią, z reakcjami alergicznymi na badane leki, aktualnie uczestniczący w innym badaniu, z historią nadużywania substancji, po przeszczepie wątroby oraz z określonymi nieprawidłowymi wynikami badań krwi.

Cel badania: Badanie monitoruje biochemiczne markery choroby, w tym fosfatazę alkaliczną, GGT, ALT, AST i poziomy bilirubiny, a także biomarkery syntezy i homeostazy kwasów żółciowych. Oceniane są współczynniki odpowiedzi i normalizacji tych markerów w czasie.

Badane leki: Połączenie kwasu obetycholowego (analog kwasu żółciowego) i bezafibratu (środek obniżający lipidy) w jednej tabletce o stałej dawce.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa seladelparu u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Niemcy, Polska, Węgry, Belgia, Hiszpania, Holandia, Rumunia, Włochy, Francja, Czechy, Grecja, Austria

To długoterminowe badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję seladelparu u osób z PBC. Lek podawany jest w postaci kapsułek w dawkach 50 mg i 100 mg. Uczestnicy muszą wcześniej uczestniczyć w badaniu z seladelparem dla PBC.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą wyrazić świadomą zgodę, wcześniej uczestniczyć w określonym badaniu z seladelparem dla PBC oraz stosować skuteczną antykoncepcję. Kobiety mogące zajść w ciążę muszą stosować co najmniej jedną metodę barierową i inną skuteczną metodę, a mężczyźni aktywni seksualnie - metodę barierową, przy czym ich partnerki muszą stosować inną skuteczną metodę przez czas badania i 90 dni po ostatniej dawce.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną poważną chorobą wątroby poza PBC, po przeszczepie wątroby, z ciężkimi problemami sercowymi, niekontrolowaną cukrzycą, z historią nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat, w ciąży lub karmiący piersią, aktualnie uczestniczący w innym badaniu oraz z uczuleniem na badany lek.

Cel badania: Badanie ocenia częstość i nasilenie zdarzeń niepożądanych podczas długoterminowego stosowania, a także monitoruje biochemiczne markery, w tym zmiany w poziomach fosfatazy alkalicznej, AST, ALT, GGT i bilirubiny. Oceniane są również wyniki kliniczne związane z PBC, takie jak przeżycie ogólne i potrzeba przeszczepienia wątroby.

Badany lek: Seladelpar, selektywny agonista receptora PPAR delta, który może pomóc zmniejszyć stan zapalny i poprawić czynność wątroby.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności magnezowego saroglitazaru u pacjentów z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych

Badanie prowadzone w: Islandia

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo magnezowego saroglitazaru w leczeniu PBC. Uczestnicy są losowo przydzielani do otrzymywania saroglitazaru lub placebo w postaci tabletek niepowlekanych przyjmowanych raz dziennie przez 52 tygodnie.

Kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć od 18 do 75 lat, przyjmować UDCA przez co najmniej 12 miesięcy w odpowiedniej dawce i stabilnej dawce przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym, lub nie tolerować UDCA i nie przyjmować go przez co najmniej 3 miesiące. Wymagane jest potwierdzenie rozpoznania PBC oparte na co najmniej dwóch z następujących: historia podwyższonego poziomu fosfatazy alkalicznej przez co najmniej 6 miesięcy, dodatni test na przeciwciała przeciwmitochondrialne lub specyficzne przeciwciała PBC, lub biopsja wątroby zgodna z PBC. Poziom fosfatazy alkalicznej musi być co najmniej 1,67 raza powyżej górnej granicy normy, a całkowitej bilirubiny poniżej 2 razy tej granicy.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innymi chorobami wątroby poza PBC, z ciężkimi problemami sercowymi, po przeszczepie wątroby, w ciąży lub karmiący piersią, z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku, aktualnie uczestniczący w innym badaniu, z określonymi typami nowotworów, z ciężkimi problemami nerek, z niekontrolowaną cukrzycą oraz po dużym zabiegu chirurgicznym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Cel badania: Głównym celem jest ocena, czy saroglitazar magnezu może poprawić określone testy czynności wątroby, szczególnie poziomy fosfatazy alkalicznej i bilirubiny całkowitej po 52 tygodniach. Badanie monitoruje również nasilenie świądu, jakość życia oraz inne parametry wątrobowe i lipidowe.

Badany lek: Magnezowy saroglitazar, podwójny agonista PPAR alfa/gamma przyjmowany doustnie, który może pomóc regulować metabolizm lipidów i glukozy, zmniejszyć stan zapalny i poprawić zdrowie wątroby.

Podsumowanie

Obecnie prowadzonych jest 12 badań klinicznych dotyczących pierwotnego zapalenia dróg żółciowych, z udziałem pacjentów z wielu krajów europejskich. Badania te koncentrują się głównie na pacjentach, którzy nie odpowiedzieli odpowiednio na standardowe leczenie kwasem ursodeoksycholowym lub nie mogą go tolerować.

Największa liczba badań testuje elafibranor (3 badania), co wskazuje na znaczne zainteresowanie tym lekiem jako potencjalną terapią drugiego rzutu. Inne często badane leki to seladelpar, kwas obetycholowy w połączeniu z bezafibratem oraz bezafibrat jako monoterapia. Badania mają różny charakter - od krótkoterminowych oceniających bezpieczeństwo i wstępną skuteczność, po długoterminowe badania trwające do kilku lat, które monitorują poważne zdarzenia kliniczne i bezpieczeństwo.

Większość badań prowadzona jest w wielu krajach europejskich, przy czym największą aktywność badawczą obserwuje się w Niemczech, Francji, Hiszpanii, Włoszech, Czechach, Belgii i Polsce. Geograficzne rozmieszczenie badań zapewnia różnorodność populacji pacjentów i zwiększa wiarygodność wyników.

Badania oceniają zarówno biochemiczne markery czynności wątroby (szczególnie fosfatazę alkaliczną i bilirubiną), jak i objawy kliniczne takie jak świąd, zmęczenie i zaburzenia funkcji poznawczych. Niektóre długoterminowe badania monitorują również poważne zdarzenia kliniczne, takie jak potrzeba przeszczepienia wątroby, hospitalizacje związane z wątrobą oraz przeżycie ogólne.