Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie nad tirzepatydem w leczeniu zespołu Wolframa typu 1 u pacjentów

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Wolframa typu 1, rzadkiej choroby genetycznej, która wpływa na różne funkcje organizmu, w tym produkcję insuliny. Celem badania jest sprawdzenie, czy nowy lek o nazwie tirzepatide może zwiększyć produkcję insuliny u pacjentów z tą chorobą. Tirzepatide jest lekiem stosowanym w leczeniu cukrzycy typu 2 i otyłości, a w tym badaniu jest testowany jako możliwa terapia dla osób z zespołem Wolframa typu 1.

W badaniu pacjenci będą otrzymywać tirzepatide w formie zastrzyków podskórnych. Dostępne dawki to 2,5 mg, 5 mg i 7,5 mg. Czas trwania leczenia wynosi do 12 miesięcy. Część uczestników może otrzymać placebo, co jest standardową praktyką w badaniach klinicznych, aby porównać efekty leku z brakiem aktywnego leczenia. Badanie ma na celu ocenę, czy tirzepatide może pomóc w poprawie produkcji insuliny u pacjentów z zespołem Wolframa typu 1.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać kryteria włączenia, takie jak potwierdzona diagnoza zespołu Wolframa typu 1 oraz wiek powyżej 5 lat.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje lek tirzepatide w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

    Dostępne dawki to 2,5 mg, 5 mg oraz 7,5 mg, podawane w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie glukozy

    Pacjent zobowiązany jest do noszenia ciągłego monitora glukozy, co pozwala na bieżące śledzenie poziomu cukru we krwi.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności tirzepatide w zwiększaniu produkcji insuliny u pacjentów z zespołem Wolframa typu 1.

    Skuteczność leku oceniana jest na podstawie odpowiedzi na test MMTT, gdzie poziom C-peptydu po 90 minutach powinien przekraczać 0,6 ng/ml.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 15 lipca 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje informacje o wynikach oraz dalszych zaleceniach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu Wolframa. Oznacza to, że musi mieć udokumentowaną cukrzycę zdiagnozowaną przed 16 rokiem życia oraz mutacje genetyczne związane z zespołem Wolframa.
  • Pacjent musi mieć co najmniej 5 lat.
  • Pacjent, jego rodzice lub prawni opiekunowie muszą dobrowolnie podpisać formularz zgody na udział w badaniu, po wyjaśnieniu wszystkich istotnych aspektów badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym mogą uczestniczyć w badaniu tylko po uzyskaniu negatywnego wyniku testu ciążowego. Jeśli są aktywne seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji.
  • Pacjent musi być gotowy do noszenia ciągłego monitora glukozy, który mierzy poziom cukru we krwi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają zespołu Wolframa typu 1, nie mogą brać udziału w badaniu. To rzadka choroba genetyczna, która wpływa na różne funkcje organizmu.
  • Osoby, które nie są w odpowiednim przedziale wiekowym, nie mogą uczestniczyć. Badanie jest przeznaczone dla osób w określonym wieku.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tirzepatide to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności w zwiększaniu produkcji insuliny u pacjentów z zespołem Wolframa typu 1. Działa jako agonista receptorów polipeptydu insulinotropowego zależnego od glukozy oraz receptora glukagonopodobnego peptydu-1. Lek ten ma na celu poprawę kontroli poziomu cukru we krwi poprzez stymulację produkcji insuliny w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

Tirzepatide – Tirzepatide jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych. Obecnie jest badany w kontekście medycyny precyzyjnej dla rzadkich chorób, takich jak zespół Wolframa typu 1. Główne wskazania terapeutyczne obejmują zwiększenie produkcji insuliny u pacjentów z tym zespołem. Działa jako agonista receptorów dla polipeptydu insulinotropowego zależnego od glukozy oraz glukagonopodobnego peptydu-1, co pomaga w regulacji poziomu cukru we krwi. Klasyfikowany jest jako lek inkretynowy.

Badane choroby

Zespół Wolframa typu 1 – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się postępującą utratą funkcji różnych narządów. Najczęściej objawia się cukrzycą insulinozależną, zanikiem nerwu wzrokowego prowadzącym do utraty wzroku oraz moczówką prostą. Choroba ta może również wpływać na słuch, powodując jego stopniowe pogarszanie się. Zespół Wolframa typu 1 jest spowodowany mutacjami w genie WFS1, co prowadzi do nieprawidłowego funkcjonowania białka wolframinowego. Objawy zazwyczaj pojawiają się w dzieciństwie lub wczesnej młodości i mogą się nasilać z wiekiem. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514909-64-00Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorOspedale San Raffaele S.r.l.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).