Ocena bezpieczeństwa i skuteczności saroglitazaru hemimagnesiumu w porównaniu z placebo u pacjentów z pierwotną marskością żółciową

Randomizacja i podwójnie ślepa metoda

Po dołączeniu do badania zostajesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: saroglitazar magnesium lub placebo. zarówno ty, jak i lekarz nie wie, którą substancję otrzymujesz, co zapewnia podwójnie ślepą kontrolę.

Rozpoczęcie codziennego przyjmowania tabletki

Od pierwszego dnia po randomizacji przyjmujesz jedną tabletkę dziennie (qd), doustnie. W grupie badanej tabletka zawiera 1 mg saroglitazar magnesium, w grupie placebo tabletka ma taki sam wygląd, ale nie zawiera aktywnego składnika. Lek przyjmuje się codziennie przez cały czas trwania badania, czyli do momentu zakończenia badania lub wystąpienia zdarzenia klinicznego określonego w protokole.

Wizyty kontrolne i ocena laboratoryjna

Co 12 miesięcy odbywa się wizyta kontrolna, podczas której pobierane są próbki krwi i wykonywane są badania obrazowe. W miesiącu 12 i w miesiącu 48 oceniane są następujące wyniki:

- poziom ALP (enzym wątrobowy) – sprawdzane jest, czy mieści się w normie (≤ górna granica normy).

- poziom bilirubiny całkowitej – ocena stabilizacji.

- wskaźnik MELD-na – skala oceniająca funkcję wątroby, przy wartości ≥15 wskazuje pogorszenie.

- wynik cpt – ocena zaawansowania marskości wątroby; wartość ≥10 oznacza ciężką postać.

- badanie ultrasonograficzne pod kątem żylaków przełyku (duże żylaki > 5 mm) u osób, które ich nie miały na początku badania.

Monitorowanie zdarzeń klinicznych

W trakcie całego okresu badania monitorowane są poważne zdarzenia, takie jak:

- dekompensacja wątroby (nasilenie objawów niewydolności wątroby),

- przeszczep wątroby,

- śmierć (zarówno związana, jak i niezwiązana z wątrobą),

- progresja do dużych żylaków przełyku,

- progresja do ciężkiej marskości (cpt ≥ 10).

Każde z tych zdarzeń jest rejestrowane od momentu randomizacji.

Zakończenie udziału w badaniu

Uczestnictwo kończy się, gdy badanie osiągnie planowany koniec (ok. 48 miesięcy) lub gdy wystąpi któreś z wymienionych zdarzeń klinicznych. Po zakończeniu uczestnik przestaje przyjmować badany lek lub placebo zgodnie z zaleceniami lekarza.