Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa MAS825 u pacjentów z chorobami autozapalnymi, w tym NLRC4-GOF, niedoborem XIAP lub mutacjami CDC42

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy chorób autozapalnych, które są rzadkimi schorzeniami, w których układ odpornościowy atakuje własne ciało, powodując stan zapalny. W szczególności badanie obejmuje choroby takie jak NLRC4-Gain of Function (GOF), znane również jako AIFEC (autoimmunologiczne zapalenie jelit u niemowląt), niedobór białka inhibitora apoptozy sprzężonego z chromosomem X (XIAP) oraz mutacje w genie CDC42. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku MAS825 w zapobieganiu zaostrzeniom tych chorób.

MAS825 to lek w postaci roztworu do wstrzykiwań, który zawiera ludzkie przeciwciało monoklonalne IgG1 skierowane przeciwko białkom IL-1 beta i IL-18, które są związane z procesami zapalnymi. W badaniu pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej MAS825 lub placebo. Badanie jest zaprojektowane w taki sposób, aby ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co nazywa się metodą podwójnie ślepej próby.

Przebieg badania obejmuje kilka okresów, w których pacjenci będą monitorowani pod kątem występowania zaostrzeń choroby oraz reakcji na leczenie. Oceny będą dokonywane na podstawie ogólnej oceny lekarza oraz markerów zapalnych. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy MAS825 jest skuteczny w zmniejszaniu liczby zaostrzeń choroby w porównaniu do placebo. Wyniki te mogą pomóc w lepszym zrozumieniu i leczeniu tych rzadkich chorób autozapalnych.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do pierwszego etapu, który obejmuje ocenę stanu zdrowia i potwierdzenie diagnozy choroby autozapalnej, takiej jak NLRC4-GOF, niedobór XIAP lub mutacja CDC42.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu, a w przypadku pacjentów niepełnoletnich, zgodę muszą wyrazić rodzice lub opiekunowie prawni.

  2. Krok 2

    Okres 1: leczenie MAS825

    Pacjent otrzymuje MAS825, który jest przeciwciałem monoklonalnym podawanym dożylnie w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Celem tego etapu jest ocena skuteczności leku w zapobieganiu zaostrzeniom choroby. Pacjent jest monitorowany pod kątem reakcji na leczenie oraz ewentualnych działań niepożądanych.

  3. Krok 3

    Okres 2: randomizowane wycofanie

    Pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: kontynuacji leczenia MAS825 lub grupy placebo.

    W tym okresie ocenia się występowanie zaostrzeń choroby przy użyciu oceny globalnej lekarza oraz markerów zapalnych.

  4. Krok 4

    Okres 3: ocena końcowa

    Na zakończenie badania przeprowadzana jest ocena końcowa, która obejmuje potwierdzenie markerów serologicznych oraz ocenę aktywności choroby.

    Pacjent jest oceniany pod kątem remisji serologicznej oraz stosowania terapii glikokortykosteroidowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci muszą ważyć co najmniej 3 kg.
  • Wymagana jest pisemna zgoda rodziców lub opiekunów prawnych dla pacjentów pediatrycznych oraz zgoda samego pacjenta, jeśli jest to wymagane lokalnie. Dla dorosłych pacjentów wymagana jest pisemna zgoda pacjenta zdolnego do jej udzielenia lub, jeśli pacjent nie jest zdolny do udzielenia zgody, zgoda jego prawnego przedstawiciela, jeśli jest to dozwolone lokalnie.
  • Pacjenci muszą mieć genetyczną diagnozę jednej z następujących chorób: NLRC4-GOF, niedobór XIAP lub mutacja CDC42.
  • Pacjenci muszą mieć historię kliniczną i badania zgodne z autoinflamacyjną chorobą związaną z AIFEC/NLRC4-GOF, niedoborem XIAP lub mutacją CDC42.
  • Na początku leczenia musi być widoczna aktywna choroba.
  • Pacjenci, którzy są leczeni MAS825 w ramach programu zarządzanego przez Novartis, muszą mieć genetyczną diagnozę NLRC4-GOF, niedoboru XIAP lub mutacji CDC42.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne choroby autozapalne niż te wymienione w badaniu.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie spełniają kryteriów zdrowotnych określonych przez badaczy, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą w nim uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innych badaniach klinicznych, mogą być wykluczeni z udziału w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

MAS825 to lek badany w celu oceny jego skuteczności w zapobieganiu zaostrzeniom u pacjentów z chorobami autozapalnymi. Choroby te obejmują mutacje NLRC4-GOF, niedobór XIAP oraz mutacje CDC42. Celem badania jest sprawdzenie, czy MAS825 może pomóc w kontrolowaniu objawów tych rzadkich schorzeń, poprawiając jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

MAS825 – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie chorób autozapalnych, takich jak NLRC4-GOF, niedobór XIAP oraz mutacje CDC42. Działa poprzez modulację układu odpornościowego, co pomaga w zapobieganiu zaostrzeniom tych chorób. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroby autozapalne – Są to schorzenia charakteryzujące się niekontrolowanym stanem zapalnym w organizmie, który nie jest wywołany przez infekcję czy inne zewnętrzne czynniki. W przypadku NLRC4-Gain of Function (GOF), znanego również jako AIFEC, dochodzi do nadmiernej aktywacji układu odpornościowego, co prowadzi do zapalenia jelit u niemowląt. Niedobór białka X-linked Inhibitor of Apoptosis Protein (XIAP) powoduje problemy z regulacją procesu zaprogramowanej śmierci komórek, co może prowadzić do nadmiernego stanu zapalnego. Mutacja w genie CDC42 wpływa na funkcjonowanie komórek układu odpornościowego, co również może prowadzić do niekontrolowanego zapalenia. Choroby te są rzadkie i mogą objawiać się różnorodnymi symptomami, w tym gorączką, bólami stawów i problemami z układem pokarmowym.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-504419-34-00Kod protokołuCMAS825D12201Planowana liczba uczestników21 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).