Badanie SP-420 u pacjentów z alfa- lub beta-talasemią zależną od transfuzji
Badanie prowadzone w: Włochy, Grecja, Dania
To badanie kliniczne koncentruje się na pacjentach z talasemią zależną od transfuzji, która obejmuje zarówno α-talasemię, jak i β-talasemię. Są to zaburzenia krwi wymagające regularnych transfuzji krwi. Badanie testuje nowy lek o nazwie SP-420, który jest przyjmowany w postaci kapsułek.
Kryteria włączenia do badania:
- Kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub więcej
- Osoby z alfa-talasemią zależną od transfuzji lub beta-talasemią zależną od transfuzji, w tym typem zwanym HbE/β-talasemia, wymagające leczenia w celu usunięcia nadmiaru żelaza z organizmu
- Osoby stosujące stabilną dawkę terapii chelatującej żelazo (leczenie usuwające nadmiar żelaza) przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Masa ciała 35 kg lub więcej na początku badania
- Zgoda na przerwanie obecnej terapii chelatującej żelazo na 7 dni (plus minus 3 dni) przed pierwszą dawką badanego leku SP-420 oraz przez cały czas trwania badania
- Obecność przeciążenia żelazem z transfuzji, co oznacza stężenie żelaza w wątrobie (LIC) między 5 a 35 mg/g suchej masy, zmierzone specjalnym skanem MRI w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania
- Leczenie i monitorowanie przez co najmniej ostatnie 6 miesięcy w wyspecjalizowanym ośrodku prowadzącym szczegółową dokumentację medyczną
Kryteria wykluczające:
- Osoby niezależne od transfuzji krwi
- Osoby bez α- lub β-talasemii
- Osoby nieprzestrzegające procedur badania
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie
- Osoby przyjmujące leki mogące wpłynąć na wyniki badania
- Osoby z historią reakcji alergicznych na badany lek
- Osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym
Cel badania: Głównym celem jest określenie odpowiedniej dawki SP-420 oraz ocena, jak skutecznie lek usuwa nadmiar żelaza z organizmu w okresie 24 tygodni. Badanie będzie monitorować zmiany ilości żelaza w wątrobie za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI). Uczestnicy będą ściśle monitorowani przez personel medyczny w celu zapewnienia ich bezpieczeństwa podczas badania, które potrwa do 48 tygodni.
Badany lek: SP-420 to eksperymentalny lek przyjmowany doustnie, który jest obecnie badany pod kątem skuteczności w leczeniu talasemii zależnej od transfuzji. Działa on poprzez modulowanie metabolizmu żelaza, co jest kluczowe w zarządzaniu objawami talasemii. Jest klasyfikowany farmakologicznie jako chelator żelaza, mający na celu zrównoważenie poziomów żelaza w organizmie.
Badanie luspaterseptu w leczeniu niedokrwistości u dorosłych i młodzieży z alfa-talasemią
Badanie prowadzone w: Włochy, Grecja
To badanie kliniczne koncentruje się na leczeniu alfa-talasemii, zaburzenia krwi wpływającego na produkcję hemoglobiny, białka w czerwonych krwinkach transportującego tlen w organizmie. Badanie wykorzystuje lek zwany luspatarseptem, znany również pod nazwą kodową BMS-986346/ACE-536. Luspatarsept to rodzaj białka zaprojektowanego w celu poprawy produkcji czerwonych krwinek u osób z tym schorzeniem.
Kryteria włączenia do badania:
- Dorośli w wieku 18 lat lub więcej, lub młodzież w wieku od 12 do mniej niż 18 lat
- Udokumentowana diagnoza choroby HbH związanej z alfa-talasemią
- Dla dorosłych zależnych od transfuzji (TD): otrzymanie co najmniej 6 jednostek koncentratu krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania, bez okresu wolnego od transfuzji dłuższego niż 56 dni
- Dla dorosłych niezależnych od transfuzji (NTD): otrzymanie mniej niż 6 jednostek RBC w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania, brak transfuzji przez co najmniej 8 tygodni przed przystąpieniem oraz średni poziom hemoglobiny (Hb) 10 g/dL lub mniej
- Dla młodzieży zależnej od transfuzji (TD): co najmniej 4 zdarzenia transfuzji RBC w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania, bez okresu wolnego od transfuzji dłuższego niż 56 dni, oraz historia regularnych transfuzji przez co najmniej 2 lata
- Dla młodzieży niezależnej od transfuzji (NTD): mniej niż 4 zdarzenia transfuzji RBC w ciągu 24 tygodni przed przystąpieniem do badania, brak transfuzji przez co najmniej 8 tygodni przed przystąpieniem oraz średni poziom hemoglobiny 10 g/dL lub mniej
- Wynik stanu sprawności wynoszący 50 lub więcej (według skali Karnofsky'ego dla osób w wieku 16 lat i starszych lub skali Lansky'ego dla osób poniżej 16 lat)
Kryteria wykluczające:
- Inne poważne schorzenia mogące zakłócić badanie
- Niedawna poważna operacja lub planowana podczas okresu badania
- Obecny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia reakcji alergicznych na badany lek lub podobne leki
- Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze
- Ciężka choroba wątroby lub nerek
- Ciąża lub karmienie piersią
- Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu
- Transfuzja krwi w określonym okresie przed badaniem
Cel badania: Celem badania jest określenie, jak skutecznie luspatarsept działa w leczeniu niedokrwistości u dorosłych z chorobą HbH oraz ocena jego bezpieczeństwa i odpowiedniego dawkowania u młodzieży z tym samym schorzeniem. Badanie będzie monitorować, jak leczenie wpływa na potrzebę transfuzji krwi oraz poziomy hemoglobiny we krwi. Uczestnicy będą otrzymywać regularne iniekcje leku lub placebo i będą ściśle monitorowani przez personel medyczny przez kilka miesięcy.
Badany lek: Luspatarsept jest podawany poprzez wstrzyknięcie podskórne, zazwyczaj w placówce medycznej. Działa poprzez wiązanie się z określonymi białkami regulującymi produkcję czerwonych krwinek, zwiększając w ten sposób zdolność organizmu do ich wytwarzania. Jest klasyfikowany jako środek dojrzewania erytroblastów, co oznacza, że pomaga w dojrzewaniu czerwonych krwinek. Celem jest sprawdzenie, czy luspatarsept może być bezpieczną i skuteczną opcją leczenia dla osób z niedokrwistością związaną z alfa-talasemią, potencjalnie zmniejszając ich zapotrzebowanie na transfuzje krwi i poprawiając ogólną jakość życia.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są 2 badania kliniczne dotyczące alfa-talasemii, oba koncentrujące się na pacjentach wymagających regularnego leczenia i monitorowania. Badania odbywają się głównie w krajach południowej Europy, ze szczególnym uwzględnieniem Włoch i Grecji, które uczestniczą w obu badaniach. Dodatkowo, pierwsze badanie obejmuje również Danię.
Warto zauważyć, że oba badania przyjmują różne podejścia terapeutyczne. Pierwsze badanie koncentruje się na SP-420, leku chelatującym żelazo, mającym na celu rozwiązanie problemu przeciążenia żelazem wynikającego z częstych transfuzji krwi. Drugie badanie testuje luspatarsept, który działa poprzez poprawę produkcji czerwonych krwinek, co może potencjalnie zmniejszyć zapotrzebowanie na transfuzje.
Oba badania obejmują zarówno dorosłych, jak i młodzież (w przypadku badania z luspatarseptem), co wskazuje na potrzebę rozwiązań terapeutycznych dla różnych grup wiekowych. Badania te oferują nadzieję na poprawę jakości życia pacjentów z alfa-talasemią poprzez zmniejszenie obciążenia związanego z regularnymi transfuzjami krwi i zarządzanie powikłaniami wynikającymi z przeciążenia żelazem.
Dania
