Długoterminowe badanie bezpieczeństwa INZ-701 u pacjentów z niedoborami ENPP1 i ABCC6, w tym z rzekomomięsakiem sprężystym i uogólnionym zwapnieniem tętnic u niemowląt
Badanie prowadzone w: Francja, Niemcy
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo leku INZ-701 u pacjentów z rzadkimi chorobami genetycznymi, które mogą powodować problemy ze skórą, oczami i naczyniami krwionośnymi. Lek jest podawany w postaci zastrzyków podskórnych.
Główne kryteria włączenia: Ukończenie wymaganego okresu wcześniejszego badania INZ-701, wiek powyżej 1 roku, wyrażenie pisemnej zgody na udział.
Główne kryteria wyłączenia: Diagnoza rzekomomięsaka sprężystego (PXE), uogólnionego zwapnienia tętnic u niemowląt (GACI), niedoboru ENPP1 lub ABCC6.
Cel badania: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku INZ-701 u pacjentów z niedoborami ENPP1 lub ABCC6. Badanie będzie monitorować działania niepożądane, zmiany w badaniach laboratoryjnych oraz parametry farmakokinetyczne leku.
Badany lek: INZ-701 – specjalnie zaprojektowane białko podawane w postaci zastrzyków podskórnych, mające na celu pomoc w leczeniu tych rzadkich schorzeń.
Badanie laroprovstatu (AZD0780) w celu zmniejszenia ryzyka zawału serca, udaru i powikłań naczyniowych u pacjentów z miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową lub wysokim ryzykiem jej rozwoju
Badanie prowadzone w: Rumunia, Węgry, Grecja, Niemcy, Bułgaria, Polska, Czechy, Słowacja, Francja, Włochy, Hiszpania, Dania, Szwecja
To badanie sprawdza, czy lek AZD0780 (laroprovstat) może zmniejszyć ryzyko poważnych incydentów sercowo-naczyniowych u osób z miażdżycą lub wysokim ryzykiem jej rozwoju. Lek jest podawany w postaci tabletek powlekanych przyjmowanych doustnie.
Główne kryteria włączenia: Historia problemów z sercem w ciągu ostatnich 1-12 miesięcy, udar niedokrwienny w tym okresie lub operacja związana z chorobą tętnic nóg; poziom cholesterolu LDL-C wynoszący co najmniej 60 mg/dl; stosowanie stabilnej dawki leków obniżających cholesterol.
Główne kryteria wyłączenia: Historia udaru krwotocznego, ciężka choroba wątroby, czynne zaburzenia krwawienia, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, ciężka choroba nerek wymagająca dializy, ciąża.
Cel badania: Ocena skuteczności AZD0780 w zapobieganiu poważnym incydentom sercowo-naczyniowym, takim jak zawały serca, udary i problemy z przepływem krwi w kończynach, u osób z chorobami układu krążenia.
Badany lek: AZD0780 – eksperymentalny lek doustny badany pod kątem zapobiegania poważnym powikłaniom sercowo-naczyniowym u pacjentów z miażdżycą lub wysokim ryzykiem pierwszego incydentu sercowo-naczyniowego.
Badanie maridebartu kafraglutidu w celu zmniejszenia problemów sercowo-naczyniowych u pacjentów z nadwagą lub otyłością i miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową
Badanie prowadzone w: Polska, Niemcy, Włochy, Czechy, Słowacja, Rumunia, Finlandia, Francja, Węgry, Austria, Bułgaria, Belgia, Dania, Holandia, Szwecja, Hiszpania, Portugalia, Grecja
Badanie sprawdza, czy maridebart kafraglutid (AMG 133) może pomóc zmniejszyć ryzyko problemów z sercem i naczyniami krwionośnymi u osób z nadwagą lub otyłością, które mają również chorobę sercowo-naczyniową. Lek jest podawany w postaci zastrzyków podskórnych.
Główne kryteria włączenia: Wiek 45 lat lub więcej, wskaźnik masy ciała (BMI) wynoszący 27 lub więcej, historia miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej (wcześniejszy zawał serca, udar niedokrwienny lub objawy choroby tętnic obwodowych).
Główne kryteria wyłączenia: Historia ciężkich reakcji alergicznych na podobne leki, niekontrolowana cukrzyca, ciężka choroba nerek wymagająca dializy, ciężkie problemy z wątrobą, czynny nowotwór, ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Ocena, czy maridebart kafraglutid może zmniejszyć ryzyko poważnych incydentów sercowych, w tym zgonu z przyczyn sercowo-naczyniowych, zawału serca, udaru niedokrwiennego i niewydolności serca u osób z miażdżycą i nadwagą lub otyłością.
Badany lek: Maridebart kafraglutid – eksperymentalny lek z klasy agonistów receptora GLP-1, podawany w zastrzykach podskórnych, badany pod kątem redukcji incydentów sercowo-naczyniowych.
Badanie klazakizumabu w leczeniu chorób serca u dorosłych z schyłkową niewydolnością nerek na dializie
Badanie prowadzone w: Węgry, Portugalia, Grecja, Niemcy, Francja, Włochy, Bułgaria, Rumunia, Hiszpania, Polska, Stany Zjednoczone, Słowacja, Chorwacja, Łotwa, Litwa, Czechy, Belgia, Dania, Szwecja, Estonia, Austria, Holandia, Norwegia
To badanie bada wpływ klazakizumabu na redukcję stanów zapalnych u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek (ESKD) poddawanych dializie. Zapalenie jest częstym problemem u osób z ESKD i może prowadzić do chorób serca.
Główne kryteria włączenia: Wiek co najmniej 18 lat, diagnoza ESKD i poddawanie się dializie przez co najmniej 12 tygodni, poziom hs-CRP (markera zapalenia) wynoszący 2,0 mg/l lub więcej, diagnoza cukrzycy lub miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej.
Główne kryteria wyłączenia: Brak diagnozy miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej i ESKD, niepoddawanie się dializie podtrzymującej, wiek poza określonym zakresem.
Cel badania: Ocena, czy klazakizumab może obniżyć poziomy hs-CRP i tym samym zmniejszyć ryzyko problemów sercowych u pacjentów na dializie. Badanie monitoruje także czas do pierwszego wystąpienia incydentów sercowo-naczyniowych.
Badany lek: Klazakizumab (CSL300) – lek przeciwzapalny podawany we wlewach dożylnych, badany pod kątem poprawy zdrowia serca u pacjentów ze schyłkową niewydolnością nerek.
Badanie kolchicyny i tikagreloru w zapobieganiu udarowi niedokrwiennemu u pacjentów z miażdżycą
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie ocenia skuteczność niskich dawek kolchicyny i tikagreloru w zapobieganiu kolejnym poważnym incydentom naczyniowym u osób, które miały udar niedokrwienny lub mają miażdżycę. Oba leki są podawane doustnie w postaci tabletek.
Główne kryteria włączenia: Przebyte udary niedokrwienne potwierdzone badaniami obrazowymi (MRI lub CT), udokumentowane zwężenie tętnic z powodu miażdżycy, historia choroby wieńcowej, wiek 18 lat lub więcej, zdolność do wyrażenia świadomej zgody.
Główne kryteria wyłączenia: Historia udaru, stanów niedokrwiennych, przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA), chorób serca, miażdżycy, zawału serca, zespołu wieńcowego, zawału mózgu.
Cel badania: Określenie, czy kolchicyna i tikagrelol mogą zmniejszyć ryzyko kolejnych poważnych incydentów naczyniowych u pacjentów z historią udaru niedokrwiennego lub miażdżycy. Badanie trwa od 36 do 60 miesięcy.
Badane leki: Kolchicyna – lek przeciwzapalny w niskich dawkach; Tikagrelol (AZD6140) – lek przeciwpłytkowy w dawce 90 mg dwa razy dziennie, mający zapobiegać tworzeniu się skrzeplin krwi.
Badanie nad najlepszą terapią przeciwzakrzepową u pacjentów z ostrą żylną chorobą zakrzepowo-zatorową z użyciem tinzaparyny sodowej i kombinacji leków
Badanie prowadzone w: Francja
Badanie porównuje skuteczność stosowania samej terapii przeciwzakrzepowej w pełnej dawce z jej połączeniem z terapią przeciwpłytkową u pacjentów z ostrą żylną chorobą zakrzepowo-zatorową (VTE). Celem jest ustalenie, która metoda lepiej zapobiega krwawieniom.
Główne kryteria włączenia: Ostry incydent VTE (zakrzepica żył głębokich lub zator płucny), przepisana terapia przeciwzakrzepowa w pełnej dawce przez co najmniej 3 miesiące, jednoczesne stosowanie terapii przeciwpłytkowej w celach zapobiegania chorobom serca i naczyń.
Główne kryteria wyłączenia: Niedawny ostry incydent żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, stosowanie terapii przeciwpłytkowej w zapobieganiu zakrzepicy tętniczej, wiek poza określonym zakresem.
Cel badania: Ustalenie, czy stosowanie samej terapii przeciwzakrzepowej lepiej zmniejsza ryzyko krwawień w porównaniu z jej połączeniem z terapią przeciwpłytkową u pacjentów, którzy mieli VTE i jednocześnie przyjmują leki przeciwpłytkowe.
Badane leki: Terapia przeciwzakrzepowa (zapobiegająca tworzeniu zakrzepów) oraz terapia przeciwpłytkowa (zapobiegająca sklejaniu się płytek krwi). Badanie obejmuje różne leki z tych grup, w tym tinzaparynę sodową, warfarynę, apiksaban i inne.
Badanie wpływu obicetrapibu i ezetimibu na blaszkę miażdżycową w tętnicach wieńcowych u pacjentów z miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową
Badanie prowadzone w: Polska, Węgry, Włochy, Czechy, Holandia, Hiszpania
To badanie sprawdza, jak kombinacja obicetrapibu i ezetimibu wpływa na objętość blaszek miażdżycowych niezwapniałych w tętnicach wieńcowych w ciągu 18 miesięcy. Oba leki są podawane doustnie w postaci jednej tabletki.
Główne kryteria włączenia: Wiek 45 lat lub więcej, BMI między 18 a 40 kg/m², dowody miażdżycowej choroby sercowo-naczyniowej, stosowanie leków obniżających cholesterol (statyn), poziom LDL-C wynoszący 70 mg/dl lub więcej na czczo.
Główne kryteria wyłączenia: Inne poważne schorzenia mogące zakłócać badanie, ciąża lub karmienie piersią, niedawny zawał serca lub udar, ciężka choroba wątroby lub nerek, uczestnictwo w innym badaniu klinicznym.
Cel badania: Ocena wpływu kombinacji obicetrapibu i ezetimibu na zmniejszenie objętości blaszek miażdżycowych niezwapniałych w tętnicach wieńcowych. Badanie wykorzystuje specjalne obrazowanie (angiografię CT) do pomiaru zmian.
Badane leki: Obicetrapib – inhibitor CETP badany pod kątem redukcji blaszki miażdżycowej; Ezetimib – lek obniżający cholesterol poprzez zmniejszenie jego wchłaniania w jelitach.
Długoterminowe badanie bezpieczeństwa pelakarsenu u pacjentów z miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową, którzy ukończyli badanie Lp(a)HORIZON
Badanie prowadzone w: Słowacja, Węgry, Czechy, Belgia, Norwegia, Bułgaria, Niemcy, Hiszpania, Włochy, Holandia, Polska, Szwecja, Francja, Rumunia, Grecja, Portugalia, Islandia, Austria, Dania, Słowenia
To badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo pelakarsenu (TQJ230) u osób z wysokimi poziomami lipoproteiny(a) i chorobą sercowo-naczyniową. Lek jest podawany w zastrzykach podskórnych przy użyciu wstępnie napełnionej strzykawki.
Główne kryteria włączenia: Wiek między 18 a 85 lat, ukończenie wcześniejszego badania Lp(a)HORIZON podczas przyjmowania leku badanego, potwierdzona choroba sercowo-naczyniowa, podwyższone poziomy Lp(a).
Główne kryteria wyłączenia: Historia ciężkich reakcji alergicznych na oligonukleotydy lub składniki pelakarsenu, obecne, przewlekłe lub nawracające stany zapalne, znaczne problemy z nerkami, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji pelakarsenu u pacjentów z chorobą sercowo-naczyniową i podwyższonymi poziomami Lp(a). Badanie trwa do marca 2029 roku.
Badany lek: Pelakarsen (TQJ230) – eksperymentalny oligonukleotyd antysensowny podawany w zastrzykach, mający na celu zmniejszenie produkcji lipoproteiny(a) w wątrobie.
Badanie olpasiranu w zapobieganiu pierwszym poważnym incydentom sercowo-naczyniowym u osób z wysokimi poziomami lipoproteiny(a)
Badanie prowadzone w: Węgry, Grecja, Czechy, Polska, Bułgaria, Słowacja, Belgia, Niemcy, Rumunia, Hiszpania, Austria, Włochy, Francja, Portugalia, Holandia, Dania, Irlandia
Badanie sprawdza, czy olpasiran może zapobiec pierwszym poważnym incydentom sercowym u osób z wysokimi poziomami lipoproteiny(a), które nigdy nie miały wcześniej problemów z sercem. Lek jest podawany w zastrzykach podskórnych.
Główne kryteria włączenia: Wiek 50 lat lub więcej, poziom lipoproteiny(a) wynoszący 200 nmol/l lub więcej, stabilna terapia obniżająca lipidy przez co najmniej 4 tygodnie, obecność wielu czynników ryzyka chorób serca lub historia miażdżycy.
Główne kryteria wyłączenia: Historia zawału serca lub rewaskularyzacji wieńcowej, stosowanie leków znacząco wpływających na lipidy we krwi, ciężka choroba nerek lub dializoterapia, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, ciąża.
Cel badania: Ocena, czy olpasiran może zapobiec pierwszym poważnym incydentom sercowo-naczyniowym (zgon sercowy, zawał serca, udar, pilne zabiegi na sercu) u osób z wysokim Lp(a). Badanie trwa do lutego 2031 roku.
Badany lek: Olpasiran – eksperymentalny lek z klasy małych interferujących RNA (siRNA), podawany w zastrzykach, mający na celu obniżenie poziomu lipoproteiny(a) poprzez blokowanie jej produkcji w wątrobie.
Badanie pelakarsenu i inklisiranu u pacjentów z miażdżycową chorobą sercowo-naczyniową z wysokimi poziomami cholesterolu LDL i lipoproteiny(a)
Badanie prowadzone w: Włochy, Niemcy, Hiszpania, Francja, Holandia
To badanie sprawdza, czy pelakarsen w połączeniu z inkl isiranemprzez 12 miesięcy może skutecznie obniżyć poziomy lipoproteiny(a) u osób z miażdżycą i wysokim cholesterolem. Oba leki są podawane w zastrzykach podskórnych.
Główne kryteria włączenia: Wiek między 18 a 80 lat, potwierdzona miażdżycowa choroba sercowo-naczyniowa (choroba wieńcowa, mózgowo-naczyniowa lub tętnic obwodowych), stabilne dawki leków obniżających cholesterol, poziom Lp(a) wynoszący 175 nmol/l lub więcej, poziom LDL-cholesterolu powyżej 70 mg/dl.
Główne kryteria wyłączenia: Wiek poniżej 18 lub powyżej 80 lat, znane alergie na badane leki, czynna choroba wątroby, ciężka choroba nerek, niekontrolowane wysokie ciśnienie krwi, niedawny zawał serca lub udar, ciąża lub karmienie piersią.
Cel badania: Ocena skuteczności pelakarsenu w obniżaniu Lp(a) do poziomów poniżej 125 nmol/l po 6 miesiącach terapii w połączeniu z inklisiranem. Badanie trwa do września 2028 roku.
Badane leki: Pelakarsen – oligonukleotyd antysensowny obniżający Lp(a); Inklisiran – małe interferujące RNA (siRNA) obniżające cholesterol LDL poprzez blokowanie białka PCSK9.
Podsumowanie
Przedstawione badania kliniczne dotyczą różnorodnych aspektów leczenia miażdżycy i związanych z nią schorzeń. Zauważalna jest koncentracja badań w krajach europejskich, szczególnie w Niemczech, Francji, Hiszpanii, Włoszech i Polsce, które pojawiają się w wielu protokołach.
Większość badań skupia się na nowych terapiach obniżających poziom lipidów, szczególnie lipoproteiny(a) – substancji związanej ze zwiększonym ryzykiem chorób serca. Kilka badań testuje pelakarsen (TQJ230), co wskazuje na duże zainteresowanie tym lekiem w zapobieganiu incydentom sercowo-naczyniowym.
Badania obejmują zarówno prewencję pierwotną (zapobieganie pierwszym incydentom sercowym) jak i wtórną (zapobieganie kolejnym zdarzeniom u osób, które już miały problemy z sercem). Wiele protokołów bada terapie łączone, łączące różne mechanizmy działania w celu uzyskania lepszych efektów.
Istotnym kierunkiem badań jest również ocena bezpieczeństwa długoterminowego nowych terapii, co jest kluczowe dla pacjentów, którzy będą musieli przyjmować te leki przez wiele lat. Większość badań wykorzystuje zaawansowane metody obrazowania, takie jak angiografia CT, do precyzyjnej oceny zmian w naczyniach krwionośnych.
Bułgaria
