Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
6 badań klinicznych w tym schorzeniu
Badanie fazy II oceniające podanie getacatetide do guza u pacjentów z lokalnie zaawansowanym lub przerzutowym rakiem kory nadnerczy
FrancjaBadanie wpływu cemiplimabu jako terapii podtrzymującej na pacjentów z zaawansowanym rakiem kory nadnerczy po leczeniu mitotanem i innymi lekami.
WłochyBadanie nad mitotanem i kombinacją leków u pacjentów z wysokim ryzykiem raka kory nadnerczy po operacji
FrancjaBadanie wpływu cisplatyny, doksorubicyny i sodu tiocyjanu na nawroty raka kory nadnerczy stadium II‑III
WłochyW skrócie
Rak kory nadnerczy to rzadki i agresywny nowotwór, który rozwija się w zewnętrznej warstwie nadnerczy – małych gruczołów znajdujących się nad nerkami. Choroba często prowadzi do zaburzeń hormonalnych i może wywołać poważne objawy. Leczenie zależy od zaawansowania nowotworu i stanu zdrowia pacjenta, a naukowcy na całym świecie intensywnie pracują nad nowymi terapiami, które mogłyby poprawić rokowania chorych.
Rak kory nadnerczy, znany również jako adrenocortical carcinoma (ACC), jest bardzo rzadkim nowotworem złośliwym, który dotyka zaledwie jedną do dwóch osób na milion rocznie. Choroba ta wymaga kompleksowego podejścia terapeutycznego, którego głównym celem jest usunięcie guza, kontrola objawów wynikających z nadmiernej produkcji hormonów oraz wydłużenie życia pacjenta przy jednoczesnym zachowaniu jego jakości. Leczenie musi być dostosowane do wielu czynników, w tym stadium zaawansowania choroby, wielkości guza, obecności przerzutów oraz ogólnego stanu zdrowia chorego.
W przypadku raka kory nadnerczy istotne jest szybkie postawienie diagnozy, ponieważ nowotwór ten ma tendencję do szybkiego wzrostu i rozprzestrzeniania się na inne narządy. Według danych medycznych, siedemdziesiąt procent pacjentów otrzymuje rozpoznanie dopiero w stadium III lub IV choroby, co oznacza, że guz jest już zaawansowany lub doszło do przerzutów. To sprawia, że rokowania są często niepomyślne – pięcioletnie przeżycie waha się od około 82% w stadium I do zaledwie 13% w stadium IV.
Współczesna medycyna oferuje pacjentom kilka sprawdzonych metod leczenia, które zostały zatwierdzone przez towarzystwa naukowe i są stosowane jako standardy postępowania. Należą do nich przede wszystkim operacje chirurgiczne, terapie farmakologiczne oraz w niektórych przypadkach radioterapia. Równocześnie trwają intensywne badania kliniczne nad nowymi lekami i metodami leczenia, które mogą w przyszłości poprawić skuteczność terapii i rokowania pacjentów. Badania te obejmują innowacyjne cząsteczki, terapie celowane, immunoterapię oraz inne podejścia, które mogą zmienić oblicze leczenia tego rzadkiego nowotworu.
Pacjenci z rakiem kory nadnerczy często doświadczają objawów związanych z nadmierną produkcją hormonów przez guz. Nowotwór może wydzielać kortyzol, aldosteron, estrogeny, testosteron oraz inne hormony, co prowadzi do zespołu Cushinga (nadmiar kortyzolu), zespołu Conna (nadmiar aldosteronu), wirylizacji (pojawienie się cech męskich u kobiet) lub feminizacji (pojawienie się cech żeńskich u mężczyzn). Kontrola tych objawów jest ważnym elementem leczenia, poprawiającym komfort życia pacjentów.
Chirurgiczne usunięcie guza jest podstawą leczenia raka kory nadnerczy, szczególnie w stadium I, II i III, kiedy nowotwór jest możliwy do całkowitego wycięcia. Operacja zwana adrenalektomią polega na usunięciu zajętego nadnercza wraz z guzem. W przypadkach, gdy nowotwór rozprzestrzenił się na sąsiednie narządy, ale wciąż istnieje możliwość jego całkowitego usunięcia, chirurdzy wykonują bardziej rozległe zabiegi, usuwając również fragmenty zajętych tkanek, takie jak nerka, wątroba czy węzły chłonne. Taki zabieg, nazywany resekcją en bloc, ma na celu usunięcie wszystkich widocznych ognisk nowotworu.
Operacja daje najlepsze szanse na wyleczenie, ale niestety nawet po całkowitym usunięciu guza rak kory nadnerczy ma tendencję do nawrotów. Z tego powodu wielu pacjentów po zabiegu otrzymuje terapię adjuwantową, czyli wspomagającą, której celem jest zmniejszenie ryzyka powrotu choroby. Najczęściej stosowanym lekiem w terapii adjuwantowej jest mitotan, jedyny lek oficjalnie zatwierdzony do leczenia raka kory nadnerczy. Mitotan jest stosowany od lat 60. XX wieku i działa poprzez niszczenie komórek kory nadnerczy oraz hamowanie produkcji hormonów steroidowych.
Mitotan wymaga regularnego monitorowania stężenia leku we krwi, ponieważ jego skuteczność zależy od osiągnięcia odpowiedniego poziomu terapeutycznego. Leczenie mitotanem trwa zazwyczaj przez kilka lat, a u niektórych pacjentów nawet dożywotnio, w zależności od odpowiedzi na terapię i tolerancji leku. Lek ten może powodować działania niepożądane, takie jak nudności, wymioty, biegunka, zawroty głowy, splątanie oraz zaburzenia neurologiczne. Pacjenci przyjmujący mitotan muszą być również suplementowani hormonami steroidowymi, ponieważ lek hamuje funkcję nadnerczy.
W przypadku zaawansowanego raka kory nadnerczy, gdy doszło do przerzutów odległych, stosuje się chemioterapię. Najskuteczniejszym schematem chemoterapii jest połączenie trzech leków: etopozyd, doksorubicyna i cisplatyna, podawanych razem z mitotanem (schemat EDP + mitotan). Badania kliniczne wykazały, że ten schemat daje wskaźnik odpowiedzi na poziomie około 23%, co oznacza, że u co czwartego pacjenta dochodzi do zmniejszenia wielkości guza lub stabilizacji choroby. Niestety chemioterapia ma charakter paliatywny, co znaczy, że jej celem jest spowolnienie postępu choroby i wydłużenie życia, a nie wyleczenie.
Radioterapia, czyli napromienianie, jest zalecana u pacjentów z wysokim ryzykiem nawrotu miejscowego, szczególnie gdy guz był duży lub nie udało się go całkowicie usunąć chirurgicznie. Radioterapia może być również stosowana w leczeniu przerzutów do kości lub mózgu, aby zmniejszyć ból i objawy neurologiczne. W niektórych przypadkach stosuje się również techniki ablacyjne, takie jak ablacja termiczna, do niszczenia pojedynczych przerzutów w wątrobie czy płucach.
Badania kliniczne nad nowymi metodami leczenia raka kory nadnerczy są prowadzone na całym świecie, w tym w Stanach Zjednoczonych, Europie oraz w innych regionach. Ze względu na rzadkość choroby, większość badań jest prowadzona w wyspecjalizowanych ośrodkach onkologicznych, które mają doświadczenie w leczeniu tego nowotworu. Pacjenci kwalifikowani do badań klinicznych muszą spełniać określone kryteria, takie jak stadium zaawansowania choroby, obecność lub brak przerzutów, ogólny stan zdrowia oraz wcześniejsze leczenie.
Jednym z kierunków badań są terapie celowane, które mają na celu atakowanie specyficznych szlaków molekularnych zaangażowanych w rozwój i wzrost nowotworu. Naukowcy analizują profile genetyczne i molekularne guzów, aby zidentyfikować cele terapeutyczne. Przykładowo, badane są inhibitory szlaków IGF-1R (receptor insulinopodobnego czynnika wzrostu 1), mTOR (cel rapamycyny u ssaków) oraz EGF-R (receptor naskórkowego czynnika wzrostu). Niestety dotychczasowe wyniki terapii celowanych w raku kory nadnerczy nie były tak obiecujące jak w innych nowotworach, a ich skuteczność była niższa niż standardowej chemioterapii.
Innym obiecującym kierunkiem jest immunoterapia, która wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta do walki z nowotworem. W badaniach testowane są leki z grupy inhibitorów punktów kontrolnych immunologicznych, takich jak przeciwciała anty-PD-1 i anty-PD-L1, które mają na celu „odblokowanie" komórek odpornościowych, by mogły atakować komórki nowotworowe. Immunoterapia przyniosła przełom w leczeniu wielu nowotworów, takich jak czerniak czy rak płuca, i jest obecnie badana również w raku kory nadnerczy.
Badania kliniczne są podzielone na trzy główne fazy, które odpowiadają różnym etapom rozwoju leku. Faza I bada bezpieczeństwo nowego leku i określa najbezpieczniejszą dawkę, którą można podać pacjentom. W tej fazie zwykle uczestniczy niewielka grupa chorych. Faza II skupia się na ocenie skuteczności leku – czy powoduje zmniejszenie guza lub spowalnia jego wzrost. Faza III to duże badania porównawcze, w których nowy lek jest porównywany ze standardowym leczeniem, aby sprawdzić, czy jest od niego lepszy.
Niektóre badania wykazały wstępne pozytywne wyniki, takie jak poprawa parametrów klinicznych, zmniejszenie objawów czy korzystny profil bezpieczeństwa. Jednak ze względu na małą liczbę pacjentów i heterogenność choroby, wyniki te wymagają potwierdzenia w większych grupach. Mimo trudności, badania kliniczne pozostają najważniejszą nadzieją na opracowanie skuteczniejszych metod leczenia raka kory nadnerczy w przyszłości.
U większości pacjentów z rakiem kory nadnerczy występują guzy czynne hormonalnie, które produkują nadmierne ilości hormonów. Najczęściej spotykanym objawem jest zespół Cushinga, spowodowany nadmierną produkcją kortyzolu. Objawy tego zespołu to charakterystyczne okrągłe oblicze (tzw. „księżycowata twarz"), otyłość, szczególnie w obrębie tułowia, czerwone rozstępy na skórze, wysokie ciśnienie tętnicze, cukrzyca, osłabienie mięśniowe oraz zwiększone ryzyko infekcji.
Leczenie zaburzeń hormonalnych jest niezwykle istotne, ponieważ niekontrolowany nadmiar hormonów może prowadzić do poważnych powikłań, takich jak zawał serca, udar mózgu, zakrzepica czy osteoporoza. Mitotan, oprócz swojego działania przeciwnowotworowego, hamuje produkcję hormonów steroidowych, co pomaga kontrolować objawy zespołu Cushinga. W przypadkach, gdy mitotan nie wystarcza lub nie jest tolerowany, stosuje się inne leki, takie jak ketokonazol, metyrapon czy mifepryston, które blokują syntezę lub działanie kortyzolu.
Pacjenci z nadmierną produkcją aldosteronu mogą cierpieć na niskie poziomy potasu we krwi, co objawia się osłabieniem mięśniowym, skurczami, bólami brzucha oraz zaburzeniami rytmu serca. W takich przypadkach stosuje się suplementację potasu oraz leki hamujące działanie aldosteronu, takie jak spironolakton. Kontrola zaburzeń hormonalnych wymaga ścisłej współpracy z endokrynologiem i regularnych badań laboratoryjnych.
W przypadku zaawansowanego raka kory nadnerczy, gdy nowotwór nie reaguje na leczenie lub doszło do rozległych przerzutów, opieka paliatywna staje się kluczowym elementem postępowania. Celem opieki paliatywnej nie jest wyleczenie, lecz zapewnienie pacjentowi jak najlepszej jakości życia poprzez kontrolę objawów, takich jak ból, nudności, zmęczenie czy problemy psychologiczne.
Ból jest częstym objawem u pacjentów z przerzutami do kości lub dużymi guzami uciskającymi na sąsiednie narządy. W leczeniu bólu stosuje się analgetyki, w tym opioidy, które są dostosowywane do natężenia bólu. Oprócz farmakoterapii, pomocne mogą być radioterapia paliatywna, która zmniejsza wielkość przerzutów, oraz techniki ablacyjne. Ważne jest również wsparcie psychologiczne dla pacjentów i ich rodzin, ponieważ choroba nowotworowa wiąże się z dużym obciążeniem emocjonalnym.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
