Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie wpływu GLM101 na pacjentów z PMM2-CDG: ocena bezpieczeństwa i skuteczności u dorosłych, młodzieży i dzieci

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby o nazwie PMM2-CDG, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. Osoby z tą chorobą mają problemy z równowagą i koordynacją ruchową, co nazywa się ataksją. Celem badania jest sprawdzenie, jak lek o nazwie GLM101 wpływa na te objawy. Lek ten jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły.

W badaniu uczestniczą dorośli, młodzież i dzieci, a jego celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności leku GLM101. Uczestnicy będą otrzymywać lek przez 24 tygodnie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany w celu oceny zmian w objawach choroby. Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno uczestnicy, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

Podczas badania będą zbierane różne dane, takie jak wyniki badań laboratoryjnych i pomiary życiowe, aby ocenić bezpieczeństwo leku. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek wpływa na organizm i czy może pomóc w łagodzeniu objawów PMM2-CDG. Uczestnicy mogą być również monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny do stosowania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o szczegółach dotyczących badania klinicznego, w tym o jego celach i procedurach.

    Uczestnik wyraża świadomą zgodę na udział w badaniu, co jest niezbędne do kontynuacji.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek o nazwie GLM101 jest podawany dożylnie. Forma podania to iniekcja/infuzja.

    Dawkowanie leku odbywa się w ramach badania trwającego 24 tygodnie, z regularnymi wizytami w celu podania kolejnych dawek.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry zdrowotne uczestnika, w tym wyniki badań laboratoryjnych, EKG, oznaki życiowe oraz wyniki badania fizykalnego.

    Bezpieczeństwo uczestnika jest oceniane poprzez zbieranie danych dotyczących działań niepożądanych, w tym reakcji związanych z infuzją, poważnych działań niepożądanych oraz ewentualnych przerwań udziału w badaniu z powodu działań niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena efektów leczenia

    Głównym celem badania jest ocena zmian w zakresie ataksji po 12 i 24 tygodniach stosowania leku GLM101.

    Dodatkowo oceniane są stężenia substancji w organizmie, aby oszacować parametry farmakokinetyczne, takie jak maksymalne stężenie leku we krwi oraz czas jego obecności w organizmie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku GLM101.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoba musi być mężczyzną lub kobietą w wieku od 18 do 65 lat, od 12 do 17 lat lub od 2 do 11 lat, w zależności od grupy badawczej.
  • Musi mieć potwierdzoną diagnozę PMM2-CDG. Oznacza to, że w badaniach genetycznych wykryto specyficzne zmiany w genie PMM2, które są związane z tą chorobą.
  • Jeśli uczestniczka jest kobietą w wieku rozrodczym, musi nie być w ciąży (potwierdzone negatywnym testem ciążowym) i stosować akceptowaną metodę antykoncepcji, jak np. abstynencja, hormonalne środki antykoncepcyjne z barierą ochronną lub wkładka wewnątrzmaciczna. Musi kontynuować stosowanie tej metody przez 50 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Jeśli uczestniczka nie jest w wieku rozrodczym, musi być przed okresem dojrzewania, być trwale bezpłodna lub mieć potwierdzoną dysfunkcję jajników.
  • Jeśli uczestnik jest mężczyzną aktywnym seksualnie z partnerkami, musi stosować akceptowaną metodę antykoncepcji, jak np. abstynencja, partnerka stosująca hormonalne środki antykoncepcyjne z prezerwatywą lub wkładka wewnątrzmaciczna z prezerwatywą. Musi kontynuować stosowanie tej metody przez 50 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Jeśli uczestnik jest mężczyzną, musi zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia podczas badania i przez 60 dni po ostatnim podaniu leku GLM101.
  • Osoba musi być chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na udział w badaniu, bezpośrednio lub przez swojego prawnego przedstawiciela.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak kryteriów wykluczających udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

GLM101 to lek badany, który jest podawany dożylnie uczestnikom z PMM2-CDG. Celem badania jest ocena, jak lek wpływa na zmiany w ataksji, czyli zaburzeniach koordynacji ruchowej, po 12 i 24 tygodniach stosowania. Badanie ma na celu ocenę działania leku, jego bezpieczeństwa, tolerancji oraz sposobu, w jaki organizm przetwarza lek.

Co już wiadomo o tej terapii

GLM101 – Lek GLM101 jest podawany dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do żyły. Obecnie znajduje się w fazie 2 badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u ludzi. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie PMM2-CDG, rzadkiej choroby genetycznej. Mechanizm działania GLM101 polega na wpływie na procesy molekularne związane z ataksją, co jest jednym z objawów PMM2-CDG. Klasyfikacja farmakologiczna leku nie została jeszcze w pełni określona, ponieważ jest w trakcie badań.

Badane choroby

Wrodzone zaburzenie glikozylacji typu PMM2-CDG – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na proces glikozylacji, czyli przyłączania cukrów do białek. Objawy mogą obejmować problemy z koordynacją ruchową, znane jako ataksja, opóźnienia rozwojowe, oraz różnorodne problemy neurologiczne. Choroba ta może również wpływać na funkcjonowanie wielu narządów, w tym serca, wątroby i układu pokarmowego. Objawy mogą się różnić w zależności od osoby, a ich nasilenie może się zmieniać z czasem. PMM2-CDG jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Choroba ta jest diagnozowana na podstawie objawów klinicznych oraz testów genetycznych.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-513119-29-00Kod protokołuGLM101-002Planowana liczba uczestników44 osobySponsorGlycomine Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).