Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Rozszerzone badanie fazy III bezpieczeństwa długoterminowego ADX‑324 i roztworu soli fizjologicznej u pacjentów z dziedziczną obrzękowością naczynioruchową

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby dziedzicznej, Hereditary Angioedema, której objawy obejmują nagłe obrzęki skóry i błon śluzowych, mogące prowadzić do trudności w oddychaniu. W ramach badania testowany jest lek o nazwie kodowej ADX-324, opracowany jako terapia oparta na technologii siRNA, czyli krótkich fragmentach RNA, które wyciszają określone geny odpowiedzialne za produkcję białka wywołującego objawy. Lek podawany jest w postaci roztworu do subcutaneous injection, czyli wstrzyknięcia pod skórę, co umożliwia łatwą i regularną aplikację.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa powtarzalnego podawania ADX-324 u osób z tym schorzeniem. Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej badany lek lub placebo, a następnie będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy w określonych odstępach czasu, aby monitorować ewentualne działania niepożądane oraz liczbę ataków choroby. Badanie trwa przez kilka lat, podczas których uczestnicy będą otrzymywać kolejne dawki leku i będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i częstotliwości ataków.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Confirmation of enrollment

    After joining the study you receive information about the schedule and the materials that will be used during the trial.

    A first appointment is arranged to begin the study procedures.

  2. Krok 2

    Baseline Assessment

    During the first visit a complete medical history is taken and the current status of Hereditary angioedema is recorded.

    Laboratory tests may be performed to establish a reference point before any medication is given.

    You are asked to keep a diary of any angioedema attacks that occur before the first injection.

  3. Krok 3

    Randomization to treatment Group

    Based on the study protocol you are assigned to receive either ADX-324 (the investigational drug) or sterile normal saline (placebo).

    The assignment is made by the study team and you are not informed which product you will receive.

  4. Krok 4

    First subcutaneous injection

    ADX-324 or sterile normal saline is administered by injection under the skin (subcutaneous injection).

    The dose specified in the protocol is 00 mg per injection.

    The injection is performed by qualified staff in a clinical setting.

  5. Krok 5

    Immediate post‑injection observation

    After the injection you remain in the clinic for a short period to be observed for any immediate reactions.

    Staff monitors for signs of discomfort, allergic response, or other acute effects.

  6. Krok 6

    Regular follow‑up visits and repeat dosing

    Subsequent clinic visits are scheduled at regular intervals throughout the study period (the study continues until APRIL 2030).

    At each visit you receive another subcutaneous injection of the same product you received at the first visit.

    The same dose of 00 mg is used for each injection.

    The frequency of injections follows the protocol schedule, which is maintained by the study team.

  7. Krok 7

    Recording of angioedema attacks

    Throughout the trial you continue to document any Hereditary angioedema attacks in the diary provided.

    Each entry includes the date, severity, and any acute therapy that was required.

  8. Krok 8

    Ongoing safety monitoring

    At every visit you are asked about any side effects, referred to as treatment‑emergent adverse events (teae).

    The study staff records the incidence and severity of these events to evaluate long‑term safety.

  9. Krok 9

    Final Assessment and study closeout

    At the last scheduled visit you receive the final injection and undergo the final safety assessments.

    All study data, including attack diary entries and adverse event reports, are collected.

    The study concludes for you after the final evaluation is completed.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Musisz mieć już podane dwie dawki leku badawczego ADX-324 (lub placebo) w poprzednim badaniu i musiałeś ukończyć to badanie, w tym obserwację do tygodnia 25.
  • Musisz podpisać pisemną informowaną zgodę (dokument potwierdzający, że rozumiesz badanie i wyrażasz na nie zgodę) oraz wszystkie inne wymagane prawem formularze i być gotowy stosować się do wszystkich zasad badania przez cały jego czas.
  • Musisz mieć dostęp do przynajmniej jednego leku ratunkowego, który szybko działa przy napadach dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), np. koncentratu C1‑INH pochodnego z osocza lub rekombinowanego (lek zastępujący brakujące białko C1‑INH) lub antagonisty receptora BK2 (lek blokujący receptor wywołujący obrzęk), i musisz umieć go używać.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu moczu na ciążę w dniu pierwszej dawki leku oraz muszą zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcyjnych od momentu podpisania zgody aż do zakończenia badania lub przez 3 miesiące po ostatniej dawce, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Mężczyźni zdolni do ojcostwa, których partnerki mogą zajść w ciążę, muszą również zgodzić się na stosowanie skutecznych metod antykoncepcyjnych od momentu podpisania zgody aż do zakończenia badania lub przez 3 miesiące po ostatniej dawce, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.
  • Uczestnicy mogą być zarówno kobiety, jak i mężczyźni, w wieku dopuszczonym przez protokół badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

2 kryteria

  • Wcześniej w badaniu ADX‑324‑301 wystąpiła nieakceptowalna toksyczność (poważne uszkodzenie organizmu), określona przez lekarza. Obejmuje to m.in. spełnienie kryteriów prawa Hy’ego – czyli jednoczesny wzrost enzymów wątrobowych ALT lub AST co najmniej 3‑krotnie powyżej górnej granicy normy (ULN), podwyższony poziom bilirubiny co najmniej 2‑krotnie powyżej normy oraz niskie wartości ALP (inny enzym wątrobowy). Dodatkowo wyklucza się osoby, które doświadczyły reakcji alergicznej (nadwrażliwość) o nasileniu co najmniej stopnia 3.
  • Każda inna choroba, nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych, nieprawidłowy wynik EKG (badanie elektrycznej aktywności serca), nieprawidłowe pomiary parametrów życiowych (np. ciśnienie krwi, tętno) lub nieprawidłowe wyniki badania fizykalnego, które lekarz uzna za zbyt duże ryzyko dla uczestnika, wyklucza z udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ADX-324 jest eksperymentalnym lekiem podawanym w formie wstrzyknięcia podskórnego. Zawiera małą cząsteczkę RNA (siRNA), która wycisza gen odpowiedzialny za wytwarzanie prekallikreiny – białka biorącego udział w atakach obrzękowych. Badanie ma sprawdzić, czy regularne podawanie tego leku jest bezpieczne u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE). Pacjenci otrzymują lek w regularnych odstępach czasu, a lekarze obserwują ewentualne działania niepożądane i ogólne samopoczucie.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Sterile normal saline (0.9% sodium chloride solution)

    jest to roztwór soli fizjologicznej podawany najczęściej w formie wstrzyknięcia dożylnie lub podskórnie jako kontrola w badaniach klinicznych; nie zawiera aktywnego leku i służy jedynie do utrzymania objętości płynów; w medycynie jest powszechnie stosowany i szeroko opisany w literaturze jako bezpieczny preparat; pełni rolę placebo, nie ma wskazań terapeutycznych i nie wywiera działania farmakologicznego.

  • ADX-324

    jest to roztwór do wstrzyknięcia podskórnego zawierający małe fragmenty RNA (siRNA) zaprojektowane do wyciszenia genu prekallikreiny, co zmniejsza produkcję bradykininy wywołującej obrzęki; lek jest w fazie rozszerzonego badania klinicznego (Phase 3) i jest wciąż eksperymentalny, choć wstępne wyniki wskazują na potencjalną skuteczność w leczeniu dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego; głównym wskazaniem jest zapobieganie napadom obrzękowym u pacjentów z tym rzadkim schorzeniem; klasyfikowany jest jako terapia RNA‑interferencji, nowoczesny lek celowany na poziomie molekularnym.

Badane choroby

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy - jest to dziedziczna choroba, w której dochodzi do nawracających obrzęków skóry i błon śluzowych. Ataki pojawiają się stopniowo i mogą trwać od kilku godzin do kilku dni. Z czasem częstotliwość i rozległość obrzęków może się zwiększać, obejmując kończyny, twarz oraz przewód pokarmowy. Objawy rozwijają się powoli, a po ich ustąpieniu skóra wraca do normy.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-521353-16-00Kod protokołuADX-324-302Planowana liczba uczestników98 osóbSponsorAdarx Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).