Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie komórek CAR-T z idekabtagene vicleucel u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi opornymi na leczenie usuwające komórki B

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy postępujących ogólnoustrojowych chorób autoimmunologicznych, które nie odpowiadają na leczenie polegające na usuwaniu komórek B. Do takich chorób należą toczeń rumieniowaty układowy, idiopatyczne miopatie zapalne, twardzina układowa oraz pierwotny zespół Sjögrena. W badaniu zostanie zastosowany lek Abecma, który zawiera substancję czynną idekabtagene wikleucel. Jest to specjalny rodzaj terapii komórkowej, w której komórki odpornościowe pacjenta zwane limfocytami T są pobierane, modyfikowane w laboratorium tak, aby rozpoznawały i niszczyły określone komórki, a następnie podawane z powrotem pacjentowi w postaci infuzji dożylnej. Lek ten jest skierowany przeciwko białku BCMA, które znajduje się na powierzchni niektórych komórek odpornościowych.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa terapii komórkami CAR-T skierowanymi przeciwko BCMA u osób z chorobami autoimmunologicznymi, które nie reagują na leczenie polegające na usuwaniu komórek B. Badanie obejmuje pacjentów dorosłych, którzy wcześniej otrzymali co najmniej dwa różne leczenia immunosupresyjne oraz co najmniej jedno leczenie ukierunkowane na usunięcie komórek B, takie jak rytuksymab, okrelizumab, obinutuzumab lub inne terapie celujące w CD19 lub CD20, ale nie uzyskali poprawy lub doszło u nich do nawrotu choroby.

W trakcie badania u pacjentów będą oceniane działania niepożądane związane z terapią komórkami CAR-T, takie jak zespół uwalniania cytokin, neurotoksyczność związana z komórkami efektorowymi układu odpornościowego oraz inne powikłania narządowe. Głównym punktem końcowym badania jest częstość występowania poważnych działań niepożądanych określonego stopnia ciężkości. Badanie ma charakter dwufazowy i będzie prowadzone przez wiele lat, aby dokładnie ocenić bezpieczeństwo i skuteczność tej innowacyjnej metody leczenia w grupie pacjentów z ciężkimi chorobami autoimmunologicznymi opornymi na dotychczasowe leczenie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pobieranie komórek do wytworzenia leku

    Przed rozpoczęciem właściwego leczenia zostaną pobrane od Ciebie komórki, które będą wykorzystane do wytworzenia spersonalizowanego leku.

    Pobrane komórki zostaną przesłane do laboratorium, gdzie zostaną zmodyfikowane i namnożone w celu wytworzenia terapii komórkami CAR-T skierowanymi przeciwko białku BCMA.

    Proces wytwarzania leku może zająć kilka tygodni.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do podania leku

    Przed otrzymaniem przygotowanego leku może być konieczne zastosowanie chemioterapii przygotowującej, która ma na celu przygotowanie Twojego organizmu do przyjęcia zmodyfikowanych komórek.

    Szczegóły dotyczące tego etapu zostaną ustalone indywidualnie przez lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Podanie leku Abecma

    Otrzymasz lek Abecma zawierający idecabtagene vicleucel w dawce od 260 do 500 milionów komórek.

    Lek zostanie podany dożylnie w formie wlewu do żyły.

    Podanie leku odbywa się jednorazowo w warunkach szpitalnych pod ścisłym nadzorem medycznym.

  4. Krok 4

    Obserwacja po podaniu leku

    Po otrzymaniu leku będziesz pozostawać pod ścisłą obserwacją w celu monitorowania możliwych działań niepożądanych.

    Szczególną uwagę poświęca się objawom zespołu uwalniania cytokin (stan, w którym układ odpornościowy uwalnia dużą ilość substancji zapalnych) oraz neurotoksyczności związanej z komórkami efektorowymi układu odpornościowego (objawy neurologiczne takie jak zaburzenia świadomości, mowy lub inne problemy z układem nerwowym).

    Monitorowane będą również inne możliwe działania niepożądane dotyczące różnych narządów.

    Obserwacja obejmuje regularne badania funkcji nerek, wątroby, serca oraz płuc.

  5. Krok 5

    Wizyty kontrolne i badania

    Będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których oceniana będzie aktywność Twojej choroby oraz stan zdrowia.

    W zależności od Twojej choroby podstawowej (toczeń rumieniowaty układowy, zapalenie mięśni, twardzina układowa lub zespół Sjögrena) stosowane będą odpowiednie skale i narzędzia do oceny aktywności choroby.

    Wykonywane będą badania laboratoryjne, w tym ocena poziomu przeciwciał, markerów zapalnych oraz innych wskaźników aktywności choroby.

    Mogą być również wykonywane badania obrazowe lub inne specjalistyczne badania w zależności od potrzeb.

  6. Krok 6

    Długoterminowe monitorowanie

    Badanie kliniczne przewiduje długoterminowe monitorowanie Twojego stanu zdrowia.

    Wizyty kontrolne będą kontynuowane przez dłuższy okres w celu oceny długoterminowej skuteczności i bezpieczeństwa zastosowanego leczenia.

    Będziesz informowany o terminach wizyt oraz zakresie badań, które będą wykonywane podczas każdej wizyty.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi zrozumieć i dobrowolnie podpisać formularz zgody na udział w badaniu, w tym pisemną zgodę na przetwarzanie danych osobowych
  • Pacjent musi mieć ukończone 18 lat w momencie wyrażania zgody
  • Pacjent musi mieć prawidłową funkcję nerek (wskaźnik GFR, który pokazuje jak dobrze nerki filtrują krew, powyżej 30), wątroby (poziom enzymów wątrobowych nie więcej niż 1,5 razy powyżej normy), serca (brak ciężkiej niewydolności serca, frakcja wyrzutowa, czyli zdolność serca do pompowania krwi, co najmniej 45 procent) oraz płuc (pojemność płuc i zdolność do wymiany gazowej co najmniej 35 procent)
  • Dla pacjentów z toczniem rumieniowatym układowym (SLE): rozpoznanie potwierdzone kryteriami z 2019 roku, obecność określonych przeciwciał w badaniach laboratoryjnych, aktywna choroba dotycząca przynajmniej jednego ważnego narządu lub dwóch układów narządowych, niedostateczna odpowiedź lub powrót choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch wcześniejszych leków
  • Dla pacjentów z zapalnymi miopatiami (IIM): rozpoznanie potwierdzone kryteriami z 2017 roku, obecność specyficznych przeciwciał związanych z zapaleniem mięśni, oznaki aktywnego zapalenia mięśni w badaniach obrazowych lub biopsji, osłabienie mięśni i spełnienie dodatkowych kryteriów aktywności choroby, niedostateczna odpowiedź lub powrót choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch wcześniejszych leków
  • Dla pacjentów z twardziną układową (SSc): rozpoznanie potwierdzone kryteriami z 2013 roku z rozległym zajęciem skóry, obecność określonych przeciwciał lub potwierdzenie w biopsji tkanki, oznaki szybkiego postępu choroby (czas trwania choroby do 5 lat, odpowiedni wynik w skali zajęcia skóry, pogorszenie w ciągu ostatnich 6 miesięcy), podwyższone wskaźniki stanu zapalnego, niedostateczna odpowiedź lub powrót choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch wcześniejszych leków, brak możliwości lub odmowa przeszczepienia własnych komórek krwiotwórczych
  • Dla pacjentów z pierwotnym zespołem Sjögrena (PSS): rozpoznanie potwierdzone kryteriami z 2016 roku, obecność określonych przeciwciał lub potwierdzenie w biopsji tkanki, aktywna choroba z wynikiem powyżej 6 punktów w skali aktywności choroby, aktywność w badaniach laboratoryjnych (obniżony poziom składników dopełniacza lub podwyższone wskaźniki zapalne), niedostateczna odpowiedź lub powrót choroby po zastosowaniu co najmniej dwóch wcześniejszych leków
  • Pacjent musi mieć niedostateczną odpowiedź lub powrót choroby po zastosowaniu co najmniej jednego leku działającego na komórki B (typu komórek odpornościowych), takiego jak rytuksymab lub inne podobne leki

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych informacjach o tym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ide-cel to terapia komórkowa CAR-T, która polega na zmodyfikowaniu własnych komórek odpornościowych pacjenta (komórek T) w laboratorium. Te zmodyfikowane komórki są zaprogramowane tak, aby rozpoznawały i atakowały określone komórki w organizmie, które zawierają białko BCMA. W tym badaniu ide-cel jest testowany u pacjentów z chorobami autoimmunologicznymi, u których inne leczenie nie przyniosło skutku. Komórki CAR-T są pobierane od pacjenta, modyfikowane poza organizmem, a następnie podawane z powrotem do pacjenta, gdzie mają pomóc w kontrolowaniu choroby autoimmunologicznej.

Co już wiadomo o tej terapii

Ide-cel (idekabtagén vikleucel) – Jest to nowoczesna terapia komórkowa, w której komórki odpornościowe pacjenta (limfocyty T) są pobierane z krwi, a następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium tak, aby rozpoznawały i niszczyły komórki posiadające białko BCMA na swojej powierzchni. Lek jest podawany w formie jednorazowego wlewu dożylnego po wcześniejszym przygotowaniu organizmu chemioterapią. W medycynie ide-cel jest aktualnie badany w leczeniu postępujących, układowych chorób autoimmunologicznych, które nie reagują na standardowe metody terapii polegające na niszczeniu komórek B, takich jak toczeń rumieniowaty układowy, zapalenie mięśni, twardina układowa oraz zespół Sjögrena. Mechanizm działania polega na tym, że zmodyfikowane komórki T atakują komórki plazmatyczne wytwarzające szkodliwe przeciwciała, co może pomóc w kontrolowaniu choroby autoimmunologicznej.

Badane choroby

  • Toczeń rumieniowaty układowy

    Przewlekła choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje własne tkanki i narządy organizmu. Może dotyczyć skóry,stawów, nerek, serca, płuc, naczyń krwionośnych oraz układu nerwowego. Objawy pojawiają się naprzemiennie w okresach zaostrzeń i remisji. Typowe oznaki to rumień na twarzy w kształcie motyla, bóle stawów, zmęczenie i gorączka. Choroba przebiega z różnym nasileniem u poszczególnych osób. W miarę postępu może prowadzić do uszkodzenia różnych narządów wewnętrznych.

  • Zapalenie mięśni immunologiczne

    Grupa rzadkich chorób autoimmunologicznych charakteryzujących się przewlekłym zapaleniem mięśni szkieletowych. Układ odpornościowy błędnie rozpoznaje własne komórki mięśniowe jako obce i je atakuje. Głównym objawem jest postępujące osłabienie mięśni, szczególnie w obrębie ramion i ud. Choroba może również wpływać na mięśnie odpowiedzialne za połykanie i oddychanie. Często towarzyszy jej zmęczenie i czasem zmiany skórne. Postęp choroby jest zazwyczaj powolny i może prowadzić do znacznego ograniczenia sprawności fizycznej.

  • Twardzina układowa

    Przewlekła choroba autoimmunologiczna powodująca nadmierne gromadzenie się tkanki łącznej w skórze i narządach wewnętrznych. Charakteryzuje się postępującym stwardnieniem i pogrubieniem skóry, szczególnie na dłoniach i twarzy. Może zajmować również płuca, serce, przewód pokarmowy i nerki. Typowym objawem jest objaw Raynauda, czyli zblednięcie i sinienie palców pod wpływem zimna lub stresu. Choroba przebiega różnie u poszczególnych pacjentów, od łagodnych form ograniczonych do skóry po postaci z zajęciem wielu narządów. Proces chorobowy rozwija się stopniowo przez wiele lat.

  • Zespół Sjögrena

    Przewlekła choroba autoimmunologiczna atakująca głównie gruczoły wydzielające, zwłaszcza ślinianki i gruczoły łzowe. Prowadzi do zmniejszenia produkcji śliny i łez, co powoduje uczucie suchości w ustach i oczach. Może występować samodzielnie lub towarzyszyć innym chorobom autoimmunologicznym. Oprócz suchości, pacjenci mogą odczuwać zmęczenie, bóle stawów i mięśni. Choroba może również wpływać na inne narządy, takie jak płuca, nerki czy naczynia krwionośne. Objawy nasilają się stopniowo i mają charakter przewlekły.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-521530-28-00Kod protokołuCARAMBAPlanowana liczba uczestników15 osóbSponsorUniversitaetsklinikum Erlangen AöR

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).