Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu setmelanotydu na funkcje podwzgórza u pacjentów z zespołem ROHHAD

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Zespół ROHHAD to rzadka choroba, która wpływa na podwzgórze - część mózgu odpowiedzialną za kontrolę wielu podstawowych funkcji organizmu, takich jak temperatura ciała, sen, apetyt i oddychanie. U dzieci z tym zespołem podwzgórze nie działa prawidłowo, co prowadzi do różnych problemów zdrowotnych, w tym nadmiernego apetytu, trudności z utrzymaniem prawidłowej temperatury ciała, zaburzeń snu i problemów z oddychaniem. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek o nazwie setmelanotide może poprawić funkcjonowanie podwzgórza u pacjentów z zespołem ROHHAD.

W badaniu weźmie udział pięciu pacjentów, którzy będą przyjmować setmelanotide przez 52 tygodnie, czyli przez ponad rok. Lekarz będzie regularnie sprawdzać, jak lek wpływa na różne objawy związane z nieprawidłowym działaniem podwzgórza. Będzie obserwować zmiany w wadze i składzie ciała, kontroli apetytu, stabilności temperatury ciała, jakości snu, poziomie aktywności fizycznej oraz funkcji oddychania.

Podczas badania pacjenci będą regularnie odwiedzać lekarza w określonych odstępach czasu - po 16, 32 i 52 tygodniach przyjmowania leku. Lekarz będzie monitorować wszelkie objawy uboczne, takie jak zmiany w pigmentacji skóry, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, nudności czy bóle głowy. Dodatkowo będą sprawdzane parametry krwi, ciśnienie tętnicze oraz inne wskaźniki zdrowia, aby ocenić ogólny wpływ leczenia na organizm. Badanie pozwoli określić, czy setmelanotide może być skutecznym sposobem leczenia problemów związanych z nieprawidłowym funkcjonowaniem podwzgórza u dzieci z zespołem ROHHAD.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Początek leczenia

    Rozpoczynasz leczenie lekiem setmelanotide (nazwa handlowa IMCIVREE), który jest podawany w postaci roztworu do wstrzykiwań.

    Lek będzie podawany codziennie przez okres 52 tygodni (czyli około 1 roku).

    Setmelanotide ma na celu poprawę funkcjonowania podwzgórza w mózgu, które kontroluje wiele ważnych funkcji organizmu, takich jak apetyt, sen i temperatura ciała.

  2. Krok 2

    Ocena po 16 tygodniach

    Po 16 tygodniach leczenia przeprowadzone zostaną pierwsze szczegółowe badania.

    Zostanie ocenione, jak lek wpływa na objawy związane z zaburzeniem funkcjonowania podwzgórza.

    Zmierzone zostanie BMI SDS (wskaźnik masy ciała dostosowany do wieku), obwód talii oraz skład ciała przy użyciu bioimpedancji (badanie pokazujące ilość tłuszczu i mięśni w organizmie).

    Wykonane zostanie badanie wątroby w celu sprawdzenia obecności stłuszczenia wątroby.

    Wypełnisz kwestionariusz dotyczący hiperfagii (nadmiernego apetytu) oraz będziesz prowadzić dziennik temperatury ciała.

    Oceniona zostanie wydolność oddechowa oraz rytm snu za pomocą aktygrafii (urządzenie, które przez 7 dni mierzy aktywność i sen).

    Zmierzona zostanie aktywność fizyczna poprzez liczbę kroków oraz wypełnienie kwestionariusza aktywności.

    Ocenione zostaną inne objawy związane z zaburzeniem autonomicznego układu nerwowego.

    Wypełnisz kwestionariusz PedsQL dotyczący jakości życia.

    Sprawdzone zostanie, czy wystąpiły działania niepożądane, takie jak: przebarwienia skóry, reakcje w miejscu wstrzyknięcia, nudności lub bóle głowy.

    Jeśli stosujesz desmopresynę (lek na niedobór wazopresyny), zostanie sprawdzone, czy konieczne są zmiany w dawkowaniu.

  3. Krok 3

    Ocena po 32 tygodniach

    Po 32 tygodniach leczenia powtórzone zostaną wszystkie badania wykonane po 16 tygodniach.

    Ponownie zostanie ocenione, jak lek wpływa na objawy związane z zaburzeniem funkcjonowania podwzgórza.

    Zmierzone zostanie BMI SDS, obwód talii oraz skład ciała przy użyciu bioimpedancji.

    Wykonane zostanie badanie wątroby w celu sprawdzenia obecności stłuszczenia wątroby.

    Wypełnisz kwestionariusz dotyczący hiperfagii oraz będziesz kontynuować prowadzenie dziennika temperatury ciała.

    Oceniona zostanie wydolność oddechowa oraz rytm snu za pomocą aktygrafii przez kolejne 7 dni.

    Zmierzona zostanie aktywność fizyczna oraz wypełnisz kwestionariusz aktywności.

    Ocenione zostaną inne objawy związane z zaburzeniem autonomicznego układu nerwowego.

    Wypełnisz kwestionariusz PedsQL dotyczący jakości życia.

    Sprawdzone zostanie, czy wystąpiły działania niepożądane.

    Jeśli stosujesz desmopresynę, zostanie sprawdzone, czy konieczne są zmiany w dawkowaniu.

  4. Krok 4

    Finalna ocena po 52 tygodniach

    Po 52 tygodniach (1 roku) leczenia przeprowadzone zostaną ostatnie, najbardziej szczegółowe badania.

    Powtórzone zostaną wszystkie pomiary wykonywane wcześniej: ocena objawów podwzgórza, BMI SDS, obwód talii, skład ciała, badanie wątroby.

    Wypełnisz kwestionariusze dotyczące hiperfagii i jakości życia oraz przeprowadzona zostanie ocena aktygrafii przez 7 dni.

    Dodatkowo, jeśli masz więcej niż 6 lat, zmierzony zostanie spoczynkowy wydatek energetyczny (REE) - badanie pokazujące, ile energii zużywa organizm w spoczynku.

    Wykonane zostaną szczegółowe badania krwi obejmujące: ciśnienie krwi, profil lipidowy (poziom tłuszczów we krwi), HbA1c (wskaźnik kontroli cukru we krwi w ostatnich 3 miesiącach) oraz enzymy wątrobowe.

    Przeprowadzona zostanie końcowa ocena wszystkich działań niepożądanych, które mogły wystąpić podczas leczenia.

    Jeśli stosujesz desmopresynę, zostanie sprawdzone, czy konieczne są zmiany w dawkowaniu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę zespołu ROHHAD postawioną przez lekarza specjalistę dziecięcej endokrynologii. Zespół ROHHAD to rzadka choroba, która wpływa na prawidłowe funkcjonowanie części mózgu kontrolującej podstawowe funkcje organizmu
  • Pacjent musi mieć co najmniej 4 lata w momencie zapisywania się do badania
  • Pacjent musi być w stanie dobrze komunikować się z lekarzem prowadzącym badanie i rozumieć informacje dotyczące badania
  • Pacjent musi być w stanie podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu, czyli dokument potwierdzający, że rozumie, na co się zgadza
  • Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat, jego rodzic lub opiekun prawny musi być w stanie podpisać zgodę w jego imieniu. Opiekun prawny to osoba, która ma prawo podejmować ważne decyzje dotyczące dziecka

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent ma mniej niż 6 lat lub więcej niż 65 lat
  • Pacjent nie ma potwierdzonego rozpoznania zespołu ROHHAD (rzadka choroba powodująca zaburzenia oddychania, otyłość i problemy hormonalne)
  • Pacjent ma ciężką chorobę serca lub płuc, która może być niebezpieczna podczas badania
  • Pacjent ma niekontrolowaną cukrzycę (wysoki poziom cukru we krwi)
  • Pacjent ma poważną chorobę wątroby lub nerek
  • Pacjent jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent przyjmuje inne leki badawcze w ciągu ostatnich 30 dni
  • Pacjent ma uczulenie na setmelanotyd (lek badawczy używany w tym badaniu) lub jego składniki
  • Pacjent ma niekontrolowane nadciśnienie (wysokie ciśnienie krwi)
  • Pacjent ma aktywną chorobę nowotworową lub był leczony z powodu nowotworu w ciągu ostatnich 5 lat
  • Pacjent ma zaburzenia psychiczne, które uniemożliwiają zrozumienie i przestrzeganie zasad badania
  • Pacjent nie może regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych przez cały okres badania
  • Pacjent ma problemy z bezdejem sennym (przerwy w oddychaniu podczas snu), które nie są odpowiednio leczone
  • Pacjent miał poważne problemy z sercem w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Pacjent przyjmuje leki wpływające na hormony stresu (substancje chemiczne produkowane przez organizm w sytuacjach stresowych)
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Setmelanotyd to lek, który działa na receptory w mózgu odpowiedzialne za kontrolę apetytu i wagi ciała. Został opracowany w celu pomocy pacjentom z zaburzeniami hormonalnymi, którzy mają problemy z kontrolowaniem głodu i przybraniem na wadze. Lek ten może pomóc w regulacji funkcji podwzgórza - części mózgu, która kontroluje wiele ważnych funkcji organizmu, takich jak apetyt, sen i temperatura ciała. W tym badaniu będzie używany do sprawdzenia, czy może poprawić działanie podwzgórza u pacjentów z zespołem ROHHAD.

Co już wiadomo o tej terapii

Setmelanotid – Setmelanotid to lek podawany w postaci wstrzyknięć podskórnych, który jest obecnie badany w próbach klinicznych jako eksperymentalne leczenie zespołu ROHHAD, rzadkiej choroby wpływającej na funkcje podwzgórza w mózgu. Lek należy do grupy związków działających na receptory melanokortynowe i działa poprzez aktywację specjalnych białek w komórkach mózgu odpowiedzialnych za kontrolę apetytu, wagi ciała oraz innych ważnych funkcji organizmu. W badaniu ROH-SET naukowcy sprawdzają, czy setmelanotid może poprawić zaburzoną pracę podwzgórza u pacjentów z zespołem ROHHAD, obserwując efekty leczenia przez okres do 52 tygodni u małej grupy pięciu pacjentów.

Badane choroby

Zespół ROHHAD – rzadka choroba charakteryzująca się szybkim przyrostem masy ciała, zaburzeniami oddychania i różnorodnymi problemami hormonalnymi. Nazwa to skrót od angielskich słów oznaczających szybką otyłość, zaburzenia podwzgórza, hipoventylację i dysregulację autonomiczną. Choroba zazwyczaj rozwija się u wcześniej zdrowych dzieci w wieku od 1,5 do 7 lat. Objawy obejmują niekontrolowany apetyt prowadzący do otyłości, problemy z oddychaniem podczas snu, zaburzenia rytmu dobowego oraz trudności z regulacją temperatury ciała. Dzieci mogą również doświadczać problemów z wydzielaniem hormonów, co wpływa na wzrost i rozwój. Zespół może również obejmować zaburzenia zachowania i problemy z koncentracją.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-516753-45-00Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).