Badanie kliniczne fazy 3 nad encorafenibem, binimetinibem i pembrolizumabem u pacjentów z przerzutowym lub miejscowo zaawansowanym czerniakiem z mutacją BRAF V600E/K
Czerniak ośrodkowego układu nerwowego to rzadki i agresywny nowotwór, który może występować jako przerzut od czerniaka skóry lub jako pierwotny guz pochodzący bezpośrednio z mózgu lub rdzenia kręgowego. Stanowi istotną przyczynę zachorowalności i śmiertelności wśród pacjentów z czerniakiem.
Wprowadzenie
Czerniak złośliwy to poważna forma raka skóry, która rozwija się z komórek zwanych melanocytami – komórkami odpowiedzialnymi za wytwarzanie pigmentu skóry. Te komórki pochodzą z komórek grzebienia nerwowego, co tłumaczy zdolność czerniaka do szerzenia się do układu nerwowego.
Czerniak jest trzecim najczęstszym nowotworem złośliwym, który daje przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego (OUN), czyli mózgu i rdzenia kręgowego – po raku piersi i raku płuc. Częstość występowania czerniaka stale rośnie o około 3–7% rocznie, co czyni go jednym z 20 najczęstszych nowotworów u ludzi.
Czym jest czerniak ośrodkowego układu nerwowego
Czerniak ośrodkowego układu nerwowego może występować w dwóch postaciach. Pierwsza to przerzutowy czerniak do OUN, czyli sytuacja, gdy nowotwór rozwijający się początkowo w skórze rozprzestrzenia się do mózgu lub rdzenia kręgowego. Druga to pierwotny czerniak OUN – rzadki guz powstający bezpośrednio w układzie nerwowym.
Pierwotny czerniak ośrodkowego układu nerwowego jest niezwykle rzadkim schorzeniem. Stanowi zaledwie 1% wszystkich przypadków czerniaka i tylko 0,07% wszystkich guzów mózgu. Ten rodzaj guza powstaje z melanocytów znajdujących się w oponach mózgowo-rdzeniowych – strukturach otaczających i chroniących mózg oraz rdzeń kręgowy. Podczas rozwoju płodowego komórki prekursorowe melanocytów, zwane melanoblastami, wędrują nie tylko do skóry, ale także do błony naczyniowej oka, błon śluzowych i opon mózgowo-rdzeniowych OUN.
Mózg
Rdzeń kręgowy
Opony mózgowo-rdzeniowe
Guz ten zazwyczaj ma postać ciemno zabarwionej, litej masy, często zawierającej obszary krwotoczne lub martwicze. Pod mikroskopem składa się z warstw zmienionych komórek z widocznymi jąderkami, częstymi figurami mitotycznymi (oznaczającymi aktywny podział komórek) i naciekaniem tkanki mózgowej.
Przyczyny i czynniki ryzyka
Czerniak jako taki może być wywołany różnymi czynnikami, które zwiększają ryzyko jego powstania. Do najważniejszych należą:
Ekspozycja na promieniowanie ultrafioletowe (UV) lub bezpośrednie światło słoneczne
Korzystanie z solariów
Terapia PUVA – specjalistyczne leczenie niektórych chorób skóry
Jasna karnacja skóry lub słaba zdolność do opalania się
Określone schorzenia genetyczne, takie jak zespół FAMM i zespół atypowych znamion
Osobista lub rodzinna historia czerniaka
Osłabienie układu odpornościowego z powodu chorób takich jak HIV, chłoniak lub po przeszczepie narządów
Niektóre leki, takie jak inhibitory TNF i inhibitory BRAF
Jeśli chodzi o przerzuty do ośrodkowego układu nerwowego, istnieją dodatkowe czynniki ryzyka. Większe prawdopodobieństwo wystąpienia przerzutów do OUN mają:
Mężczyźni po 60. roku życia
Osoby z głębokim, naciekającym lub owrzodzonym ogniskiem czerniaka
Pacjenci z zaawansowanym stadium choroby przy pierwszej diagnozie
Przeżycie pacjentów zależy w dużej mierze od stadium choroby w momencie rozpoznania. Osoby z czerniakiem w zaawansowanym stadium mają większe ryzyko rozwoju przerzutów.
Częstotliwość występowania
Szacuje się, że u około 50–60% pacjentów z zaawansowanym czerniakiem choroba rozprzestrzeni się na ośrodkowy układ nerwowy. Wśród tych osób około 75% rozwinie liczne przerzuty, często bezobjawowe w początkowym okresie.
Przerzuty do OUN stwierdza się u 7% pacjentów z czerniakiem w momencie rozpoznania, a w badaniach pośmiertnych wykrywa się je u około 75% chorych. Co ciekawe, u 3% pacjentów z rozpoznanymi przerzutami czerniaka do OUN nie udaje się odnaleźć pierwotnego ogniska nowotworu.
U 94% pacjentów przerzuty do mózgu są bezpośrednią przyczyną śmierci. W najnowszej, ósmej edycji systemu klasyfikacji stadiów American Joint Committee on Cancer (AJCC), obecność przerzutów do OUN została wyodrębniona jako osobna kategoria ze względu na jej znaczenie prognostyczne.
Objawy i symptomy
Objawy czerniaka ośrodkowego układu nerwowego zależą od lokalizacji guza. Guz wewnątrzczaszkowy (w mózgu) może powodować:
Objawy zwiększonego ciśnienia wewnątrzczaszkowego
Ogniskowe objawy neurologiczne związane z lokalizacją guza
Napady padaczkowe
Krwotok podpajęczynówkowy
Gdy guz znajduje się w rdzeniu kręgowym, pacjent może doświadczać:
Bólu pleców
Osłabienia mięśni
Drętwienia
Niedowładu lub porażenia
Nietrzymania moczu
Jednym z najpoważniejszych powikłań jest przerzut do opon mózgowo-rdzeniowych (leptomeningeal metastasis), który łatwo rozwija się z pierwotnego czerniaka OUN. Jest to jedna z najcięższych komplikacji u pacjentów z tym nowotworem.
Badania diagnostyczne
Do rozpoznania czerniaka ośrodkowego układu nerwowego wykorzystuje się różne metody obrazowania i badania laboratoryjne. Główną metodą diagnostyczną jest rezonans magnetyczny (MRI), który pozwala na dokładną ocenę zmian w mózgu i rdzeniu kręgowym.
W przypadku podejrzenia przerzutów do opon mózgowo-rdzeniowych przeprowadza się badanie cytologiczne płynu mózgowo-rdzeniowego. W tym badaniu pobiera się niewielką ilość płynu otaczającego mózg i rdzeń kręgowy, a następnie sprawdza się, czy zawiera on komórki nowotworowe charakterystyczne dla czerniaka.
Ważnym elementem diagnostyki jest także wykluczenie zmian nowotworowych poza układem nerwowym. Jeśli nie stwierdza się żadnych zmian poza OUN, a wszystkie dostępne dowody wskazują na obecność czerniaka w układzie nerwowym, można postawić diagnozę pierwotnego czerniaka ośrodkowego układu nerwowego.
Metody leczenia
Leczenie czerniaka ośrodkowego układu nerwowego wymaga kompleksowego podejścia i jest stale rozwijane. Rokowanie jest wyjątkowo niepomyślne w przypadku przerzutów, a dostępne opcje terapeutyczne są ograniczone.
Współczesne leczenie może obejmować kilka metod:
Radioterapia jest jedną z podstawowych metod leczenia. W przypadku przerzutów do mózgu stosuje się technikę zwaną stereotaktyczną radiochirurgią (SRS), która pozwala na precyzyjne napromieniowanie guza przy oszczędzeniu zdrowej tkanki mózgowej.
Leczenie operacyjne może polegać na neurochirurgicznym usunięciu guza. Niektórzy pacjenci otrzymują kombinację resekcji chirurgicznej i stereotaktycznej radiochirurgii, co może wydłużyć czas przeżycia.
Chemioterapia jest stosowana szczególnie w przypadku przerzutów do opon mózgowo-rdzeniowych. Jedną z metod jest podawanie leku zwanego metotreksat (MTX) bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego. W jednym z opisanych przypadków pacjentka otrzymała intensywne leczenie składające się z jednoczesnej radioterapii i cotygodniowych wstrzyknięć metotreksatu do płynu mózgowo-rdzeniowego, a następnie miesięczne dawki podtrzymujące. Jej czas przeżycia wyniósł 13 miesięcy od rozpoznania.
Terapie celowane i immunoterapia to nowsze metody leczenia, które znacząco poprawiły wyniki u pacjentów z czerniakiem. Obejmują one leki skierowane przeciwko szlakowi BRAF/MEK oraz inhibitory punktów kontrolnych układu odpornościowego. Badania wykazały skuteczność tych leków również w leczeniu przerzutów do mózgu.
Rokowanie
Rokowanie w przypadku czerniaka ośrodkowego układu nerwowego pozostaje poważne. Mediana czasu przeżycia dla wszystkich pacjentów z przerzutami do mózgu wynosi około 10,2 miesiąca.
Różne strategie leczenia mogą wpływać na czas przeżycia. Pacjenci, którzy przeszli tylko resekcję guza, mieli medianę przeżycia wynoszącą 10 miesięcy, podczas gdy ci, którzy otrzymali zarówno resekcję, jak i stereotaktyczną radiochirurgię, przeżywali średnio 17,3 miesiąca.
W przypadku pierwotnego czerniaka OUN z przerzutami do opon mózgowo-rdzeniowych rokowanie jest szczególnie niekorzystne. Chociaż niektórzy pacjenci z przerzutami do opon, szczególnie ci z chłoniakiem lub rakiem piersi, mogą przeżyć ponad 12 miesięcy przy zachowaniu rozsądnej jakości życia, w przypadku czerniaka prognozy są zazwyczaj gorsze.
Zarządzanie pacjentami z czerniakiem przerzutowym do ośrodkowego układu nerwowego szybko się rozwija, a nowe terapie dają nadzieję na poprawę wyników leczenia w przyszłości.
info Ten poradnik ma pomóc Ci zrozumieć schorzenie. Nie zastąpi rozmowy z lekarzem, który najlepiej zna Twoją sytuację.