Choroby rzadkie
Badane cząsteczki
Lokalizacje
Badania z rekrutacją w toku są na początku listy
1 badanie kliniczne w tym schorzeniu
Badanie skuteczności atezolizumabu z radioterapią u pacjentów z przerzutowymi nowotworami
FrancjaW skrócie
Mięsak przerzutowy to zaawansowana postać nowotworów rozwijających się w tkankach miękkich lub kościach, które rozprzestrzeniły się do innych części organizmu. Aktualnie prowadzone są 4 badania kliniczne testujące różne terapie dla pacjentów z tym schorzeniem, w tym kombinacje immunoterapii z chemioterapią oraz nowe formulacje leków cytotoksycznych. Badania te odbywają się w krajach europejskich, takich jak Francja, Hiszpania i Polska, i oferują możliwości leczenia dla pacjentów, u których wcześniejsze terapie nie przyniosły oczekiwanych rezultatów.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie koncentruje się na pacjentach z zaawansowanym mięsakiem tkanek miękkich, który nie może być usunięty chirurgicznie. Uczestnictwo w badaniu mogą wziąć osoby dorosłe w wieku 18 lat lub starsze, które mają potwierdzoną diagnozę nowotworu podczas specjalistycznej oceny. Warunkiem uczestnictwa jest prawidłowa funkcja szpiku kostnego, nerek, wątroby i metabolizmu, w tym odpowiedni poziom hemoglobiny (co najmniej 9 g/dl), wystarczającą liczbę białych krwinek i płytek krwi oraz prawidłowe wyniki badań wątrobowych i nerkowych.
Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem badania, a zarówno mężczyźni, jak i kobiety zobowiązani są do stosowania skutecznej antykoncepcji podczas badania i przez określony czas po jego zakończeniu. Pacjenci nie mogą mieć innych nowotworów zdiagnozowanych lub leczonych w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem niektórych niezłośliwych typów. Oczekiwana długość życia powinna przekraczać 3 miesiące, a choroba musi być mierzalna za pomocą badań obrazowych.
Badanie testuje kombinację dwóch leków: bintrafuspu alfa i chlorowodorku doksorubicyny. Bintrafusp alfa to eksperymentalna substancja, która działa poprzez blokowację określonych białek hamujących odpowiedź immunologiczną organizmu, co ma na celu wzmocnienie naturalnej zdolności ciała do wykrywania i niszczenia komórek nowotworowych. Chlorowodorek doksorubicyny to znany lek chemioterapeutyczny, który zakłóca DNA wewnątrz komórek rakowych, zapobiegając ich wzrostowi i podziałowi. Oba leki podawane są dożylnie poprzez wlew.
Z badania wykluczeni są pacjenci z innymi typami nowotworów, poważnymi problemami sercowymi, niekontrolowanymi infekcjami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczulone na badane leki, pacjenci po przeszczepie narządów oraz osoby z chorobami autoimmunologicznymi lub nadużywaniem alkoholu lub narkotyków.
Badanie prowadzone w: Hiszpania
To badanie obejmuje pacjentów z zaawansowanymi lub przerzutowymi mięsakami, w tym mięsakami tkanek miękkich, guzami kostnymi (takimi jak mięsak kościopochodny i chrzęstniakomięsak) oraz mięsakami drobnokomórkowymi (takimi jak mięsak Ewinga, mięsak prążkowanokomórkowy i inne pokrewne nowotwory). Uczestniczyć mogą osoby w wieku od 16 do 75 lat, które mają potwierdzoną diagnozę i chorobę, która nie może być usunięta chirurgicznie.
Kryteria włączenia obejmują sprawność fizyczną ocenianą jako 1 lub mniej w skali ECOG, co oznacza zdolność do wykonywania lekkich czynności. W przypadku guzów związanych z płucami wymagana jest prawidłowa czynność oddechowa. Pacjenci muszą mieć zdrowy szpik kostny z odpowiednią liczbą czerwonych i białych krwinek oraz płytek krwi, a także prawidłowe poziomy substancji w krwi, takich jak kreatynina, albumina i enzymy wątrobowe. Wymagana jest prawidłowa funkcja serca oraz negatywne wyniki testów na wirusowe zapalenie wątroby typu B i C.
Badanie łączy dwie formy leczenia: trabektedynę podawaną dożylnie oraz radioterapię w małych dawkach. Trabektedyna to lek, który zakłóca wzrost komórek nowotworowych, spowalniając ich rozprzestrzenianie się w organizmie. Jest stosowana, gdy inne metody leczenia okazały się nieskuteczne. Radioterapia w małych dawkach wykorzystuje promieniowanie wysokiej energii do niszczenia komórek rakowych i jest stosowana w połączeniu z trabektedyną w celu zwiększenia skuteczności leczenia. Promieniowanie jest precyzyjnie kontrolowane, aby zminimalizować uszkodzenie zdrowych tkanek otaczających nowotwór.
Pacjenci muszą mieć specjalny cewnik żylny do podawania leku. Guz wybrany do napromieniania musi powodować istotne objawy, a umiejscowienie choroby musi pozwalać na bezpieczne przeprowadzenie radioterapii. Pacjenci muszą wykazać progresję choroby w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed przystąpieniem do badania oraz mieć za sobą co najmniej jedną, ale nie więcej niż trzy wcześniejsze terapie zaawansowanego nowotworu.
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie koncentruje się na pacjentach z przerzutowym mięsakiem tkanek miękkich, którzy wcześniej otrzymali leczenie, w tym terapię antracyklinami. Uczestniczyć mogą osoby w wieku 18 lat lub starsze, które mają potwierdzoną diagnozę mięsaka tkanek miękkich z przerzutami, które nie mogą być wyleczone chirurgicznie.
Kryteria włączenia obejmują sprawność fizyczną ocenianą jako 2 lub mniej w skali ECOG oraz oczekiwaną długość życia przekraczającą 3 miesiące. Pacjenci muszą mieć co najmniej jeden mierzalny guz większy niż 10 milimetrów i wykazywać progresję choroby po wcześniejszym leczeniu antracyklinami. Wymagane są prawidłowe wyniki badań krwi, w tym odpowiednia liczba białych krwinek i płytek, poziom hemoglobiny co najmniej 8,0 g/dl oraz prawidłowa funkcja nerek i wątroby. Od czasu zakończenia poprzedniego leczenia muszą minąć co najmniej 2 tygodnie, a skutki uboczne muszą się zmniejszyć do łagodnego poziomu.
Badanie testuje lek o nazwie Annamycyna liposomalna (L-Annamycyna), który jest lekiem chemioterapeutycznym z grupy antracyklin, zmodyfikowanym specjalną otoczką liposomalną. Ta modyfikacja ma na celu poprawę działania leku w organizmie przy jednoczesnym zmniejszeniu niektórych skutków ubocznych. Lek jest podawany dożylnie raz w tygodniu, a odpowiedź na leczenie jest monitorowana przez regularne badania lekarskie i obrazowe.
Podczas badania pacjenci i ich partnerzy muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały okres leczenia i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu. Kobiety muszą używać dwóch form antykoncepcji (takich jak wkładka wewnątrzmaciczna, doustna antykoncepcja lub podwójna metoda barierowa).
Z badania wykluczeni są pacjenci z reakcjami alergicznymi na podobne leki, przerzutami do mózgu (chyba że leczonymi i stabilnymi przez co najmniej 4 tygodnie), problemami sercowymi (niewydolność serca, zaburzenia rytmu, zawał w ciągu ostatnich 6 miesięcy), ciężkimi problemami z wątrobą lub nerkami, niekontrolowanymi infekcjami, innymi nowotworami w ciągu ostatnich 3 lat (z wyjątkiem nielicznych dobrze leczonych typów), a także kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie dotyczy szczególnego typu nowotworu nazywanego niezróżnicowanym mięsakiem pleomorficznym, który może występować w obszarze zaotrzewnowym (za narządami jamy brzusznej), a także w kończynach i ścianie tułowia. Uczestniczyć mogą dorośli w wieku 18 lat lub starsi, którzy nie otrzymali wcześniej leczenia swojego obecnego nowotworu.
Pacjenci muszą mieć chorobę mierzalną, co oznacza obecność co najmniej jednego guza, który można zmierzyć za pomocą tomografii komputerowej. Nowotwór nie może się rozprzestrzenić do innych części ciała i musi być możliwy do usunięcia chirurgicznie. Konieczność chemioterapii przed operacją musi zostać potwierdzona przez specjalistyczny zespół.
Wymagana jest prawidłowa funkcja krwi, nerek, wątroby i tarczycy, w tym określone poziomy hemoglobiny, białych krwinek, enzymów wątrobowych, bilirubiny, albuminy i kreatyniny. Zdolność pompowania serca, znana jako frakcja wyrzutowa lewej komory, musi wynosić co najmniej 50 procent. Pacjenci muszą być w stanie wykonywać codzienne czynności przy minimalnej pomocy, co ocenia się według skali sprawności ECOG, oraz mieć oczekiwaną długość życia przekraczającą 3 miesiące.
Badanie testuje kombinację trzech leków: retifanlimabu, doksorubicyny i ifosfamidu, wszystkie podawane dożylnie. Retifanlimab to eksperymentalna immunoterapia, która działa poprzez hamowanie określonych białek na komórkach odpornościowych, wzmacniając odpowiedź immunologiczną organizmu przeciwko komórkom nowotworowym. Należy do klasy leków zwanych inhibitorami punktów kontrolnych układu odpornościowego. Doksorubicyna to lek chemioterapeutyczny, który spowalnia lub zatrzymuje wzrost komórek rakowych. Ifosfamid to kolejny lek chemioterapeutyczny, który działa poprzez zakłócanie DNA komórek nowotworowych, zapobiegając ich wzrostowi i podziałowi.
Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego przed rozpoczęciem leczenia i zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji podczas badania i po jego zakończeniu. To samo dotyczy mężczyzn. Pacjenci nie mogą mieć innych nowotworów zdiagnozowanych lub leczonych w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem niektórych odpowiednio leczonych typów. Wszelkie skutki uboczne z poprzednich terapii muszą się poprawić do łagodnego poziomu, z wyjątkiem utraty włosów i łagodnego bólu nerwowego.
Celem badania jest ocena, jak skuteczna jest ta kombinacja leków w zmniejszaniu rozmiaru guza przed operacją chirurgiczną. Odpowiedź guza będzie oceniana poprzez badanie tkanki usuniętej podczas zabiegu. Badanie będzie również monitorować bezpieczeństwo leczenia oraz czas, przez który pacjenci pozostają wolni od progresji choroby.
Wszystkie cztery przedstawione badania kliniczne dotyczą różnych postaci mięsaka przerzutowego lub zaawansowanego, oferując pacjentom możliwość dostępu do innowacyjnych terapii. Badania prowadzone są w trzech krajach europejskich: Francji (dwa badania), Hiszpanii i Polsce.
Charakterystyczną cechą tych badań jest wykorzystanie kombinacji leków. Trzy z czterech badań testują połączenie immunoterapii lub chemioterapii z innymi środkami terapeutycznymi. Szczególnie interesujące jest zastosowanie inhibitorów punktów kontrolnych układu odpornościowego (bintrafusp alfa i retifanlimab) w połączeniu z klasycznymi lekami chemioterapeutycznymi, takimi jak doksorubicyna, co może potencjalnie zwiększyć skuteczność leczenia.
Badania różnią się pod względem populacji docelowej. Jedno z nich koncentruje się wyłącznie na pacjentach, którzy nie otrzymali wcześniej leczenia nowotworu, podczas gdy pozostałe trzy są przeznaczone dla osób po wcześniejszych terapiach. Badanie prowadzone w Polsce jako jedyne przyjmuje pacjentów, którzy otrzymali leczenie antracyklinami i wykazali progresję choroby.
Większość badań wymaga od uczestników stosowania skutecznej antykoncepcji podczas leczenia i przez kilka miesięcy po jego zakończeniu. Wszystkie badania stawiają wysokie wymagania dotyczące funkcji narządów, co ma na celu zapewnienie bezpieczeństwa pacjentów podczas intensywnego leczenia.
Warto zauważyć, że badania obejmują różne typy mięsaków, od mięsaków tkanek miękkich po guzy kostne i mięsaki drobnokomórkowe, co świadczy o szerokiej próbie znalezienia skutecznych terapii dla tej zróżnicowanej grupy nowotworów.
Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
