Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku AEF0217 u dorosłych i starszych nastolatków z zespołem Downa

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Downa, który jest chorobą genetyczną powodującą upośledzenie funkcji poznawczych oraz trudności w zachowaniu i codziennym funkcjonowaniu. W badaniu będzie stosowany lek o nazwie kodowej AEF0217 w postaci roztworu doustnego, czyli płynu do przyjmowania przez usta, w dwóch różnych dawkach oraz placebo. Lek AEF0217 działa jako specyficzny inhibitor sygnalizacji receptora CB1, co oznacza, że blokuje pewne procesy w mózgu, które mogą wpływać na zachowanie i zdolności poznawcze. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek AEF0217 podawany przez 24 tygodnie poprawia zachowania adaptacyjne, czyli umiejętności potrzebne do codziennego funkcjonowania, u osób z zespołem Downa w porównaniu do placebo, a także ustalenie odpowiedniej dawki leku.

Badanie będzie trwało łącznie 32 tygodnie i weźmą w nim udział dorośli oraz starsi nastolatkowie w wieku od 16 do 32 lat z zespołem Downa. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z trzech grup: otrzymujących niższą dawkę leku, wyższą dawkę leku lub placebo. Przez pierwsze 24 tygodnie uczestnicy będą przyjmować przydzielony im preparat, a następnie będzie trwała 8-tygodniowa obserwacja po zakończeniu leczenia. Podczas badania będą przeprowadzane różne testy oceniające zachowania adaptacyjne, funkcje poznawcze, takie jak pamięć i myślenie, oraz jakość życia uczestników i ich rodzin. Do oceny będą wykorzystywane między innymi skale VABS-3 służące do pomiaru umiejętności życia codziennego oraz testy z zestawu NIH-ToolBox badające funkcje poznawcze.

W trakcie całego badania będzie monitorowane bezpieczeństwo i tolerancja leku poprzez regularne badania, w tym pomiary parametrów życiowych jak ciśnienie krwi i temperatura ciała, badania laboratoryjne krwi i moczu oraz badanie EKG, które ocenia pracę serca. Będą również sprawdzane wszelkie niepożądane zdarzenia, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku. Dodatkowo będą oceniane zmiany w nastroju i zachowaniu przy użyciu skali ADAMS oraz jakość snu przy pomocy kwestionariusza PSQI. Uczestnicy muszą mieć opiekuna, który będzie towarzyszył im podczas wizyt i pomagał w przestrzeganiu zaleceń badania.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia badanym lekiem

    Otrzymasz AEF0217 lub placebo (substancję nieaktywną) w postaci roztworu doustnego. Lek należy przyjmować przez 24 tygodnie.

    Nie będziesz wiedział, czy otrzymujesz lek aktywny, czy placebo - jest to część procedury badania.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty i oceny w trakcie 24 tygodni leczenia

    W trakcie 24 tygodni przyjmowania leku będziesz uczestniczył w regularnych wizytach kontrolnych.

    Podczas wizyt będą przeprowadzane badania sprawdzające Twoje zachowania adaptacyjne (umiejętności radzenia sobie w codziennym życiu) przy użyciu testu VABS-3, który ocenia 9 różnych obszarów funkcjonowania.

    Będą wykonywane testy funkcji poznawczych (zdolności myślenia, uczenia się i zapamiętywania) za pomocą zestawu testów NIH-ToolBox, który składa się z 5 indywidualnych testów.

    Zostanie ocenione Twoje rozumienie słowne za pomocą testów z WISC-V, które sprawdzają znajomość słów i umiejętność dostrzegania podobieństw między pojęciami.

    Będzie oceniana Twoja jakość życia przy użyciu kwestionariuszy Peds-QL, które sprawdzają zdrowie fizyczne, psychiczne, funkcjonowanie poznawcze oraz wpływ na rodzinę.

    Zostanie zbadana jakość Twojego snu za pomocą kwestionariusza PSQI.

    Będą przeprowadzane badania bezpieczeństwa, w tym pomiary ciśnienia krwi, temperatury ciała, badania laboratoryjne krwi i moczu oraz badanie EKG (elektrokardiogram - badanie sprawdzające pracę serca).

    Opiekun będzie towarzyszył Ci podczas wszystkich wizyt i udzielał informacji o Twoim codziennym funkcjonowaniu.

  3. Krok 3

    Zakończenie okresu leczenia po 24 tygodniach

    Po 24 tygodniach przyjmowania leku nastąpi koniec okresu leczenia.

    W tym momencie zostaną przeprowadzone szczegółowe oceny wszystkich obszarów, które były badane w trakcie leczenia, aby porównać wyniki z początkiem badania.

    Będą ocenione zmiany w zachowaniach i nastrojach za pomocą skali ADAMS, która bada 5 obszarów: zachowania maniakalnego/nadpobudliwego, obniżonego nastroju, unikania kontaktów społecznych, lęku oraz zachowań kompulsywnych.

  4. Krok 4

    Okres obserwacji po zakończeniu leczenia

    Po zakończeniu przyjmowania leku nastąpi 8-tygodniowy okres obserwacji (od tygodnia 25 do tygodnia 32).

    W tym czasie nie będziesz już przyjmował leku badanego ani placebo.

    Będą kontynuowane wizyty kontrolne i badania bezpieczeństwa.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania po 32 tygodniach

    Po 32 tygodniach od rozpoczęcia badania nastąpi koniec całego badania.

    Zostaną przeprowadzone końcowe oceny zachowań i nastrojów za pomocą skali ADAMS, aby sprawdzić, jak zmieniły się wyniki po zaprzestaniu przyjmowania leku.

    Będą wykonane ostateczne badania bezpieczeństwa, w tym pomiary funkcji życiowych, badania laboratoryjne i badanie EKG.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Badanie jest przeznaczone dla mężczyzn i kobiet.
  • Wiek uczestnika musi wynosić od 16 do 32 lat.
  • Wskaźnik masy ciała (stosunek wagi do wzrostu) musi wynosić od 18,0 do 35 kg/m².
  • Uczestnik musi mieć potwierdzone rozpoznanie zespołu Downa (pełna trisomia 21 lub translokacja) udokumentowane badaniem chromosomów, czyli kariotypowaniem (badanie, które sprawdza układ chromosomów w komórkach).
  • Uczestnik musi samodzielnie się poruszać oraz mieć wystarczający wzrok i słuch, aby móc uczestniczyć w ocenach prowadzonych w ramach badania.
  • Iloraz inteligencji (IQ, miara zdolności umysłowych) musi wynosić od powyżej 35 do 70, zmierzony testem Leiter-3. Osoby z IQ od powyżej 35 do poniżej 40 muszą posiadać odpowiednie zdolności poznawcze i behawioralne według oceny głównego badacza.
  • Wynik testu językowego WISC-V (test oceniający umiejętności językowe) musi być wyższy niż 4, w oparciu o wiek umysłowy (szacowany na podstawie IQ).
  • Uczestnik musi być w stanie rozumieć większość czasu oraz wyrażać, gdy czegoś nie rozumie, w takim stopniu, aby mógł zaakceptować procedury badania. Nie może używać innych form komunikacji, takich jak znaki, tablice symboli lub urządzeń, jako głównego sposobu porozumiewania się.
  • Uczestnik musi mieć rodzica lub innego stałego opiekuna, który zgadza się towarzyszyć uczestnikowi podczas wszystkich wizyt w klinice, dostarczać informacji o uczestniku zgodnie z wymogami badania oraz zapewnić przestrzeganie harmonogramu przyjmowania leków i wymagań badania.
  • Rodzic lub opiekun musi być stałym i wiarygodnym informatorem z wystarczającym kontaktem z uczestnikiem, aby posiadać szczegółową wiedzę na temat codziennego funkcjonowania uczestnika i móc dokładnie odpowiadać na pytania zadawane przez neuropsychologa podczas ocen.
  • Parametry życiowe (takie jak ciśnienie krwi, tętno), EKG (badanie elektryczne serca) oraz wyniki badań laboratoryjnych bezpieczeństwa nie mogą wykazywać istotnych klinicznie nieprawidłowości według oceny badacza, z wyjątkiem: stabilnej cukrzycy typu 1 lub 2 (choroba związana z wysokim poziomem cukru we krwi), pod warunkiem że uczestnik jest regularnie monitorowany przed i podczas badania w celu zapewnienia odpowiedniej kontroli glukozy; niedoczynności tarczycy (zmniejszona aktywność tarczycy) kontrolowanej leczeniem, tak aby uczestnik miał prawidłową funkcję tarczycy, a poziom T4 (hormon tarczycy) był stabilny (zakres 77–155 nmol/L) przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. Dopuszczalne są wahania poziomu TSH (hormon stymulujący tarczycę) do maksymalnie 10 mIU/L.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak dostępnych szczegółowych kryteriów wykluczenia (powodów, dla których pacjent nie może uczestniczyć) w dostarczonych informacjach o badaniu klinicznym
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

AEF0217 to lek badawczy, który jest testowany w tym badaniu klinicznym. Jest podawany przez 24 tygodnie uczestnikom badania w celu sprawdzenia, czy może poprawić zachowania adaptacyjne u osób z zespołem Downa. Zachowania adaptacyjne to umiejętności potrzebne w codziennym życiu, takie jak komunikowanie się z innymi, dbanie o siebie czy radzenie sobie w różnych sytuacjach społecznych. Lek ten jest porównywany z placebo, aby naukowcy mogli ocenić, czy rzeczywiście działa i czy jest bezpieczny dla pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

AEF0217 – Lek badany w formie doustnej, przeznaczony do leczenia zaburzeń behawioralnych i poznawczych u osób z zespołem Downa. Substancja ta znajduje się obecnie w drugiej fazie badań klinicznych, co oznacza, że jest testowana pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa u pacjentów, ale nie jest jeszcze dostępna w powszechnym leczeniu. AEF0217 ma na celu poprawę zachowań adaptacyjnych, czyli umiejętności radzenia sobie w codziennym życiu, u dorosłych i starszych nastolatków z zespołem Downa poprzez oddziaływanie na układ endokannabinoidowy w organizmie, wpływając na poziom substancji takich jak anandamid i 2-arachidonoiloglicerol w mózgu.

Badane choroby

Zespół Downa – Zespół Downa jest zaburzeniem genetycznym spowodowanym obecnością dodatkowej kopii chromosomu 21. Osoby z tym zespołem mają charakterystyczne cechy fizyczne oraz różny stopień niepełnosprawności intelektualnej. Zaburzenie wpływa na rozwój poznawczy, powodując trudności w uczeniu się, zapamiętywaniu i rozwiązywaniu problemów. U osób z zespołem Downa występują również problemy z zachowaniem i funkcjonowaniem w codziennym życiu. Mogą pojawić się trudności w komunikacji, samodzielnym funkcjonowaniu i nawiązywaniu relacji społecznych. Stopień nasilenia objawów jest różny u poszczególnych osób i może wahać się od łagodnego do umiarkowanego.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-521013-10-00Kod protokołuAEF0217-201Planowana liczba uczestników188 osóbSponsorAelis Farma

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).