Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności metylofenidatu u dzieci i młodzieży z zespołem KBG

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodzieży z rzadkim schorzeniem zwanym zespołem KBG. Zespół KBG to genetyczna choroba, która może wpływać na rozwój i zachowanie. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest lek o nazwie metylofenidat w leczeniu objawów związanych z deficytem uwagi i zespołem nadpobudliwości psychoruchowej (ADHD) u osób z zespołem KBG. Metylofenidat jest lekiem często stosowanym w leczeniu ADHD, który pomaga poprawić koncentrację i zmniejszyć impulsywność.

W badaniu będą używane tabletki metylofenidatu w dawkach 5 mg i 10 mg. Uczestnicy będą przyjmować lek doustnie, co oznacza, że będą go połykać. W trakcie badania niektórzy uczestnicy mogą otrzymać placebo, czyli substancję, która nie zawiera aktywnego leku, aby porównać efekty działania metylofenidatu. Badanie ma na celu ocenę, czy metylofenidat może pomóc w poprawie objawów związanych z deficytem uwagi i ADHD u dzieci i młodzieży z zespołem KBG.

Badanie będzie trwało do 2027 roku i obejmie dzieci i młodzież w wieku od 6 do 20 lat, u których potwierdzono diagnozę zespołu KBG. Uczestnicy będą oceniani pod kątem zmian w objawach ADHD oraz innych aspektów emocjonalnych i funkcjonowania rodzinnego. Wyniki te pomogą zrozumieć, czy metylofenidat jest skutecznym lekiem dla osób z zespołem KBG, które mają problemy z uwagą i nadpobudliwością.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, takich jak wiek od 6 do 20 lat, potwierdzona diagnoza zespołu KBG oraz obecność opiekuna, pacjent zostaje włączony do badania.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna przyjmowanie leku methylphenidate hydrochloride w formie tabletek.

    Dostępne są dwie dawki: 5 mg i 10 mg, przyjmowane doustnie.

    Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są ustalane przez lekarza prowadzącego badanie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie efektów leczenia

    Podczas badania ocenia się skuteczność leku na objawy deficytu uwagi i ADHD związane z zespołem KBG.

    Wykorzystywane są różne narzędzia oceny, takie jak Kwestionariusz Mocnych Stron i Trudności (SDQ) oraz inne skale oceny emocji i funkcjonowania.

  4. Krok 4

    Ocena bezpieczeństwa

    Regularnie monitorowane są ewentualne działania niepożądane związane z przyjmowaniem methylphenidate.

    Pacjent i opiekun są proszeni o zgłaszanie wszelkich niepokojących objawów.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w lipcu 2027 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent przechodzi końcową ocenę, aby podsumować efekty leczenia i ewentualne działania niepożądane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Wiek od 6 do 20 lat
  • Potwierdzona diagnoza zespołu KBG na poziomie molekularnym (wariant patogenny ANKRD11 lub delecja chromosomu 16q24 obejmująca ANKRD11)
  • Objawy związane z deficytem uwagi lub ADHD (zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi) lub formalna diagnoza ADHD, które mają znaczący wpływ na codzienne życie
  • Obecność opiekuna lub nadzorcy pacjenta do wypełniania raportów zastępczych

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zespołu KBG. Jest to rzadka choroba genetyczna.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w wieku od 3 do 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest dzieckiem lub nastolatkiem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest ani dziewczynką, ani chłopcem.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie należy do grupy osób szczególnie wrażliwych, co oznacza, że potrzebuje dodatkowej ochrony lub uwagi.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Metylofenidat to lek stosowany w leczeniu zaburzeń uwagi i objawów związanych z ADHD. W tym badaniu klinicznym jest on testowany na dzieciach i młodzieży z zespołem KBG, aby ocenić jego skuteczność w poprawie koncentracji i redukcji objawów ADHD.

Co już wiadomo o tej terapii

Metylofenidat – Jest to lek podawany doustnie, najczęściej w formie tabletek lub kapsułek. Obecnie jest szeroko stosowany w medycynie, szczególnie w leczeniu zaburzeń uwagi i ADHD. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę koncentracji i zmniejszenie objawów nadpobudliwości u dzieci i młodzieży. Działa na poziomie molekularnym poprzez zwiększenie stężenia dopaminy i noradrenaliny w mózgu, co pomaga w regulacji uwagi i zachowania. Klasyfikowany jest jako stymulant ośrodkowego układu nerwowego.

Badane choroby

Zespół KBG – Jest to rzadkie schorzenie genetyczne charakteryzujące się specyficznymi cechami twarzy, opóźnieniem rozwoju, problemami z nauką oraz nieprawidłowościami w budowie kości. Osoby z tym zespołem mogą mieć szerokie czoło, duże uszy, a także nieprawidłowości w uzębieniu. Często występują u nich problemy z koncentracją i uwagą, które mogą przypominać objawy ADHD. Zespół KBG może również wpływać na rozwój emocjonalny i społeczny, prowadząc do trudności w interakcjach z innymi. W miarę dorastania, niektóre objawy mogą się nasilać, co wymaga stałej obserwacji i wsparcia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-506202-40-01Kod protokołu113883Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorRadboud universitair medisch centrum Stichting

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).