Badanie efruksyfermin u pacjentów z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) bez marskości i włóknieniem
Badanie prowadzone w: Niemcy, Włochy, Polska, Hiszpania, Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie działania leku o nazwie efruksyfermin u osób z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (NASH) oraz metabolicznym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby (MASH). Te schorzenia polegają na gromadzeniu się tłuszczu w wątrobie, co może prowadzić do uszkodzenia narządu i włóknienia. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy efruksyfermin może pomóc w poprawie stanu wątroby poprzez zmniejszenie ilości tłuszczu i blizn.
Kryteria włączenia do badania:
Do badania mogą przystąpić mężczyźni oraz kobiety nieciężarne i niekarmiące piersią w wieku od 18 do 80 lat. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania i wyrazić zgodę na stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji podczas trwania badania. Uczestnicy powinni mieć w wywiadzie lub obecnie cukrzycę typu 2 albo spełniać co najmniej dwa z następujących warunków: otyłość, zaburzenia lipidowe (nieprawidłowy poziom cholesterolu), wysokie ciśnienie krwi lub podwyższony poziom cukru na czczo. Wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić co najmniej 25. Jeśli uczestnicy nie mają wcześniejszej biopsji wątroby spełniającej określone kryteria, muszą mieć wynik badania FibroScan większy niż 7,5 kPa lub wynik testu ELF na poziomie 7,7 lub wyższym. Wymagane są również określone wyniki badań laboratoryjnych dotyczących funkcji nerek, poziomu cukru we krwi, krzepnięcia krwi, funkcji wątroby i poziomu witaminy D. Uczestnicy muszą mieć potwierdzone biopsją rozpoznanie NASH/MASH z włóknieniem w stadium 2 lub 3.
Kryteria wykluczenia:
Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi chorobami wątroby niezwiązanymi z MASH lub NASH, osoby z historią znacznego spożycia alkoholu, pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym, pacjenci po przeszczepie wątroby oraz osoby z uczuleniem na badany lek lub jego składniki.
Cel badania:
Głównym celem badania jest ustalenie, czy efruksyfermin może pomóc w wyleczeniu NASH/MASH oraz zmniejszeniu włóknienia wątroby po 52 tygodniach leczenia. Badanie będzie trwało około 52 tygodni, podczas których uczestnicy będą regularnie monitorowani. Jest to badanie podwójnie zaślepione, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo.
Badany lek:
Efruksyfermin to lek podawany w postaci zastrzyków pod skórę. Jest obecnie testowany w badaniach klinicznych i nie jest jeszcze powszechnie dostępny w praktyce medycznej. Na poziomie molekularnym efruksyfermin naśladuje działanie naturalnego białka w organizmie, które pomaga regulować metabolizm oraz zmniejszać stan zapalny i bliznowacenie wątroby.
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa nikotynamidu u pacjentów z cukrzycą typu 2 i włóknieniem wątroby
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie koncentruje się na ocenie działania nikotynamidu u pacjentów z cukrzycą typu 2 i włóknieniem wątroby. Cukrzyca typu 2 to schorzenie, w którym organizm ma trudności z kontrolowaniem poziomu cukru we krwi, natomiast włóknienie wątroby polega na pogrubieniu i bliznowaceniu tkanki wątrobowej. Nikotynamid to forma witaminy B3, która będzie przyjmowana doustnie w ramach leczenia.
Kryteria włączenia do badania:
Pacjenci muszą mieć od 18 do 85 lat i posiadać rozpoznanie niealkoholowego stłuszczeniowego zapalenia wątroby (NASH) potwierdzone przez lekarza. Oznacza to obecność tłuszczu w wątrobie bez znaczącego spożycia alkoholu oraz wykluczenie innych chorób wątroby. Wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić od 30 do 40 kg/m2. Uczestnicy muszą mieć cukrzycę typu 2 zdiagnozowaną przez lekarza. Wymagany jest również wynik badania FibroScan wyższy niż 8 kPa oraz wynik testu ELF większy niż 7,7. Test ELF to badanie krwi, które pomaga ocenić stopień włóknienia wątroby.
Kryteria wykluczenia:
Z badania wykluczeni są pacjenci z jakąkolwiek inną poważną chorobą wątroby poza włóknieniem, osoby, które niedawno przeszły zawał serca lub udar, pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi, osoby z ciężką chorobą nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym oraz pacjenci z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków.
Cel badania:
Badanie ma na celu sprawdzenie, czy nikotynamid może poprawić zdrowie wątroby i pomóc w kontrolowaniu poziomu cukru we krwi u pacjentów z tymi schorzeniami. Uczestnicy będą losowo przydzieleni do grupy otrzymującej nikotynamid lub placebo. Badanie będzie trwało 12 miesięcy, podczas których będą prowadzone różne pomiary zdrowia, w tym ocena sztywności wątroby, ilości tłuszczu w wątrobie i innych wskaźników zdrowotnych.
Badany lek:
Nikotynamid to forma witaminy B3, która jest badana pod kątem potencjalnych korzyści u osób z cukrzycą typu 2 i włóknieniem wątroby. Lek jest podawany doustnie w postaci tabletek lub kapsułek. Na poziomie molekularnym nikotynamid wpływa na produkcję energii komórkowej i zmniejsza stan zapalny, co może pomóc w leczeniu włóknienia wątroby.
Badanie symwastatyny w zmniejszaniu włóknienia wątroby u pacjentów z zaawansowaną alkoholową chorobą wątroby
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie kliniczne ma na celu ocenę wpływu symwastatyny na pacjentów z zaawansowanym uszkodzeniem wątroby spowodowanym alkoholem, znanym jako alkoholowa choroba wątroby. Badanie ma ustalić, czy symwastatyna może pomóc zmniejszyć bliznowacenie wątroby, czyli włóknienie. Symwastatyna to lek powszechnie stosowany do obniżania cholesterolu, a w tym badaniu będzie porównywany z placebo, aby sprawdzić, czy może poprawić zdrowie wątroby u osób dotkniętych tym schorzeniem.
Kryteria włączenia do badania:
Uczestnicy muszą mieć co najmniej 18 lat oraz przewlekłą chorobę wątroby związaną z alkoholem, zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi. Muszą mieć dowody znacznego uszkodzenia wątroby (włóknienia) z biopsji wykonanej na początku badania lub w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Znaczne uszkodzenie wątroby definiowane jest jako wynik między 3 a 6 w skali włóknienia Ishaka, która mierzy stopień bliznowacenia wątroby. Uczestnicy muszą być w skompensowanej fazie przewlekłej choroby wątroby, co oznacza, że wątroba nadal funkcjonuje dobrze bez poważnych objawów. Kobiety zdolne do zajścia w ciążę muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed przystąpieniem do badania i zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji, takich jak tabletki, zastrzyki, implanty lub wkładka wewnątrzmaciczna (IUD).
Kryteria wykluczenia:
Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków, pacjenci uczestniczący w innym badaniu klinicznym, osoby z uczuleniem na badany lek lub podobne leki, pacjenci z ciężką chorobą nerek, osoby z historią raka w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych nowotworów skóry), pacjenci z niekontrolowaną cukrzycą lub wysokim ciśnieniem krwi, osoby po przeszczepie wątroby oraz pacjenci z zakażeniem HIV lub wirusowym zapaleniem wątroby typu B/C.
Cel badania:
Celem badania jest sprawdzenie, czy symwastatyna może znacząco zmniejszyć włóknienie wątroby u pacjentów z przewlekłą chorobą wątroby spowodowaną alkoholem. Uczestnicy będą otrzymywać symwastatynę lub placebo i będą monitorowani przez okres 24 miesięcy. W tym czasie stan ich wątroby będzie oceniany za pomocą różnych metod, w tym biopsji wątroby, która polega na pobraniu małej próbki tkanki wątrobowej do badania pod mikroskopem. Badanie będzie również analizować zmiany w sztywności wątroby oraz innych wskaźnikach zdrowia wątroby we krwi.
Badany lek:
Symwastatyna to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek. Jest obecnie badana pod kątem możliwości zmniejszenia włóknienia wątroby u pacjentów z zaawansowanym uszkodzeniem wątroby spowodowanym spożyciem alkoholu. Na poziomie molekularnym symwastatyna działa poprzez hamowanie enzymu zaangażowanego w produkcję cholesterolu, co może również wpływać na komórki wątroby i zmniejszać włóknienie. Jest klasyfikowana jako statyna, typ leku stosowanego przede wszystkim do obniżania poziomu cholesterolu we krwi.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne dotyczące włóknienia wątroby, które testują różne podejścia terapeutyczne dla pacjentów z różnymi schorzeniami wątroby. Dwa z badań prowadzone są w Hiszpanii, co pokazuje koncentrację działalności badawczej w tym kraju. Badania obejmują zarówno nowe terapie, takie jak efruksyfermin, jak i istniejące substancje, takie jak nikotynamid (witamina B3) i symwastatyna, które są testowane pod kątem nowych zastosowań.
Pierwsze badanie, prowadzone w pięciu krajach europejskich, koncentruje się na pacjentach z niealkoholowym stłuszczeniowym zapaleniem wątroby związanym z zaburzeniami metabolicznymi. Drugie badanie, prowadzone w Hiszpanii, skupia się na osobach z cukrzycą typu 2 i włóknieniem wątroby, testując witaminę B3. Trzecie badanie, również w Hiszpanii, dotyczy pacjentów z zaawansowaną alkoholową chorobą wątroby i bada działanie symwastatyny, leku powszechnie stosowanego do obniżania cholesterolu.
Wszystkie trzy badania mają na celu znalezienie skutecznych sposobów zmniejszenia włóknienia wątroby i poprawy funkcji tego narządu u pacjentów z różnymi chorobami wątroby. Wyniki tych badań mogą przyczynić się do opracowania nowych strategii leczenia dla osób cierpiących na te poważne schorzenia.
Francja
