Badanie skuteczności i bezpieczeństwa regorafenibu jako leczenia podtrzymującego u pacjentów z mięsakami kości po pierwszej linii terapii

Randomizacja i rozpoczęcie leczenia

Po zakończeniu standardowego leczenia mięsaka kostnego (chemioterapia i ewentualne inne procedury) oraz po upływie co najmniej 4 tygodni, ale nie dłużej niż 2 miesiące od ostatniej chemioterapii, zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup.

Jedna grupa otrzyma lek regorafenib (znany również jako BAY 73-4506 lub Stivarga), a druga grupa otrzyma placebo (substancję nieaktywną, która wygląda jak prawdziwy lek).

Przed rozpoczęciem leczenia konieczne jest potwierdzenie, że jesteś w całkowitej remisji (brak oznak choroby) lub nie ma dowodów na obecność choroby.

Przed randomizacją wszystkie objawy uboczne po wcześniejszym leczeniu powinny powrócić do stanu początkowego lub być minimalne (z wyjątkiem wypadania włosów, niedokrwistości i niedoczynności tarczycy).

Badania przed rozpoczęciem leczenia

W ciągu 7 dni przed rozpoczęciem leczenia zostaną wykonane badania laboratoryjne sprawdzające funkcjonowanie szpiku kostnego (liczba białych krwinek, płytek krwi, poziom hemoglobiny), nerek (kreatynina, filtracja kłębuszkowa) oraz wątroby (enzymy wątrobowe, bilirubina, fosfataza alkaliczna).

Zostanie również sprawdzony czas krzepnięcia krwi (INR/PTT).

Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, w ciągu 7 dni przed randomizacją zostanie wykonany test ciążowy z krwi, a w ciągu 48 godzin przed pierwszą dawką leku - test ciążowy z moczu.

Twoja powierzchnia ciała (BSA) musi wynosić co najmniej 1,30 m².

Przyjmowanie leku

Lek regorafenib jest dostępny w postaci tabletek powlekanych o dawce 40 mg, które przyjmuje się doustnie (przez usta).

Szczegółowa dawka, częstotliwość i czas trwania przyjmowania leku zostaną ustalone przez lekarza prowadzącego badanie zgodnie z protokołem.

Musisz stosować odpowiednią antykoncepcję przez cały okres leczenia oraz przez 7 miesięcy (210 dni) po ostatniej dawce leku, jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, lub przez 4 miesiące (120 dni), jeśli jesteś mężczyzną aktywnym seksualnie.

Regularne wizyty kontrolne

Podczas leczenia będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych zgodnie z harmonogramem ustalonym przez lekarza.

Podczas wizyt zostanie oceniona Twoja wydolność fizyczna - jeśli masz mniej niż 18 lat, będzie to ocena według skali Karnofsky (wynik co najmniej 70), a jeśli masz 18 lat lub więcej - według skali ECOG (wynik poniżej 2).

Regularnie będą wykonywane badania laboratoryjne monitorujące funkcję organizmu oraz ewentualne działania niepożądane leku.

Jeśli przyjmujesz leki wpływające na krzepnięcie krwi (takie jak warfaryna lub heparyna), badania krzepnięcia będą wykonywane co najmniej raz w tygodniu, aż wyniki się ustabilizują.

Monitorowanie stanu zdrowia

Przez cały okres badania lekarz będzie monitorował, czy nie doszło do nawrotu choroby (powrotu mięsaka), zarówno w miejscu pierwotnym, jak i w innych częściach ciała.

Głównym celem badania jest ocena, czy nie wystąpi nawrót choroby przez okres 36 miesięcy od rozpoczęcia leczenia podtrzymującego.

Regularnie będą wykonywane odpowiednie badania obrazowe i inne procedury diagnostyczne w celu wykrycia ewentualnego nawrotu choroby.

Zakończenie leczenia

Leczenie będzie kontynuowane zgodnie z protokołem badania lub do momentu wystąpienia nawrotu choroby, nieakceptowalnych działań niepożądanych lub innych przyczyn wymagających przerwania terapii.

Po zakończeniu przyjmowania leku nadal będziesz objęty obserwacją przez określony czas.

Musisz pamiętać o stosowaniu antykoncepcji przez odpowiedni okres po zakończeniu leczenia (7 miesięcy dla kobiet, 4 miesiące dla mężczyzn).