Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie wpływu etidronianu disodowego na zwapnienia w zespole Fahr'a u pacjentów z zaburzeniami poznawczymi

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Fahr's disease, also known as Fahr's syndrome, is a rare condition characterized by abnormal calcium deposits in certain areas of the brain. These deposits can lead to various symptoms, including problems with movement, cognitive decline, and psychiatric issues. The study aims to investigate whether a medication called etidronate disodium, taken in the form of oral capsules, can help slow down or reduce the worsening of cognitive functions in individuals with Fahr's disease or syndrome.

Participants in the study will receive either the etidronate disodium capsules or a placebo, which looks like the medication but does not contain the active ingredient. The study is designed to be "double-blind," meaning neither the participants nor the researchers will know who is receiving the actual medication or the placebo. This approach helps ensure that the results are not influenced by expectations or biases.

The study will last for about 12 months, during which changes in cognitive function, mobility, psychiatric symptoms, daily functioning, quality of life, and brain calcification will be monitored. The primary goal is to see if etidronate disodium can effectively manage the symptoms associated with Fahr's disease or syndrome compared to the placebo.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca etidronate disodium lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, do której grupy uczestnik został przydzielony.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Uczestnik przyjmuje etidronate disodium w formie kapsułek doustnych o dawce 400 mg lub placebo.

    Kapsułki są przyjmowane zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika oraz oceny skuteczności leczenia.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są zmiany w funkcjonowaniu poznawczym, mobilności, objawach psychiatrycznych, codziennym funkcjonowaniu, jakości życia oraz stopniu zwapnienia w mózgu.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Po 12 miesiącach od rozpoczęcia badania, przeprowadzana jest ocena zmian w funkcjonowaniu poznawczym, mobilności, objawach psychiatrycznych, codziennym funkcjonowaniu, jakości życia oraz stopniu zwapnienia w mózgu.

    Wyniki te są porównywane z wynikami uzyskanymi na początku badania, aby ocenić skuteczność etidronate disodium w leczeniu zespołu lub choroby Fahr'a.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Wiek 18 lat lub więcej
  • Kliniczne rozpoznanie zespołu Fahr'a lub choroby Fahr'a. Nie ma jeszcze międzynarodowych kryteriów diagnostycznych dla tych schorzeń, ale diagnoza opiera się głównie na objawach klinicznych. W badaniu stosowane są następujące kryteria:
    • Objawy kliniczne zgodne z rozpoznaniem zespołu lub choroby Fahr'a.
    • Obustronne zwapnienia w obszarze mózgu zwanym jądrami podstawy, widoczne na tomografii komputerowej (CT) głowy. Aby wykluczyć zwapnienia związane z wiekiem, stosowany jest specjalny wynik zwapnień na podstawie CT, jak zaproponowano przez Nicolasa i in. Zwapnienia są oceniane od 0 (brak zwapnień) do 5 (poważne i zlewające się) w określonych miejscach mózgu, takich jak jądra soczewkowate, ogoniaste, wzgórze, istota biała podkorowa, kora, półkule móżdżku, robak, śródmózgowie, most i rdzeń przedłużony. Całkowity wynik zwapnień (od 0 do 80) uzyskuje się, dodając punkty z poszczególnych lokalizacji, gdzie wynik wyższy niż próg wiekowy wskazuje na zespół lub chorobę Fahr'a.
    • Kryteria wspierające kliniczne rozpoznanie pierwotnej rodzinnej kalcyfikacji mózgu (PFBC):
      • Często historia rodzinna jest zgodna z dziedziczeniem autosomalnym dominującym. Pozytywna historia rodzinna z co najmniej jednym krewnym w pierwszym lub drugim stopniu z objawami PFBC wspiera kliniczne rozpoznanie PFBC.
      • Obecność (prawdopodobnie) patogennej mutacji w jednym z genów związanych z PFBC wspiera kliniczne rozpoznanie PFBC. Mutacje w czterech znanych genach są związane z autosomalnym dominującym wzorcem dziedziczenia: SLC20A2, XPR1, PDGFB i PDGFRB. Autosomalnie recesywnie dziedziczona PFBC jest związana z mutacjami w dwóch genach: MYORG i JAM2.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami neurologicznymi, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które przyjmują leki mogące zakłócać działanie badanego leku.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Osoby z historią alergii na składniki badanego leku.
  • Pacjenci z niewydolnością nerek lub wątroby, co oznacza, że te narządy nie działają prawidłowo.
  • Osoby, które uczestniczyły w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjenci z niekontrolowanymi zaburzeniami psychicznymi, które mogą wpływać na ich zdolność do udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Etidronate to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Jego głównym celem jest sprawdzenie, czy może on zatrzymać lub spowolnić pogorszenie funkcji poznawczych u pacjentów z chorobą lub zespołem Fahra. Choroba ta charakteryzuje się nieprawidłowym odkładaniem się wapnia w mózgu, a etidronate może pomóc w zmniejszeniu tych złogów wapnia.

Co już wiadomo o tej terapii

Etidronate – Etidronate jest lekiem podawanym doustnie, który jest badany w kontekście leczenia zespołu Fahr'a, rzadkiej choroby charakteryzującej się nieprawidłowym odkładaniem się wapnia w mózgu. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności w hamowaniu pogorszenia funkcji poznawczych u pacjentów z tą chorobą. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie zaburzeń związanych z nieprawidłowym odkładaniem się wapnia. Mechanizm działania etidronatu polega na hamowaniu aktywności osteoklastów, co prowadzi do zmniejszenia resorpcji kości i odkładania się wapnia. Klasyfikowany jest jako bisfosfonian, grupa leków stosowanych w leczeniu zaburzeń metabolicznych kości.

Badane choroby

  • Zespół Fahra

    Jest to rzadkie schorzenie neurologiczne charakteryzujące się odkładaniem wapnia w określonych obszarach mózgu, takich jak jądra podstawy i kora mózgowa. Objawy mogą obejmować zaburzenia ruchowe, takie jak drżenie, sztywność mięśni, a także problemy z koordynacją. Często występują również zaburzenia poznawcze, które mogą prowadzić do problemów z pamięcią i myśleniem. U niektórych pacjentów mogą pojawić się objawy psychiatryczne, takie jak zmiany nastroju lub zachowania. Choroba może postępować powoli, a objawy mogą się nasilać z czasem. Zespół Fahra jest często dziedziczony, ale może również wystąpić sporadycznie.

  • Choroba Fahra

    Jest to genetyczne zaburzenie neurologiczne, które prowadzi do zwapnienia naczyń krwionośnych w mózgu, szczególnie w jądrach podstawy. Objawy mogą obejmować trudności w poruszaniu się, takie jak drżenie, sztywność i problemy z równowagą. Pacjenci mogą doświadczać również zaburzeń poznawczych, które wpływają na pamięć i zdolności myślenia. Często występują także objawy psychiatryczne, takie jak depresja lub zmiany osobowości. Choroba może rozwijać się powoli, a objawy mogą się pogarszać z czasem. Jest to schorzenie rzadkie i często dziedziczne, ale może wystąpić również bez wyraźnej przyczyny genetycznej.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512300-19-00Kod protokołu22U-0320Planowana liczba uczestników128 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Utrecht

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).