Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie SP-420 u pacjentów z talasemią alfa lub beta zależną od transfuzji

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z talasemią zależną od transfuzji, co oznacza, że pacjenci potrzebują regularnych transfuzji krwi. Talasemia to choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hemoglobiny, białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za transport tlenu. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie kodowej SP-420, który jest podawany w formie kapsułek. Celem badania jest ustalenie, jak dawka leku SP-420 wpływa na usuwanie nadmiaru żelaza z organizmu pacjentów z talasemią przez 24 tygodnie.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować lek SP-420 doustnie, a jego działanie będzie oceniane przez 48 tygodni. Badanie ma na celu zrozumienie, jak skutecznie lek usuwa nadmiar żelaza z organizmu, co jest istotne, ponieważ pacjenci z talasemią często mają problem z nadmiarem żelaza z powodu częstych transfuzji krwi. W trakcie badania będą również monitorowane zmiany w stężeniu żelaza w wątrobie za pomocą MRI (rezonansu magnetycznego), co pomoże ocenić skuteczność leczenia.

Badanie ma również na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania leku SP-420, poprzez monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych. Wyniki te pomogą określić, czy lek jest bezpieczny i skuteczny dla pacjentów z talasemią zależną od transfuzji. Badanie potrwa do końca 2025 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi przerwać dotychczasową terapię chelatującą żelazo na 7 dni przed pierwszą dawką SP-420.

    W tym czasie uczestnik nie przyjmuje żadnych leków chelatujących żelazo.

  2. Krok 2

    Podawanie leku SP-420

    Uczestnik przyjmuje SP-420 w formie kapsułek doustnie.

    Dawkowanie leku jest ustalane indywidualnie w ramach badania, a jego celem jest ustalenie odpowiedniej dawki w ciągu 24 tygodni.

  3. Krok 3

    Monitorowanie skuteczności i bezpieczeństwa

    Podczas badania, co tydzień, co dwa tygodnie lub co miesiąc, mierzony jest poziom żelaza w organizmie oraz stężenie żelaza w wątrobie za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI).

    Monitorowane są również wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 24 tygodniach ocenia się całkowitą ilość żelaza usuniętą z organizmu dzięki SP-420.

    Dodatkowo, zmiany w stężeniu żelaza w wątrobie oraz poziomie s-ferrytyny są analizowane w różnych punktach czasowych, aż do 48 tygodnia.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 31 grudnia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik może powrócić do wcześniejszej terapii chelatującej żelazo, jeśli to konieczne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi.
  • Osoby z talasemią alfa lub talasemią beta, które wymagają regularnych transfuzji krwi. Może to obejmować również talasemię HbE/beta, która wymaga leczenia usuwającego nadmiar żelaza z organizmu.
  • Osoby, które przyjmują stabilną dawkę leku usuwającego nadmiar żelaza przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania.
  • Waga ciała wynosi co najmniej 35 kg podczas badania wstępnego.
  • Osoby gotowe przerwać obecne leczenie usuwające nadmiar żelaza na 7 dni (z tolerancją ± 3 dni) przed pierwszą dawką leku SP-420 i na czas trwania badania.
  • Osoby z nadmiarem żelaza w organizmie z powodu transfuzji, co jest określone przez badanie MRI, które pokazuje poziom żelaza w wątrobie między 5 a 35 mg/g suchej masy wątroby, wykonane w ciągu 2 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Osoby, które były leczone i monitorowane przez co najmniej 6 miesięcy w specjalistycznym ośrodku, który prowadził szczegółową dokumentację medyczną, w tym historię transfuzji i leczenia usuwającego nadmiar żelaza.
  • Osoby chętne do udziału w badaniu i podpisania formularza świadomej zgody.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Osoby, które są uczulone na składniki leku używanego w badaniu, nie mogą brać w nim udziału.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Osoby, które niedawno uczestniczyły w innym badaniu klinicznym, mogą być wykluczone z udziału.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń i procedur badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

SP-420 to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z talasemią alfa lub beta, którzy są zależni od transfuzji krwi. Lek ma pomóc w zmniejszeniu potrzeby częstych transfuzji krwi poprzez poprawę produkcji zdrowych krwinek czerwonych.

Co już wiadomo o tej terapii

SP-420 – SP-420 jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego. Jego głównym celem jest leczenie pacjentów z transfuzjozależną α- lub β-talasemią. Lek ten działa poprzez modulację procesów na poziomie molekularnym, co może wpływać na produkcję hemoglobiny. SP-420 jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny w dziedzinie hematologii. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ustalenie optymalnej dawki i skuteczności w leczeniu talasemii.

Badane choroby

Talasemia zależna od transfuzji – Jest to choroba genetyczna, która wpływa na produkcję hemoglobiny, białka w czerwonych krwinkach odpowiedzialnego za transport tlenu. W przypadku talasemii α lub β, organizm nie produkuje wystarczającej ilości zdrowych czerwonych krwinek, co prowadzi do anemii. Osoby z tą chorobą często wymagają regularnych transfuzji krwi, aby utrzymać odpowiedni poziom hemoglobiny. Z czasem, częste transfuzje mogą prowadzić do nadmiaru żelaza w organizmie, co może uszkadzać narządy wewnętrzne. Choroba ta jest dziedziczna i występuje częściej w niektórych populacjach, takich jak mieszkańcy basenu Morza Śródziemnego, Bliskiego Wschodu i Azji Południowo-Wschodniej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-507396-21-00Kod protokołuP-SP420-THAL-01Planowana liczba uczestników162 osobySponsorPharmacosmos A/S

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).