Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Długoterminowe badanie GLM101 u pacjentów z PMM2-CDG

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby o nazwie PMM2-CDG, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. W ramach tego badania oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie GLM101. Lek ten zawiera substancję czynną alfa-d-mannopyranosyl phosphate dipotassium i jest podawany dożylnie, co oznacza, że wstrzykuje się go bezpośrednio do żyły. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny jest ten lek dla pacjentów, którzy wcześniej go otrzymywali.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem ewentualnych skutków ubocznych, a także będą przeprowadzane badania krwi i moczu. Dodatkowo, co kilka miesięcy oceniane będą zmiany w stanie zdrowia pacjentów za pomocą specjalnej skali oceniającej koordynację ruchową. Badanie ma na celu zebranie danych na temat bezpieczeństwa leku oraz jego wpływu na organizm pacjentów z PMM2-CDG.

Badanie jest długoterminowe i planowane jest na kilka lat. Uczestnicy, którzy wcześniej brali udział w podobnym badaniu z użyciem GLM101, będą kontynuować terapię, a ich stan zdrowia będzie dokładnie monitorowany przez cały czas trwania badania. Celem jest zapewnienie, że lek jest bezpieczny i skuteczny dla osób z tą rzadką chorobą genetyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 12 do 65 lat oraz wcześniejsze zakończenie okresu leczenia z użyciem GLM101 w poprzednim badaniu klinicznym.

    Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji i nie mogą być w ciąży. Mężczyźni muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji i powstrzymać się od oddawania nasienia.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek GLM101 jest podawany dożylnie w formie zastrzyku lub infuzji. Substancja czynna to alfa-d-mannopyranosyl fosforan dipotasowy.

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku GLM101 u pacjentów z PMM2-CDG.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania zbierane są informacje dotyczące bezpieczeństwa, w tym występowanie działań niepożądanych, zgonów oraz przerwania badania z powodu działań niepożądanych.

    Przeprowadzane są badania krwi i moczu, EKG, pomiary ciśnienia krwi, tętna i temperatury ciała oraz badania fizykalne.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku oceniana jest poprzez zmiany w skali ICARS, która jest oceniana co 3-6 miesięcy.

    Mierzona jest ilość mannozo-1-fosforanu we krwi po 6 miesiącach.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2029 roku.

    Uczestnicy muszą przestrzegać protokołu badania przez cały czas jego trwania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoba musi być chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu, samodzielnie lub przez prawnie upoważnionego przedstawiciela.
  • Osoba musi pomyślnie zakończyć okres leczenia lekiem GLM101 w poprzednim badaniu klinicznym.
  • Osoba musi mieć od 12 do 65 lat w momencie podpisywania formularza świadomej zgody.
  • Jeśli uczestniczka jest kobietą w wieku rozrodczym (czyli zdolną do zajścia w ciążę), nie może być w ciąży (potwierdzone negatywnym testem ciążowym z krwi), musi stosować medycznie akceptowaną metodę antykoncepcji (np. abstynencja, hormonalna antykoncepcja w połączeniu z metodą barierową lub stosowanie wkładki wewnątrzmacicznej) i musi zgodzić się na kontynuowanie tej metody przez 50 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Jeśli uczestniczka jest kobietą, która nie może zajść w ciążę, musi być przed okresem dojrzewania, być chirurgicznie bezpłodna lub mieć potwierdzoną dysfunkcję jajników.
  • Jeśli uczestnik jest mężczyzną aktywnym seksualnie (lub stanie się aktywny seksualnie podczas badania) z partnerkami, musi zgodzić się na stosowanie medycznie akceptowanej metody antykoncepcji (np. abstynencja, partnerka stosująca hormonalną antykoncepcję w połączeniu z prezerwatywą lub stosowanie przez partnerkę wkładki wewnątrzmacicznej z prezerwatywą) i zgodzić się na kontynuowanie tej metody przez 50 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Jeśli uczestnik jest mężczyzną, musi zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia podczas badania i przez 50 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Osoba musi być chętna i zdolna do przestrzegania zasad tego protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie otrzymał wcześniej leku GLM101.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego stanu medycznego zwanego PMM2-CDG.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie mieści się w określonym przedziale wiekowym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli należy do grupy populacji uznawanej za wrażliwą.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

GLM101 to lek badany, który jest podawany dożylnie pacjentom z PMM2-CDG. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa stosowania tego leku u pacjentów, którzy wcześniej go otrzymywali. PMM2-CDG to rzadka choroba genetyczna, a GLM101 ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów poprzez wpływ na mechanizmy związane z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

GLM101 – GLM101 jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 2. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z PMM2-CDG, rzadką chorobą genetyczną. Mechanizm działania GLM101 na poziomie molekularnym nie jest jeszcze w pełni zrozumiany, ale badania koncentrują się na jego potencjalnym wpływie na poprawę funkcji metabolicznych. GLM101 jest klasyfikowany jako lek eksperymentalny, a jego zastosowanie terapeutyczne jest wciąż w fazie oceny.

Badane choroby

Wrodzone zaburzenie glikozylacji typu PMM2-CDG – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na proces glikozylacji, czyli przyłączania cukrów do białek w organizmie. Choroba ta jest spowodowana mutacjami w genie PMM2, co prowadzi do nieprawidłowego funkcjonowania enzymu fosfomannomutazy 2. Objawy mogą obejmować problemy neurologiczne, takie jak ataksja, opóźnienia rozwojowe, oraz zaburzenia w funkcjonowaniu narządów wewnętrznych. Choroba może również wpływać na wzrost i rozwój fizyczny, powodując niskorosłość i inne wady wrodzone. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się dodatkowe komplikacje zdrowotne, które wpływają na jakość życia pacjentów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512171-12-00Kod protokołuGLM101-007Planowana liczba uczestników99 osóbSponsorGlycomine Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).