Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Skuteczność i bezpieczeństwo mitapivatu u dzieci z talasemią alfa lub beta nie wymagającej transfuzji

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy talasemia alfa lub beta nie wymagająca transfuzji, rzadkiej choroby genetycznej, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości prawidłowej hemoglobiny – białka przenoszącego tlen we krwi. Dzieci z tą postacią choroby nie potrzebują regularnych transfuzji krwi, ale mogą odczuwać zmęczenie i inne objawy związane z niskim poziomem hemoglobiny. W badaniu stosuje się lek mitapivat, przyjmowany doustnie w formie tabletki lub granulatu, który ma pomóc czerwonym krwinkom lepiej wykorzystywać energię i zwiększyć produkcję hemoglobiny.

Celem badania jest porównanie wpływu leku z placebo na wzrost hemoglobiny u dzieci z tą chorobą.

Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo i pozostają w podwójnie ślepym (nikt nie wie, kto co dostaje) badaniu przez około 24 tygodnie. W trakcie tego czasu odbywają regularne wizyty kontrolne, podczas których pobierane są próbki krwi, sprawdzane są objawy i monitorowane jest bezpieczeństwo leczenia.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Randomizacja i przydzielenie leku

    Po zapisaniu się do badania następuje losowy przydział do jednej z dwóch grup: mitapivat lub placebo. Nie jest wiadomo, która grupa zostanie przydzielona, co zapewnia podwójnie ślepą kontrolę.

    Przydzielenie jest dokonywane przez system komputerowy i nie wymaga dodatkowych działań ze strony pacjenta.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Jeśli przydzielono mitapivat, pacjent otrzymuje jedną tabletkę o dawce 200 mg lub jedną porcję granulatu o dawce 150 mg, w zależności od formy wybranej w badaniu.

    Lek przyjmuje się doustnie, raz dziennie, o stałej porze, najlepiej po posiłku, przez cały okres badania trwający 24 tygodnie.

    W grupie placebo podaje się identycznie wyglądające tabletki lub granulaty, które nie zawierają substancji czynnej.

  3. Krok 3

    Codzienne przyjmowanie i obserwacja

    Pacjent codziennie przyjmuje przydzielony preparat, zapamiętując dokładną dawkę i formę (tabletka 200 mg lub granulaty 150 mg).

    Ważne jest, aby nie pomijać dawek i nie zmieniać czasu przyjmowania bez konsultacji z personelem badania.

    W razie pominięcia dawki należy przyjąć ją jak najszybciej, chyba że zbliża się kolejna pora przyjmowania – w takim przypadku pomija się pominiętą dawkę.

  4. Krok 4

    Pierwsza wizyta kontrolna – tydzień 4

    Po czterech tygodniach od rozpoczęcia leczenia pacjent przychodzi na wizytę kontrolną, podczas której pobierane są próbki krwi w celu oznaczenia stężenia mitapivat w organizmie (farmakokinetyka).

    Badanie pozwala ocenić, jak lek jest wchłaniany i eliminowany, co jest istotne dla dalszego monitorowania bezpieczeństwa.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności – tydzień 12

    W dwunastym tygodniu przeprowadzane są badania laboratoryjne, w tym pomiar poziomu hemoglobiny (Hb), czyli wskaźnika anemii.

    Jeśli średni poziom Hb wzrośnie o co najmniej 1,0 g/dL w porównaniu z wynikiem wyjściowym, uznaje się to za pozytywną reakcję na leczenie.

  6. Krok 6

    Kontrola końcowa – tydzień 24

    Po 24 tygodniach leczenia pacjent poddawany jest szeregowi badań: ponowny pomiar Hb, bilirubiny, dehydrogenazy mleczanowej (LDH), haptoglobiny, retikulocytów, erytropoetyny oraz wskaźników metabolizmu żelaza (np. ferrytyna).

    Dodatkowo oceniane są zmiany w masie ciała, wzroście, wskaźniku masy ciała (BMI) oraz gęstości mineralnej kości.

    Pacjent wypełnia również kwestionariusze dotyczące zmęczenia i jakości życia, aby określić wpływ leczenia na codzienne funkcjonowanie.

  7. Krok 7

    Monitorowanie działań niepożądanych

    Przez cały okres trwania badania pacjent jest proszony o zgłaszanie wszelkich niepokojących objawów, takich jak ból, wysypka, zmiany w samopoczuciu czy inne dolegliwości.

    Zgłoszenia są rejestrowane i oceniane pod kątem związku z przyjmowanym lekiem lub placebo.

  8. Krok 8

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu 24‑tygodniowego okresu leczenia pacjent przestaje przyjmować badany preparat.

    Ostatnia wizyta obejmuje podsumowanie wyników badań, omówienie ewentualnych działań niepożądanych oraz instrukcje dotyczące dalszej opieki medycznej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Pisemna zgoda (lub zgoda rodziców/opiekunów) musi zostać podpisana przed rozpoczęciem badań oraz uczestnik musi wyrazić chęć współpracy przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnik musi mieć od 1 do poniżej 18 lat oraz ważyć przynajmniej 7 kg w momencie podpisywania zgody.
  • Musisz mieć potwierdzoną diagnozę thalassemii (alfa‑ lub beta‑thalassemii) wykazaną w dokumentacji medycznej przy użyciu badań: elektroforezy hemoglobiny (badanie rozdzielające rodzaje hemoglobiny), chromatografii cieczowej wysokiej wydajności (technika laboratoryjna do pomiaru hemoglobiny) oraz/lub analizy DNA (badanie genetyczne). Jeśli wyniki nie są dostępne, można je wykonać w lokalnym laboratorium.
  • Poziom hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach przenoszącego tlen) musi wynosić ≤10,0 g/dL, obliczony jako średnia z przynajmniej dwóch pomiarów wykonanych co najmniej 7 dni po sobie w okresie kwalifikacyjnym.
  • Musisz być nieprzetaczający – czyli nie więcej niż 5 przetoczeń czerwonych krwinek w ciągu 24 tygodni przed losowaniem, brak przetoczeń w ciągu 8 tygodni przed podpisaniem zgody oraz brak przetoczeń w czasie kwalifikacji.
  • Jeśli przyjmujesz lek hydroksyurea, jego dawka musi być stabilna (nie zmieniana) przez co najmniej 16 tygodni przed losowaniem.
  • Kobiety, które rozpoczęły miesiączkę (menarche), muszą unikać ciąży, stosując jedną z dwóch opcji: powstrzymywanie się od działań seksualnych mogących prowadzić do ciąży lub używanie dwóch metod antykoncepcyjnych, z których jedna musi być bardzo skuteczna, od momentu zgody aż do 28 dni po ostatniej dawce leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

20 kryteriów

  • Ciąża lub karmienie piersią wykluczają udział w badaniu.
  • Dysfunkcja nerek określona jako szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) poniżej 60 ml/min/1,73 m² – jest to miara, jak dobrze działają nerki.
  • Wysoki poziom triglicerydów (tłuszczów we krwi) po nieposiłkowym badaniu – powyżej 215 mg/dL (5 mmol/L).
  • Aktywna infekcja wymagająca leczenia antybiotykami podawanego całkowicie (systemowo) w momencie wyrażenia zgody; antybiotyki muszą być zakończone co najmniej 7 dni przed losowaniem.
  • Znane zakażenie wirusem zapalenia wątroby B lub C – wirusy te mogą uszkadzać wątrobę.
  • Znane zakażenie wirusem HIV – wirus, który atakuje układ odpornościowy.
  • Historia poważnej operacji (w tym usunięcia śledziony) w ciągu ostatnich 16 tygodni przed wyrażeniem zgody lub planowana operacja w trakcie badania.
  • Udział w innym badaniu klinicznym z lekiem lub urządzeniem badawczym w ciągu ostatnich 12 tygodni lub równowartość pięciu półokresów życia leku (czas, w którym stężenie leku spada o połowę).
  • Stosowanie silnych inhibitorów CYP3A4/5 (leków hamujących enzymy wątrobowe) nieodstawionych co najmniej 5 dni (lub pięć półokresów) przed losowaniem, lub silnych induktorów CYP3A4/5 (leków przyspieszających metabolizm) nieodstawionych co najmniej 4 tygodnie (lub pięć półokresów).
  • Stosowanie sterydów anabolicznych nieodstawionych co najmniej 4 tygodnie przed losowaniem; terapia testosteronem w leczeniu niedoboru jest dopuszczalna po 12 tygodniach stabilnego dawkowania.
  • Alergia lub inne przeciwwskazanie do leku mitapivat lub jego składników (m.in. mikrokrystaliczna celuloza, croscarmellose sodowa, sodowy stearynowy fumarat, mannitol, magnezowy stearyt i powłoka Opadry).
  • Uznana historia hemoglobinopatii HbS lub HbC – nieprawidłowe formy hemoglobiny.
  • Każda inna choroba medyczna, hematologiczna, psychiczna lub zachowawcza, którą lekarz uzna za niebezpieczną lub mogącą zakłócić wyniki badania; w tym osoby przebywające w placówkach opiekuńczych, więźniowie oraz osoby pod przymusowym nadzorem.
  • Poprzednia terapia genowa lub przeszczep szpiku kostnego/komórek macierzystych, w tym intensywna chemioterapia mieloablacyjna.
  • Inne schorzenia niż talasemia, które mogą wpływać na rozwój płciowy.
  • Stosowanie leku luspatercept; ostatnia dawka musi być podana przynajmniej 18 tygodni przed losowaniem.
  • Stosowanie czynników stymulujących krwiotwórstwo; ostatnia dawka musi być podana przynajmniej 18 tygodni przed losowaniem.
  • Historia nowotworu (aktywny lub leczony) w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem nieinwazyjnych nowotworów skóry, szyjki macicy lub piersi w stanie “in situ”.
  • Aktywne lub niekontrolowane choroby serca lub płuc, lub klinicznie istotne wydłużenie odcinka QT w badaniu EKG w ciągu ostatnich 6 miesięcy – QT to parametr elektryczny serca.
  • Choroby wątroby i dróg żółciowych, w tym marskość, ciężkie włóknienie, kamienie żółciowe lub zapalenie pęcherzyka żółciowego, toksyczne zapalenie dróg żółciowych, oraz podwyższone enzymy wątrobowe (AST i ALT powyżej 2,5‑krotności normy) – enzymy te są wskaźnikami uszkodzenia wątroby.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Mitapivat

    w postaci tabletki jest lekiem podawanym doustnie, który w badaniu był stosowany w celu sprawdzenia, czy może poprawić poziom niedokrwistości u dzieci z α‑lub β‑nietransfuzyjną talasemią. Lek ten działa na enzymy w czerwonych krwinkach, pomagając im lepiej wykorzystać energię, co może zwiększyć ich liczbę i zmniejszyć objawy zmęczenia. Uczestnicy przyjmowali go regularnie w trakcie badania, a naukowcy obserwowali, jak wpływa na wyniki laboratoryjne i samopoczucie pacjentów.

  • Mitapivat

    w postaci granulek to ta sama substancja, ale podawana w formie rozpuszczalnej w płynie, co może być łatwiejsze do przyjmowania dla niektórych dzieci. Podobnie jak tabletka, granule były stosowane doustnie i mają na celu poprawę funkcji czerwonych krwinek u pacjentów z nietransfuzyjną talasemią. Badacze obserwowali, czy ta forma leku jest równie skuteczna i bezpieczna, oraz czy pacjenci lepiej tolerują ją w porównaniu do tabletek.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Mitapivat

    Lek w postaci tabletki przyjmowanej doustnie (200 mg) jest zatwierdzonym lekiem sierot i opisanym w licznych publikacjach medycznych. Stosowany jest w leczeniu niedokrwistości u pacjentów z alfa‑ lub beta‑talasemią nie wymagającą regularnych transfuzji. Działa jako aktywator enzymu pirogronianowej kinazy, zwiększając produkcję energii w czerwonych krwinkach i wydłużając ich żywotność. Należy do grupy leków modulujących metabolizm glukozy.

  • Mitapivat

    Preparat w formie granulek do rozpuszczenia w wodzie (150 mg) przyjmowany doustnie, również oznaczony jako lek sierot i opisany w aktualnej literaturze. Przeznaczony jest do poprawy poziomu hemoglobiny u dzieci z alfa‑ lub beta‑talasemią nie wymagającą transfuzji. Działa poprzez pobudzenie enzymu pirogronianowej kinazy, co zwiększa dostępność energii w krwinkach czerwonych i zmniejsza ich niszczenie. Jest klasyfikowany jako lek modulujący metabolizm energetyczny.

Badane choroby

Talazemia alfa‑lub beta‑niezależna od transfuzji - Jest to wrodzona choroba hemoglobinopatii, w której mutacje w genach globiny alfa lub beta prowadzą do niewystarczającej produkcji prawidłowego hemoglobiny. Objawia się przewlekłą, łagodną lub umiarkowaną anemią, która nie wymaga regularnych transfuzji krwi. Z czasem utrzymany niedobór czerwonych krwinek może powodować zmęczenie, bladość oraz powiększenie śledziony. Ponieważ organizm zwiększa wchłanianie żelaza, może dojść do jego nagromadzenia mimo braku transfuzji. Choroba występuje od urodzenia i może nasilać się w okresie wzrostu lub ciąży. Regularne monitorowanie parametrów krwi i gospodarki żelazem jest niezbędne.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2025-524706-15-00Kod protokołuAG348-C-028Planowana liczba uczestników45 osóbSponsorAgios Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).