Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności kwasu walproinowego i walproinianu sodu u pacjentów z zespołem Wolframa

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Wolframa, rzadkiej choroby genetycznej, która może prowadzić do problemów z cukrzycą, utratą wzroku i słuchu. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie sodium valproate (znany również jako kwas walproinowy), który jest stosowany w leczeniu padaczki. Celem badania jest sprawdzenie, czy codzienne podawanie tego leku może pomóc w zachowaniu funkcji słuchu u pacjentów z zespołem Wolframa.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować sodium valproate w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu. Badanie będzie trwało trzy lata, a pacjenci będą regularnie poddawani testom słuchu, aby sprawdzić, czy lek pomaga w utrzymaniu słuchu na stałym poziomie. Dodatkowo, będą monitorowane inne aspekty zdrowia, takie jak poziom cukru we krwi i wzrok, aby ocenić ogólny wpływ leku na stan zdrowia pacjentów.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze będą wiedzieć, jaki lek jest podawany. W badaniu nie będzie grupy kontrolnej otrzymującej placebo. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy sodium valproate może być skutecznym sposobem leczenia problemów ze słuchem u osób z zespołem Wolframa.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku Depakine Chrono 500 mg. Jest to tabletka o przedłużonym uwalnianiu, przyjmowana doustnie.

    Lek zawiera substancje czynne: kwas walproinowy i walproinian sodu.

  2. Krok 2

    Dawkowanie i częstotliwość

    Dawkowanie leku jest dostosowane do poziomu w osoczu, który powinien wynosić od 40 do 100 mg/l (300 do 700 mikromoli/l).

    Lek przyjmuje się codziennie, a dawka jest ustalana indywidualnie w celu osiągnięcia optymalnego poziomu w osoczu.

  3. Krok 3

    Badania kontrolne

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia pacjenta.

    Podczas wizyt wykonywane są testy audiometryczne w celu oceny funkcji słuchu oraz inne badania, takie jak MRI, ocena ostrości wzroku i grubości nerwu siatkówki.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo pacjenta jest monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych oraz zmian w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

    Pacjent jest zobowiązany do zgłaszania wszelkich niepokojących objawów lub zmian w samopoczuciu.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leczenia jest oceniana na podstawie różnych parametrów, takich jak objętość mostu brzusznego, wymagania dotyczące insuliny lub desmopresyny, oraz jakość snu.

    Wyniki te są porównywane z wynikami uzyskanymi na początku badania i w trakcie jego trwania.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do 31 grudnia 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje wszystkie wcześniej wymienione testy i badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Wolframa. Oznacza to, że musi mieć udokumentowaną cukrzycę zdiagnozowaną przed ukończeniem 16 lat lub zanik nerwu wzrokowego zdiagnozowany przed ukończeniem 16 lat. Dodatkowo, musi mieć udokumentowane mutacje w genie WFS1.
  • Pacjent musi mieć utrata słuchu o co najmniej 20 dB na częstotliwości 8 kHz.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 13 lat i ważyć ponad 37,5 kg.
  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania leczenia i co najmniej 90 dni po jego zakończeniu. Muszą być poinformowane o zapobieganiu ciąży i mogą być skierowane po poradę antykoncepcyjną.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci, muszą mieć potwierdzony negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na powtarzanie testów ciążowych podczas każdej wizyty w badaniu.
  • Seksualnie aktywni mężczyźni z partnerką, która może mieć dzieci, muszą zgodzić się na używanie prezerwatyw oraz skutecznej metody antykoncepcji przez partnerkę.
  • Pacjent musi być gotowy i zdolny do uczestniczenia we wszystkich wizytach określonych w protokole badania.
  • Pacjenci z aktywnymi implantami słuchowymi, które zawierają system magnetyczny, mogą uczestniczyć w badaniu, ale nie będą mieli wykonywanego badania MRI podczas udziału w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zespołu Wolframa.
  • Osoby, które nie mają ubytku słuchu wynoszącego co najmniej 20 dB przy częstotliwości 8 kHz, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przyjmować optymalnej dawki VPA (leku) w zakresie poziomu we krwi od 40 do 100 mg/l, nie kwalifikują się do badania.
  • Osoby poniżej 2 roku życia i powyżej 3 roku życia nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby, które nie należą do wrażliwej populacji, nie mogą brać udziału w badaniu. Wrażliwa populacja to grupa osób, które mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Sodium Valproate Sodium Valproate jest lekiem stosowanym w badaniu klinicznym, którego celem jest ochrona funkcji słuchu u pacjentów z zespołem Wolframa. Lek ten jest podawany codziennie i ma na celu zapobieganie pogorszeniu słuchu. Działa poprzez stabilizację poziomu substancji chemicznych w mózgu, co może pomóc w ochronie nerwów słuchowych.

Co już wiadomo o tej terapii

Sodium valproate – Jest to lek podawany doustnie, stosowany w badaniach klinicznych dotyczących zespołu Wolframa. Obecnie jest badany w kontekście ochrony funkcji słuchu u pacjentów z tym zespołem. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zapobieganie pogorszeniu słuchu. Mechanizm działania polega na stabilizacji błon komórkowych i modulacji neuroprzekaźników w mózgu. Klasyfikowany jest jako lek przeciwpadaczkowy.

Badane choroby

Zespół Wolframa – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się postępującą utratą wzroku i słuchu, cukrzycą oraz zaburzeniami układu nerwowego. Choroba zazwyczaj zaczyna się w dzieciństwie od cukrzycy typu 1 i postępującej utraty wzroku z powodu zaniku nerwu wzrokowego. W miarę postępu choroby mogą pojawić się problemy ze słuchem, równowagą oraz inne objawy neurologiczne. Zespół Wolframa jest spowodowany mutacjami w genie WFS1, co prowadzi do dysfunkcji komórek w różnych częściach ciała. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Zespół Wolframa jest trudny do zdiagnozowania we wczesnych stadiach, ponieważ objawy mogą być podobne do innych schorzeń.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514896-17-00Kod protokołu2020-004594-43Planowana liczba uczestników23 osobySponsorCentre D'Etude Des Cellules Souches

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).