Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad długoterminowym bezpieczeństwem alpelisibu u pacjentów z PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS)

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS), co jest rzadkim schorzeniem związanym z nadmiernym wzrostem tkanek w organizmie. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku alpelisib. Alpelisib, znany również pod kodem BYL719, jest lekiem w formie tabletek powlekanych, który przyjmuje się doustnie. Badanie obejmuje osoby, które wcześniej uczestniczyły w innym badaniu związanym z tym lekiem.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować alpelisib przez dłuższy czas, a lekarze będą monitorować ich stan zdrowia, aby sprawdzić, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany. Badanie ma na celu zrozumienie, jak lek wpływa na organizm w dłuższej perspektywie, w tym na rozwój kości, zębów i dojrzewanie płciowe, jeśli dotyczy to wieku uczestnika. Uczestnicy będą również obserwowani pod kątem objawów związanych z PROS oraz ewentualnych powikłań.

Badanie potrwa do 2027 roku i obejmie osoby, które już wcześniej miały kontakt z lekiem alpelisib w ramach wcześniejszego badania. W trakcie badania będą zbierane dane dotyczące wizyt w placówkach medycznych oraz stosowania innych leków i terapii związanych z PROS. Celem jest zapewnienie, że alpelisib jest bezpieczny do długotrwałego stosowania u osób z tym schorzeniem.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi mieć potwierdzony udział w poprzednim badaniu EPIK-P1.

    Wymagane jest podpisanie formularza świadomej zgody przez uczestnika lub jego opiekuna prawnego przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek alpelisib (znany również jako BYL719) jest podawany doustnie w formie tabletek powlekanych.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie, w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Okres retrospektywny

    W tym okresie zbierane są dane dotyczące występowania, rodzaju i nasilenia działań niepożądanych zgodnie z kryteriami CTCAE v4.03.

    Analizowane są również zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych oraz funkcji serca.

  4. Krok 4

    Okres prospektywny

    W tym okresie oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo i tolerancja leku alpelisib.

    Monitorowane są zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych oraz funkcji serca.

    Dodatkowo oceniane są rozwój wzrostu, rozwój kostny i dentystyczny oraz dojrzewanie płciowe (dla odpowiedniego wieku).

  5. Krok 5

    Ocena odpowiedzi na leczenie

    Badacz ocenia odpowiedź na leczenie jako poprawioną, stabilną lub pogorszoną.

    Monitorowane są objawy i powikłania związane z PROS oraz liczba wizyt lekarskich i hospitalizacji z tego powodu.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 1 września 2027 roku.

    Wyniki badania pomogą ocenić długoterminowe bezpieczeństwo i skuteczność leku alpelisib u pacjentów z PROS.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniu EPIK-P1.
  • Podpisana zgoda na udział w badaniu przez uczestnika lub, jeśli to konieczne, przez rodzica lub opiekuna.
  • Uczestnik otrzymał co najmniej jedną dawkę leku alpelisib po dacie zakończenia zbierania danych w badaniu EPIK-P1, czyli po 9 marca 2020 roku.
  • Jeśli uczestnicy przerwali leczenie z powodów bezpieczeństwa przed pierwszą wizytą w obecnym badaniu i nie mogą wznowić leczenia, ale wyrazili zgodę na analizę danych z przeszłości, to tylko te dane będą uwzględnione.
  • Jeśli uczestnicy przerwali leczenie z innych powodów, w tym pogorszenia się choroby, przed pierwszą wizytą w obecnym badaniu, ale wyrazili zgodę na wznowienie leczenia, jeśli lekarz uzna to za korzystne, są uprawnieni do udziału w obu okresach badania.
  • Badanie jest otwarte dla osób w różnym wieku, zarówno dzieci, jak i dorosłych.
  • Badanie obejmuje zarówno kobiety, jak i mężczyzn.
  • Badanie może obejmować osoby z grup wrażliwych, co oznacza, że mogą to być osoby, które potrzebują dodatkowej ochrony lub uwagi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego stanu związanego z PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS). Jest to grupa schorzeń związanych z nadmiernym wzrostem tkanek w organizmie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonych przedziałach wiekowych, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedziały wiekowe to: dzieci, młodzież i dorośli.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn, więc płeć nie jest kryterium wykluczającym.
  • Osoby z grup wrażliwych, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Alpelisib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z zespołem nadmiernego wzrostu związanym z mutacją PIK3CA (PROS). Lek ten był wcześniej stosowany w innym badaniu, a obecne badanie ma na celu monitorowanie jego działania w dłuższym okresie czasu. Alpelisib działa poprzez hamowanie specyficznego szlaku molekularnego, co może pomóc w kontrolowaniu objawów związanych z PROS.

Co już wiadomo o tej terapii

Alpelisib – Alpelisib jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w kontekście długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z zespołem nadmiernego wzrostu związanym z mutacją PIK3CA (PROS). Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji w dłuższym okresie. Alpelisib jest stosowany głównie w leczeniu schorzeń związanych z mutacjami genetycznymi, które prowadzą do niekontrolowanego wzrostu komórek. Działa poprzez hamowanie aktywności enzymu PI3K, co pomaga w regulacji wzrostu i podziału komórek. Klasyfikowany jest jako inhibitor kinazy PI3K.

Badane choroby

Zespół nadmiernego wzrostu związany z mutacją PIK3CA (PROS) – Jest to grupa rzadkich zaburzeń genetycznych spowodowanych mutacjami w genie PIK3CA. Charakteryzuje się nieprawidłowym wzrostem różnych tkanek ciała, co może prowadzić do asymetrii i deformacji. Objawy mogą obejmować nadmierny wzrost kończyn, skóry, naczyń krwionośnych lub narządów wewnętrznych. Choroba może wpływać na wygląd zewnętrzny oraz funkcjonowanie organizmu, w zależności od tego, które tkanki są dotknięte. W miarę postępu choroby mogą pojawiać się dodatkowe komplikacje, takie jak problemy z krążeniem czy oddychaniem. Każdy przypadek PROS jest unikalny, a objawy mogą się znacznie różnić między pacjentami.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-508522-95-00Kod protokołuCBYL719F12401Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorNovartis Pharma AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).