W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne, w których oceniany jest seladelpar. Badania sprawdzają głównie skuteczność i bezpieczeństwo u osób z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych, w tym u pacjentów z wyrównaną marskością wątroby.
Najważniejsze informacje
- W dostępnych danych opisano dwa badania fazy 3 z seladelpar u osób z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych. Jedno badanie sprawdzało długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję leczenia, a drugie oceniało wpływ na wyniki kliniczne u pacjentów z wyrównaną marskością wątroby. W badaniach analizowano także badania krwi i ważne zdarzenia związane z chorobą wątroby, takie jak przeszczep, zgon, wodobrzusze czy hospitalizacje z powodu powikłań. Łącznie badania obejmowały 507 uczestników. Oba badania miały status Authorised.
Przegląd badań
W dostarczonych danych opisano dwa badania kliniczne dotyczące seladelpar u osób z pierwotnym zapaleniem dróg żółciowych (PBC). Oba badania miały status Authorised i były badaniami fazy 3, czyli prowadzonymi na większych grupach pacjentów w celu dokładniejszej oceny skuteczności i bezpieczeństwa.
Pierwsze badanie, NCT06051617, oceniało wpływ seladelpar na wyniki kliniczne u pacjentów z PBC i wyrównaną marskością wątroby. Drugie badanie, NCT03301506, koncentrowało się na długoterminowym bezpieczeństwie i tolerancji seladelpar u osób z PBC.
Kto brał udział w badaniach
Oba badania dotyczyły pacjentów z PBC, czyli chorobą wątroby związaną z uszkodzeniem dróg żółciowych. W badaniu NCT06051617 uwzględniono szczególnie osoby z PBC i wyrównaną marskością wątroby, co oznacza, że choroba wątroby była zaawansowana, ale organizm nadal częściowo radził sobie z jej funkcją.
Liczba uczestników była różna: w NCT06051617 zaplanowano 168 osób, a w NCT03301506 339 osób.
Jak zaplanowano badania
Badanie NCT06051617 było opisane jako randomizowane, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo. Randomizacja oznacza, że uczestnicy są przydzielani do grup losowo, podwójne zaślepienie oznacza, że ani pacjent, ani oceniający nie wie, kto otrzymuje badany lek, a placebo to preparat porównawczy bez aktywnego leczenia.
W tym badaniu porównywano seladelpar w dawkach 5 mg i 10 mg doustnie z odpowiadającym placebo. Badanie NCT03301506 również obejmowało podawanie seladelpar w dawce 10 mg doustnie, a jego głównym celem była ocena bezpieczeństwa i tolerancji w dłuższym czasie.
Jakie wyniki oceniano
W badaniu NCT06051617 głównym punktem końcowym był EFS, czyli czas od rozpoczęcia leczenia do pierwszego ważnego zdarzenia chorobowego. Do takich zdarzeń zaliczano zgon z jakiejkolwiek przyczyny, przeszczep wątroby, wynik MELD równy 15 lub wyższy, wodobrzusze wymagające leczenia oraz hospitalizację z powodu krwawienia z żylaków przełyku lub żołądka, encefalopatii wątrobowej albo spontanicznego bakteryjnego zapalenia otrzewnej.
To samo badanie oceniało także bezpieczeństwo seladelpar przez 156 tygodni leczenia. W badaniu NCT03301506 głównym punktem końcowym były zdarzenia niepożądane, wyniki biochemiczne oraz hematologiczne, czyli wyniki badań krwi pokazujące, jak organizm reaguje na leczenie.
Najważniejsze różnice między badaniami
Najważniejsza różnica dotyczyła celu badania. NCT06051617 sprawdzało, czy seladelpar wpływa na ważne wyniki kliniczne związane z przebiegiem choroby wątroby, natomiast NCT03301506 skupiało się głównie na bezpieczeństwie i tolerancji leczenia.
Drugą różnicą była badana grupa. NCT06051617 obejmowało pacjentów z PBC i wyrównaną marskością wątroby, a NCT03301506 pacjentów z PBC ogólnie. Oba badania były jednak częścią tej samej grupy badań klinicznych nad seladelpar i miały odpowiedzieć na pytanie, czy leczenie jest pomocne i bezpieczne u osób z tą chorobą.