Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie stosowania donidalorsenu u dzieci z obrzękiem naczynioruchowym dziedzicznym

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na dziedziczną obrzęki naczynioruchowe, która jest rzadką chorobą genetyczną objawiającą się nawracającymi, bolesnymi opuchliznami tkanek podskórnych. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz sposobu, w jaki organizm przyswaja lek donidalorsen. Preparat ten, o nazwie kodowej ISIS 721744, jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, co oznacza wstrzyknięcie substancji bezpośrednio pod skórę.

Podczas trwania projektu uczestnicy będą monitorowani pod kątem występowania ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w poziomie kininazy prekallikreiny, czyli białka biorącego udział w procesach wywołujących obrzęki. Analizie podlegać będzie również częstotliwość występowania ataków choroby oraz wpływ leczenia na codzienną jakość życia dzieci. Obserwacja obejmuje procesy, w których lek wpływa na stężenie substancji czynnej we krwi, określane jako farmakokinetyka.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Podawanie leku o nazwie donidalorsen (pod nazwą handlową ISIS 721744). lek ten jest podawany w formie zastrzyku podskórnego, co oznacza wstrzyknięcie preparatu bezpośrednio pod skórę.

  2. Krok 2

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Obserwacja bezpieczeństwa oraz tego, jak organizm toleruje przyjmowany lek.

    Badanie stężenia leku we krwi, aby sprawdzić, jak substancja donidalorsen przemieszcza się i zmienia w organizmie (proces ten nazywany jest farmakokinetyką).

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności przez 12 miesięcy

    Przez okres 12 miesięcy będą monitorowane wystąpienia obrzęków (napadów dziedzicznej angioedema).

    Oceniane będzie, czy nastąpiła redukcja liczby napadów oraz czy pacjent może funkcjonować bez ich występowania.

    Sprawdzane będą zmiany w poziomie białka pkk we krwi.

    Oceniana będzie jakość życia poprzez specjalne testy opracowane dla dzieci.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 2 do mniej niż 12 lat w momencie wyrażenia zgody na udział w badaniu.
  • Waga dziecka musi wynosić co najmniej 9 kg.
  • U pacjenta musi zostać potwierdzone rozpoznanie dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), czyli rzadkiej choroby polegającej na powstawaniu nagłych, bolesnych obrzęków (opuchlizn) pod skórą.
  • Rozpoznanie musi opierać się na historii medycznej, czyli dotychczasowych zapiskach dotyczących przebiegu choroby, oraz na wynikach badań diagnostycznych, które potwierdzają konkretny typ tej choroby (HAE-1 lub HAE-2).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Wyniki badań laboratoryjnych (czyli testów krwi lub innych próbek ciała) muszą być w normie; wszelkie nieprawidłowości, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika, są powodem do wykluczenia.
  • Nie można mieć zdiagnozowanej żadnej innej formy nawracającego obrzęku naczynioruchowego (czyli powtarzających się opuchlizn tkanek podskórnych), w tym obrzęku o nieznanej przyczynie lub innej odmiany choroby, która różni się od badanego schorzenia.
  • Nie można brać udziału w badaniu, jeśli w ciągu ostatniego miesiąca lub w czasie odpowiadającym pięciokrotności okresu półtrwania (jest to czas, po którym stężenie leku w organizmie spada o połowę) innego badanego leku, preparatu biologicznego lub wyrobu medycznego, w zależności od tego, co jest dłuższe.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Donidalorsen to lek podawany w formie zastrzyku pod skórę, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci cierpiących na dziedziczną angioedema (HAE). Jego zadaniem jest pomoc w kontrolowaniu objawów tej choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Donidalorsen - Ten lek podawany jest w formie zastrzyku pod skórę i jest obecnie badany w celu leczenia obrzęków naczynioruchowych u dzieci. Jako lek sierocy, działa on poprzez blokowanie produkcji białka wywołującego reakcje zapalne, co pomaga zapobiegać groźnym opuchliznom organizmu. Należy go klasyfikować jako preparat hamujący syntezę konkretnych cząsteczek, co pozwala na uspokojenie nieprawidłowych procesów w układzie odpornościowym.

Badane choroby

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy - Jest to rzadka choroba genetyczna, która objawia się nagłymi i powtarzającymi się obrzękami tkanek. Obrzęki te mogą wystąpić w różnych częściach ciała, takich jak twarz, dłonie, stopy czy jama ustna. Proces chorobowy wynika z nieprawidłowego działania białek w organizmie, co prowadzi do nadmiernego przesiąkania płynów do tkanek. Ataki mogą pojawiać się niespodziewanie i trwać od kilku godzin do kilku dni. W miarę postępu choroby napady mogą występować z różną częstotliwością.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-523499-22-00Kod protokołuISIS 721744-CS8Planowana liczba uczestników20 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).