Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności molgramostimu u dorosłych z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP)

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP). Jest to rzadka choroba płuc, w której w pęcherzykach płucnych gromadzi się białko, co utrudnia oddychanie. W badaniu testowany jest lek o nazwie Molgradex, który zawiera substancję czynną molgramostim. Lek ten jest podawany w formie roztworu do inhalacji, co oznacza, że pacjent wdycha go przez specjalne urządzenie. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności Molgradexu w porównaniu do placebo, czyli substancji nieaktywnej, która wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej.

W badaniu biorą udział dorośli pacjenci z aPAP. Uczestnicy będą codziennie inhalować Molgradex lub placebo przez określony czas. Badanie jest zaplanowane jako podwójnie ślepe, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje Molgradex, a kto placebo. Dzięki temu można uzyskać bardziej wiarygodne wyniki. Badanie potrwa do 2026 roku, a jego wyniki pomogą zrozumieć, czy Molgradex jest skuteczny w leczeniu aPAP.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz potwierdzenie diagnozy autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych (aPAP).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik przyjmuje molgramostim w postaci roztworu do inhalacji raz dziennie.

    Alternatywnie, uczestnik może otrzymać placebo w postaci roztworu do inhalacji.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Uczestnik regularnie uczestniczy w wizytach kontrolnych, podczas których oceniane są różne parametry zdrowotne.

    Badania obejmują testy laboratoryjne, oceny czynności płuc oraz inne procedury określone w protokole badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena zmiany w procentowej przewidywanej wartości DLCO (zdolność dyfuzji płuc) od początku badania do 24 tygodnia.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w jakości życia oraz wydolności fizycznej uczestnika.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 grudnia 2026 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może zostać poproszony o udział w dodatkowych wizytach kontrolnych w celu oceny długoterminowych efektów leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu. W Japonii wymagane jest ukończenie 20 lat.
  • Osoba musi być w stanie podpisać zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że rozumie wymagania i ograniczenia związane z badaniem.
  • Osoba musi być chętna i zdolna do uczestniczenia w zaplanowanych wizytach, przestrzegania planu leczenia, wykonywania badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.
  • Wynik testu na obecność przeciwciał anty-GM-CSF w surowicy musi potwierdzać autoimmunologiczne PAP (chorobę płuc).
  • Historia PAP musi być potwierdzona na podstawie badania biopsji płuca, cytologii z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BAL) lub tomografii komputerowej klatki piersiowej o wysokiej rozdzielczości (HRCT).
  • Wartość DLCO (badanie czynności płuc) musi wynosić 70% przewidywanej wartości lub mniej podczas pierwszej wizyty przesiewowej i wizyty początkowej.
  • Zmiana w % przewidywanej wartości DLCO musi być mniejsza niż 15% punktów podczas okresu przesiewowego.
  • Osoba musi być chętna i zdolna do zaprzestania używania dodatkowego tlenu przed i podczas testu wysiłkowego na bieżni, oceny DLCO oraz pobierania próbek gazów krwi tętniczej.
  • SpO2 (poziom tlenu we krwi) w spoczynku musi wynosić ponad 85% przez 15 minut bez użycia dodatkowego tlenu podczas wizyt przesiewowych.
  • Osoba może być płci męskiej lub żeńskiej.
  • Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety musi być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla uczestników badań klinicznych. Mężczyźni muszą zgodzić się na używanie prezerwatyw podczas i do 30 dni po ostatniej dawce leczenia w badaniu, lub mieć partnerkę stosującą odpowiednią antykoncepcję. Kobiety muszą być po menopauzie przez ponad rok lub, jeśli są zdolne do zajścia w ciążę, stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji podczas i do 30 dni po ostatniej dawce leczenia w badaniu. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas wizyty przesiewowej i negatywny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania oraz nie mogą karmić piersią.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci z innymi chorobami autoimmunologicznymi, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanej substancji.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, płuc lub nerek.
  • Pacjenci, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjenci z alergią na składniki badanej substancji.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Molgramostim to lek stosowany w postaci roztworu do inhalacji. Jest badany w celu oceny jego skuteczności u dorosłych pacjentów z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP). Lek ten ma na celu poprawę funkcji płuc poprzez wspomaganie usuwania nadmiaru białka z pęcherzyków płucnych, co może prowadzić do lepszego oddychania i ogólnego samopoczucia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Molgramostim – Molgramostim jest lekiem podawanym w formie roztworu do inhalacji za pomocą nebulizatora. Obecnie jest badany w ramach klinicznych badań nad jego skutecznością w leczeniu autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych (aPAP). Główne wskazania terapeutyczne obejmują wspomnianą chorobę, która jest rzadkim schorzeniem autoimmunologicznym płuc. Mechanizm działania molgramostimu polega na stymulacji układu odpornościowego poprzez zwiększenie aktywności makrofagów w płucach, co pomaga w usuwaniu nadmiaru białek z pęcherzyków płucnych. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Autoimmunologiczna proteinoza pęcherzyków płucnych – Jest to rzadka choroba autoimmunologiczna, w której dochodzi do gromadzenia się białkowej substancji w pęcherzykach płucnych. Powoduje to zaburzenia w wymianie gazowej, co prowadzi do trudności w oddychaniu. Choroba postępuje stopniowo, a objawy mogą obejmować duszność, kaszel oraz zmęczenie. W miarę postępu choroby, pacjenci mogą doświadczać coraz większych trudności z oddychaniem, co wpływa na ich codzienne funkcjonowanie. Mechanizm choroby związany jest z nieprawidłową odpowiedzią układu odpornościowego, który atakuje własne tkanki płucne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511052-41-00Kod protokołuSAV00605Planowana liczba uczestników152 osobySponsorSavara ApS

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).