Badanie skuteczności i bezpieczeństwa mitapivatu u dzieci z transfuzjowo‑zależną talasemią alfa lub beta

Randomizacja i otrzymanie leku

Po przyjęciu do badania następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup. Otrzymuje się albo mitapivat, albo placebo w postaci dopasowanej tabletki 200 mg lub granulatu 150 mg. lek podaje się doustnie.

Tabletka lub granulaty są dostarczane w opakowaniach oznaczonych kodem badawczym, tak aby nie było wiadomo, którą substancję przyjmuje pacjent.

Rozpoczęcie codziennego przyjmowania leku

Od pierwszego tygodnia po randomizacji lek przyjmuje się raz dziennie, najlepiej o tej samej porze każdego dnia.

Kuracja trwa przez cały okres badania, czyli 48 tygodni, bez przerw, chyba że lekarz zdecyduje inaczej ze względu na bezpieczeństwo.

Przyjmowanie leku odbywa się w domu, a pacjent powinien zapisywać daty i godziny przyjęć w dostarczonym dzienniczku.

Pierwsza wizyta kontrolna – tydzień 4

Po czterech tygodniach leczenia pacjent przychodzi na wizytę kontrolną, podczas której pobierane są próbki krwi do określenia stężenia leku w organizmie (farmakokinetyka) oraz podstawowych parametrów krwi.

Przy tej wizycie ocenia się również ewentualne działania niepożądane i sprawdza, czy pacjent przyjmuje lek zgodnie z zaleceniami.

Monitorowanie transfuzji – tydzień 13

W trzynastym tygodniu rozpoczyna się pierwsze szczegółowe monitorowanie ilości przetaczanej krwi (transfuzja). pacjent i personel medyczny zapisują objętość przetaczonych erytrocytów w każdym 12‑tygodniowym okresie.

Na tej wizycie przeprowadza się także badania laboratoryjne: poziom żelaza, ferrytyna, wskaźniki metaboliczne oraz podstawowe badania morfologii krwi.

Druga wizyta kontrolna – tydzień 24

Po dwunastu kolejnych tygodniach (razem 24 tygodnie od rozpoczęcia leczenia) pacjent przychodzi na kolejną kontrolę. Ocenia się redukcję transfuzji w porównaniu z okresem 13‑24 tygodnia oraz zmiany w parametrach laboratoryjnych.

Dodatkowo sprawdzany jest wpływ leku na wskaźniki rozwoju: wzrost, waga i wskaźnik masy ciała w stosunku do wieku.

Trzecia wizyta kontrolna – tydzień 36

W trzydziestym szóstym tygodniu badanie koncentruje się na dalszej ocenie redukcji transfuzji w okresie 25‑36 tygodnia oraz na monitorowaniu ewentualnych działań niepożądanych.

Przy tej wizycie wykonuje się badania gęstości mineralnej kości oraz dodatkowe testy hormonalne, w tym ocenę dojrzałości płciowej (skala Tanner).

Ostatnia wizyta kontrolna – tydzień 48

Po czterdziestu ośmiu tygodniach leczenia pacjent przychodzi na końcową wizytę. Ocenia się całkowitą zmianę objętości przetaczanej krwi w całym okresie badania oraz liczbę okresów, w których nie było potrzeby transfuzji przez co najmniej osiem kolejnych tygodni.

Przeprowadzane są końcowe badania laboratoryjne: żelazo, ferrytyna, parametry hormonalne, wskaźniki wzrostu, a także pomiar gęstości mineralnej kości.

Zostaje również podsumowane bezpieczeństwo leczenia, czyli rodzaj, nasilenie i związek zdarzeń niepożądanych z przyjmowanym lekiem.

Zakończenie udziału w badaniu

Po ostatniej wizycie pacjent kończy udział w badaniu. Lekarz omawia wyniki oraz ewentualne dalsze zalecenia medyczne.

Wszystkie zebrane dane są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa mitapivat w porównaniu z placebo.