Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności efgartigimodu u dorosłych z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną przy zastosowaniu kombinacji leków
Badanie prowadzone w: Włochy, Grecja, Cypr, Niemcy, Polska, Litwa, Belgia, Hiszpania, Szwecja, Dania, Portugalia, Austria, Holandia, Francja, Bułgaria, Węgry, Czechy, Słowacja, Irlandia
To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i skuteczności leku o nazwie efgartigimod, podawanego w postaci zastrzyków podskórnych. Uczestnikami mogą być osoby, które ukończyły wcześniejsze badanie oznaczone numerem ARGX-113-2007.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą ukończyć 52-tygodniowy okres leczenia w poprzednim badaniu bez przedwczesnego przerwania uczestnictwa. Wszyscy uczestnicy muszą być w stanie wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy nie mają aktywnej idiopatycznej miopatii zapalnej, osoby niepełnoletnie oraz osoby należące do grup szczególnie wrażliwych, które mogą mieć trudności z wyrażeniem świadomej zgody.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze pacjenci tolerują lek w dłuższym okresie oraz monitorowanie wszelkich działań niepożądanych. Badacze będą również obserwować, jak lek wpływa na konieczność stosowania innych leków, takich jak glikokortykosteroidy, powszechnie używane do łagodzenia objawów choroby. Celem jest sprawdzenie, czy leczenie może pomóc w zmniejszeniu zapotrzebowania na te leki w czasie.
Badany lek: Efgartigimod PH20 SC to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności. Działa poprzez modulowanie układu odpornościowego, celując w określone przeciwciała przyczyniające się do choroby.
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa dazukibartu u pacjentów z idiopatycznymi miopatiami zapalnymi, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Węgry, Bułgaria
Badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie i działaniu leku o nazwie dazukibart u osób z grupą chorób mięśniowych, w tym zapaleniem skórno-mięśniowym i zapaleniem wielomięśniowym, które powodują zapalenie i osłabienie mięśni.
Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną idiopatyczną miopatię zapalną, w tym zapalenie skórno-mięśniowe lub zapalenie wielomięśniowe. Muszą również ukończyć 52-tygodniowy okres leczenia w poprzednim badaniu C0251006 bez przedwczesnego zakończenia udziału. Badanie jest otwarte dla dorosłych obu płci.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby z innymi poważnymi schorzeniami zdrowotnymi, które mogłyby zakłócić badanie, osoby z niedawną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami, osoby, które otrzymały inny lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki, osoby z nadużywaniem narkotyków lub alkoholu, kobiety w ciąży lub karmiące piersią oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Celem jest ocena, jak dobrze pacjenci tolerują lek przez dłuższy czas oraz monitorowanie wszelkich działań niepożądanych lub poprawy stanu zdrowia. Badanie będzie trwało do listopada 2027 roku.
Badany lek: Dazukibart to lek podawany w postaci zastrzyku, obecnie badany w badaniach fazy 3. Działa poprzez modulowanie układu odpornościowego w celu zmniejszenia stanu zapalnego.
Badanie bezpieczeństwa CNTY-101 i aldesleukin u pacjentów z aktywnymi chorobami autoimmunologicznymi: toczniem, twardziną skórną i zapaleniem mięśni
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie skupia się na testowaniu nowego leczenia o nazwie CNTY-101, które jest rodzajem terapii komórkowej wykorzystującej specjalnie zmodyfikowane komórki w celu zmniejszenia aktywności układu odpornościowego powodującego szkody. Badanie obejmuje również lek o nazwie aldesleukin, podawany w postaci zastrzyku podskórnego.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć jedną z następujących chorób: idiopatyczną miopatię zapalną, toczeń rumieniowaty układowy lub twardzinę układową. Muszą spełniać kryteria klasyfikacyjne z 2019 roku dla tocznia rumieniowatego układowego. Pacjenci z zapaleniem mięśni muszą mieć aktywne zapalenie mięśni potwierdzone biopsją lub obrazowaniem lub oznaki choroby płuc związanej z zapaleniem mięśni. Wymagane jest dodatnie badanie na co najmniej jedno specyficzne przeciwciało związane z zapaleniem mięśni.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć pacjenci z innymi chorobami autoimmunologicznymi nieokreślonymi w badaniu, osoby z poważną infekcją w ostatnim miesiącu, osoby obecnie leczone lekami immunosupresyjnymi, osoby z historią raka w ciągu ostatnich pięciu lat (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry), osoby, które otrzymały szczepionkę żywą w ciągu ostatnich czterech tygodni, osoby z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi lub innymi znaczącymi problemami z sercem, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią nadużywania substancji lub uzależnienia od alkoholu w ostatnim roku, osoby uczestniczące w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni oraz osoby ze znanymi alergiami na jakikolwiek składnik badanego leku.
Cel badania: Celem jest ocena bezpieczeństwa CNTY-101 u osób z aktywnymi chorobami autoimmunologicznymi napędzanymi przez komórki B, które są rodzajem komórek układu odpornościowego. Uczestnicy będą otrzymywać leczenie poprzez wlew dożylny i będą ściśle monitorowani w celu zapewnienia bezpieczeństwa oraz zbierania informacji o tym, jak leczenie wpływa na ich stan.
Badany lek: CNTY-101 to terapia wykorzystująca specjalne komórki NK pochodzące z komórek macierzystych. Komórki te są zaprojektowane do celowania i niszczenia określonych komórek w organizmie powodujących problemy, w tym przypadku komórek B, które mogą czasami atakować własne tkanki organizmu.
Badanie bezpieczeństwa MB-CART19.1 u pacjentów z aktywnym toczniem rumieniowatym układowym, twardziną układową lub zapaleniem skórno-mięśniowym/zapaleniem wielomięśniowym
Badanie prowadzone w: Niemcy
Badanie testuje nowe leczenie dla określonych chorób autoimmunologicznych, w tym zapalenia skórno-mięśniowego i zapalenia wielomięśniowego. Leczenie o nazwie MB-CART19.1 polega na wykorzystaniu własnych komórek T pacjenta, które zostały zmodyfikowane w celu lepszego celowania i zwalczania choroby.
Główne kryteria włączenia: Uczestnicy muszą mieć ukończone 18 lat. Dla pacjentów z twardziną układową: muszą spełniać kryteria klasyfikacyjne z 2013 roku, mieć dodatni wynik testu na co najmniej jeden specyficzny marker, wykazywać oznaki szybkiej progresji choroby i nie reagować dobrze lub nie tolerować co najmniej dwóch określonych terapii. Dla pacjentów z zapaleniem skórno-mięśniowym/zapaleniem wielomięśniowym: muszą spełniać kryteria klasyfikacyjne z 2017 roku, mieć aktywne zapalenie mięśni potwierdzone biopsją lub MRI, dodatni wynik testu na co najmniej jedno specyficzne przeciwciało przeciw zapaleniu mięśni, osłabienie mięśniowe oraz nie reagować dobrze lub nie tolerować glikokortykosteroidów i co najmniej dwóch innych terapii. Dla pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym: muszą spełniać kryteria klasyfikacyjne z 2019 roku, mieć dodatni wynik testu na określone przeciwciała, aktywną chorobę oraz nie reagować dobrze lub nie tolerować glikokortykosteroidów i co najmniej dwóch innych terapii.
Główne kryteria wykluczenia: Informacje o kryteriach wykluczenia nie zostały szczegółowo określone dla tej konkretnej grupy chorób w dostarczonych danych.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa leczenia MB-CART19.1 u pacjentów z aktywnymi formami tych chorób autoimmunologicznych. Uczestnicy otrzymają leczenie poprzez wlew dożylny i będą ściśle monitorowani pod kątem działań niepożądanych lub reakcji na leczenie, szczególnie w ciągu pierwszych kilku tygodni po otrzymaniu terapii.
Badany lek: Terapia komórkami CAR T anty-CD19 wykorzystuje specjalnie zmodyfikowane komórki z własnego układu odpornościowego pacjenta. Komórki te są zmieniane w laboratorium, aby lepiej rozpoznawać i atakować określone komórki w organizmie powodujące chorobę autoimmunologiczną.
Badanie wpływu dożylnej immunoglobuliny ludzkiej w połączeniu z prednizonem w porównaniu z samym prednizonem u pacjentów z nowo zdiagnozowanym zapaleniem mięśni
Badanie prowadzone w: Holandia
Badanie koncentruje się na sprawdzeniu skuteczności połączenia dwóch metod leczenia: dożylnej immunoglobuliny (roztworu białka pochodzącego z krwi, który pomaga zwalczać choroby) i prednizonu (leku steroidowego), w porównaniu ze stosowaniem samego prednizonu z placebo.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć ukończone 18 lat i posiadać diagnozę jednego z następujących stanów zapalnych mięśni: zapalenie skórno-mięśniowe, zespół antysyntetazy, miopatia martwicza o podłożu immunologicznym lub zapalenie wielomięśniowe/nieswoiste zapalenie mięśni. Diagnoza musi być postawiona mniej niż 12 miesięcy temu. Pacjenci muszą mieć co najmniej 10% osłabienie mięśniowe podczas testów oraz nieprawidłowe wyniki w dwóch innych testach funkcji mięśniowych. Wymagana jest zdolność do zrozumienia i podpisania formularza świadomej zgody.
Główne kryteria wykluczenia: Nie mogą uczestniczyć osoby poniżej 18 lub powyżej 75 roku życia, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby leczone immunoglobulinami w ciągu ostatnich 6 miesięcy, osoby ze znaną alergią na produkty immunoglobulinowe, osoby z aktywnym rakiem lub historią raka w ciągu ostatnich 5 lat, osoby z ciężką chorobą nerek, osoby z aktywną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami, osoby z historią zakrzepów krwi, osoby z ciężką chorobą serca lub niedawnym zawałem serca, osoby z innymi chorobami autoimmunologicznymi wymagającymi innego leczenia, osoby stosujące leki eksperymentalne w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, osoby niezdolne do wyrażenia świadomej zgody, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz osoby z zaburzeniami psychicznymi, które mogłyby zakłócić uczestnictwo w badaniu.
Cel badania: Celem badania jest określenie, czy dodanie wczesnego leczenia dożylną immunoglobuliną do standardowej terapii prednizonem pomaga pacjentom z nowo zdiagnozowanym zapaleniem mięśni osiągnąć lepsze wyniki po 12 tygodniach. Okres leczenia trwa trzy miesiące, podczas których pacjenci otrzymują wielokrotne wlewy. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjenci, ani ich lekarze nie wiedzą, którą kombinację leczenia otrzymuje każdy uczestnik, aż do zakończenia badania.
Badane leki: Dożylna immunoglobulina (IVIg) to lek wytwarzany z osocza krwi pochodzącego od dawców, który zawiera przeciwciała. Pomaga wzmocnić układ odpornościowy i zmniejszyć stan zapalny w tkance mięśniowej. Prednizon to lek kortykosteroidowy, który pomaga zmniejszyć stan zapalny i stłumić układ odpornościowy.
Badanie wpływu i bezpieczeństwa efgartigimodem PH20 SC u dorosłych z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną
Badanie prowadzone w: Włochy, Polska, Belgia, Grecja, Słowacja, Cypr, Irlandia, Hiszpania, Austria, Niemcy, Szwecja, Holandia, Francja, Portugalia, Litwa, Bułgaria, Węgry, Czechy, Dania
Badanie skupia się na ocenie działania leku o nazwie efgartigimod PH20 SC, podawanego w postaci zastrzyków podskórnych. Lek jest porównywany z placebo, przy jednoczesnym stosowaniu standardowych terapii pomagających zarządzać układem odpornościowym.
Główne kryteria włączenia: Pacjenci muszą być w stanie zrozumieć badanie i wyrazić zgodę na udział poprzez podpisanie formularza zgody. Muszą mieć potwierdzoną lub prawdopodobną diagnozę idiopatycznej miopatii zapalnej, w tym zapalenia skórno-mięśniowego, zapalenia wielomięśniowego (które może obejmować zespół antysyntetazy) lub miopatii martwiczej o podłożu immunologicznym. Pacjenci muszą mieć aktywną chorobę, wykazaną nieprawidłowymi poziomami określonych enzymów we krwi, ostatnimi badaniami elektromiograficznymi, aktywną wysypką skórną związaną z zapaleniem skórno-mięśniowym, ostatnią biopsją mięśniową lub rezonansem magnetycznym pokazującym aktywne zapalenie. Wymagane jest osłabienie mięśniowe oraz otrzymywanie dozwolonego w badaniu leczenia. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed rozpoczęciem leczenia.
Główne kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci z inną aktywną chorobą autoimmunologiczną, która mogłaby zakłócić badanie, osoby z niedawną infekcją wymagającą leczenia antybiotykami lub lekami przeciwwirusowymi, osoby, które otrzymały inny lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni, osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na którykolwiek z badanych leków, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby ze znaczącymi problemami z sercem, wątrobą lub nerkami, osoby z historią raka (z wyjątkiem niektórych typów raka skóry), osoby, które otrzymały szczepionkę żywą w ciągu ostatnich 4 tygodni, osoby z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku oraz osoby niezdolne do przestrzegania procedur badania.
Cel badania: Celem jest ocena, jak dobrze efgartigimod PH20 SC działa w poprawie objawów oraz ocena jego bezpieczeństwa i tolerancji przez uczestników. Uczestnicy otrzymają albo badany lek, albo placebo, a ich postępy będą monitorowane w czasie, aby sprawdzić, czy nastąpią jakiekolwiek poprawy w ich stanie. Badanie będzie również analizować, jak organizm przetwarza leczenie i czy powoduje ono jakiekolwiek reakcje immunologiczne. Badanie ma dostarczyć cennych informacji o tym, czy efgartigimod PH20 SC może być korzystną opcją leczenia dla osób z tym schorzeniem.
Badany lek: Efgartigimod PH20 SC to lek podawany podskórnie, obecnie badany pod kątem skuteczności w leczeniu aktywnej idiopatycznej miopatii zapalnej. Lek działa poprzez modulowanie układu odpornościowego, celując w określone przeciwciała przyczyniające się do choroby. Należy do klasy leków immunomodulujących.
Podsumowanie
Obecnie prowadzonych jest 6 badań klinicznych dotyczących idiopatycznej miopatii zapalnej, co wskazuje na rosnące zainteresowanie opracowaniem nowych terapii dla tej rzadkiej grupy chorób. Badania koncentrują się głównie na terapiach immunomodulujących, w tym na efgartigimodzim (testowanym w dwóch badaniach – jedno koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie, drugie na skuteczności i bezpieczeństwie), dazukibarcie oraz innowacyjnych terapiach komórkowymi, takich jak CNTY-101 i MB-CART19.1.
Warto zauważyć, że większość badań jest prowadzonych w krajach europejskich, z największym zasięgiem geograficznym w badaniach dotyczących efgartigimodem (obejmujących 19 krajów). Badania nad terapiami komórkowymi CAR T są obecnie ograniczone do Niemiec, co może wynikać z zaawansowanej technologii wymaganej do tego typu leczenia. Jedno badanie dotyczące kombinacji dożylnej immunoglobuliny z prednizonem jest prowadzone wyłącznie w Holandii.
Badania obejmują zarówno ocenę długoterminowego bezpieczeństwa leków, jak i ich skuteczności w poprawie objawów klinicznych, takich jak siła mięśniowa, aktywność choroby oraz jakość życia pacjentów. Szczególny nacisk kładzie się na możliwość zmniejszenia dawek glikokortykosteroidów, co jest istotne ze względu na działania niepożądane związane z długoterminowym stosowaniem tych leków.
Holandia
