W skrócie
Repinatrabit (kod rozwojowy JNT-517) to syntetyczna, podawana doustnie substancja badana w leczeniu fenyloketonurii (PKU), rzadkiej dziedzicznej choroby metabolicznej. Posiada status leku sierocego dla tej rzadkiej choroby i nie ma jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu. Obecnie zarejestrowane jest jedno badanie kliniczne fazy 3, planujące włączenie 120 uczestników, aby porównać repinatrabit w dwóch dawkach z placebo w ciągu sześciu tygodni podwójnie ślepego leczenia.
Najważniejsze informacje
- Repinatrabit (JNT-517) to badana tabletka doustna bez pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
- Jest badany w fenyloketonurii (PKU), rzadkiej dziedzicznej chorobie metabolicznej.
- Zarejestrowane badanie to faza 3 z planowanym włączeniem 120 uczestników.
- Badanie porównuje repinatrabit 150 mg dwa razy dziennie z placebo przez 6 tygodni.
- Głównym punktem końcowym jest zmiana stężenia fenyloalaniny we krwi od wartości wyjściowej do średniej z tygodni 2, 4 i 6.
- Badanie jest obecnie autoryzowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych.
Czym jest repinatrabit?
Repinatrabit, znany również pod kodem rozwojowym JNT-517, to substancja syntetyczna opracowana przez firmę Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc. Jest to lek badany, co oznacza, że nie otrzymał jeszcze pozwolenia na dopuszczenie do obrotu i nadal jest oceniany w badaniach klinicznych. Substancja uzyskała status leku sierocego dla rzadkiej choroby, przyznawany lekom przeznaczonym do leczenia schorzeń dotykających niewielką liczbę osób.
Jak działa repinatrabit?
Zarejestrowane badanie nie opisuje szczegółowo mechanizmu działania repinatrabit. Główny punkt końcowy mierzy zmianę stężenia fenyloalaniny (Phe) w osoczu, co sugeruje, że substancja ma na celu obniżenie ilości fenyloalaniny we krwi osób z fenyloketonurią. Fenyloketonuria to schorzenie, w którym organizm nie może prawidłowo rozkładać aminokwasu fenyloalaniny, co prowadzi do jej gromadzenia się we krwi.
W jakich schorzeniach badany jest repinatrabit?
- Fenyloketonuria (PKU) — rzadka dziedziczna choroba metaboliczna, w której organizm nie może rozkładać aminokwasu fenyloalaniny, co powoduje jej gromadzenie się we krwi i może wpływać na mózg.
Jak podaje się repinatrabit?
Repinatrabit jest opracowywany jako tabletka powlekana do podawania doustnego, co oznacza, że się ją połyka. W zarejestrowanym badaniu oceniane są dwie dawki: 150 mg i 300 mg, obie przyjmowane doustnie.
Co wykazują badania kliniczne?
Jedno badanie fazy 3 repinatrabit jest zarejestrowane w unijnym systemie informacji o badaniach klinicznych pod identyfikatorem 2024-519554-37-00. Badanie jest obecnie autoryzowane, co oznacza, że uzyskało zgodę organów regulacyjnych na rozpoczęcie. Planuje włączyć 120 uczestników z fenyloketonurią.
Badanie ma na celu ocenę skuteczności repinatrabit w dawce 150 mg przyjmowanej dwa razy dziennie (BID) w porównaniu z placebo podczas sześciu tygodni podwójnie ślepego leczenia. W badaniu uwzględniono również drugą grupę dawkowania 300 mg. Głównym punktem końcowym jest bezwzględna zmiana stężenia fenyloalaniny w osoczu od wartości wyjściowej do średniej z tygodni 2, 4 i 6 w grupie otrzymującej 150 mg dwa razy dziennie. Ten punkt końcowy informuje badaczy, o ile leczenie obniża stężenie fenyloalaniny we krwi w ciągu sześciotygodniowego okresu leczenia.
Jakie działania niepożądane są znane?
Brak informacji o działaniach niepożądanych w danych rejestrowych dla repinatrabit. Jako substancja badana w fazie 3 rozwoju, jej profil bezpieczeństwa jest nadal oceniany w badaniach klinicznych.