Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie porównujące skuteczność i bezpieczeństwo stosowania mifamurtidu oraz sorafenibu u dzieci i młodych dorosłych z wysokiego ryzyka kostniakomięsakiem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na osteosarcoma, czyli nowotwór kości, który występuje w formie high-grade osteosarcoma (postać o wysokim stopniu złośliwości) lub w postaci relapsed/refractory osteosarcoma (choroba, która powróciła po leczeniu lub nie reaguje na dotychczasowe terapie). Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania nowego leku w porównaniu z obecnym standardem leczenia. W badaniu porównywane są dwa podejścia terapeutyczne: podawany dożylnie mifamurtide oraz przyjmowany doustnie sorafenib.

Uczestnicy zostaną przydzieleni do różnych grup leczniczych w sposób losowy. Przebieg badania obejmuje monitorowanie stanu zdrowia oraz czasu, w którym choroba nie będzie się rozwijać, co określa się jako event-free survival. Monitorowane będą również inne ważne parametry, takie jak całkowite przeżycie oraz stopień, w jakim guz odpowiada na podane leki. Podczas trwania badania będzie sprawdzane, czy stosowane substancje powodują jakiekolwiek niepożądane działania lub inne problemy zdrowotne.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Podział do grupy leczenia

    Po przystąpieniu do badania następuje randomizacja, czyli losowy przydział do jednej z dwóch grup otrzymujących różne metody leczenia.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku badanego

    W pierwszej grupie podawany jest mifamurtide. lek ten jest podawany w drodze dożylnej, czyli poprzez wkłucie do żyły, w dawce 2 mg/m2 (miligramów na metr kwadratowy powierzchni ciała).

  3. Krok 3

    Przyjmowanie leku porównawczego

    W drugiej grupie podawany jest sorafenib. lek ten jest przyjmowany w formie doustnej w dawce 800 mg.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania leczenia oraz w okresie obserwowania po jego zakończeniu, dokonywane jest monitorowanie bezpieczeństwa. obejmuje ono badania fizykalne, sprawdzanie parametrów życiowych (takich jak ciśnienie czy tętno) oraz wykonywanie badań laboratoryjnych (analiza krwi i innych płynów organizmu) w celu wykrycia ewentualnych niepożądanych działań leku lub zdarzeń niebezpiecznych dla zdrowia.

  5. Krok 5

    Ocena skuteczności leczenia

    Regularnie oceniany jest stan zdrowia poprzez badanie przeżycia wolnego od zdarzeń, co oznacza czas od momentu przydziału do grupy do wystąpienia śmierci, postępu choroby lub jej nawrotu.

    Sprawdzany jest również postęp choroby oraz całkowite przeżycie, czyli czas od przydziału do grupy do momentu śmierci z jakiejkolwiek przyczyny.

    Oceniana jest odpowiedź na leczenie, czyli sprawdzenie, czy guz zmniejszył się lub całkowicie zniknął, na podstawie specjalistycznych badań obrazowych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Wiek pacjenta musi wynosić od 5 do 30 lat w momencie zapisu do badania.
  • Pacjent musi być w stanie regeneracji po skutkach ubocznych poprzednich operacji lub radioterapii (leczenia za pomocą promieniowania).
  • Osoby w wieku dojrzewania i osiągające dojrzałość płciową muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji (metod zapobiegających ciąży) w trakcie badania oraz przez co najmniej rok po jego zakończeniu.
  • Choroba, czyli kostniakak (nowotwór kości), musi zostać potwierdzona w badaniu histopatologicznym (badaniu fragmentu tkanki pod mikroskopem przez specjalistę).
  • Konieczne jest podpisanie pisemnej zgody na udział w badaniu oraz przyjmowanie leków mifamurtydu i sorafenibu.
  • Pacjent musi być zakwalifikowany jako osoba z grupy wysokiego ryzyka.
  • Przewidywana oczekiwana długość życia musi wynosić co najmniej 12 tygodni od momentu podpisania zgody.
  • Stan zdrowia pacjenta musi pozwalać na otrzymywanie leczenia systemowego (leczenia, które wpływa na cały organizm, np. poprzez podawanie leków).
  • Pacjent musi być w stanie połykać tabletki.
  • Przed przydzieleniem do grupy badawczej choroba musi znajdować się w stanie całkowitej remisji (brak widocznych objawów choroby) lub stabilnej choroby (choroba nie postępuje) według kryteriów WHO (Światowej Organizacji Zdrowia).
  • Pacjent musi mieć za sobą zakończoną operację (co najmniej 2 tygodnie wcześniej) oraz radioterapię (co najmniej 4 tygodnie wcześniej) przed podaniem badanego leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Niespełnienie wszystkich warunków koniecznych do dołączenia do badania.
  • Wystąpienie w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed podaniem pierwszego leku zdarzeń związanych z zakrzepicą lub zatorowością, takich jak udar mózgu (w tym przemijające ataki niedokrwienne), zakrzepica żył głębokich (zablokowanie krwi w żyłach) lub zatorowość płucna (zablokowanie tętnicy w płucach).
  • Aktywna lub przewlekła infekcja wirusem zapalenia wątroby typu B lub C, która wymaga leczenia przeciwwirusowego.
  • Wystąpienie silnego krwawienia lub krwotoku o stopniu co najmniej 3 wg skali CTCAE (specjalna skala oceniająca ciężkość działań niepożądanych) w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszego leku.
  • Zdiagnozowanie innych rodzajów nowotworów złośliwych przed przystąpieniem do badania.
  • Planowanie ciąży, bycie w ciąży lub karmienie piersią.
  • Inne ostre lub przewlekłe zaburzenia, nietypowe zachowania lub nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych, które mogą zwiększyć ryzyko udziału w badaniu lub utrudnić ocenę wyników, a także wszelkie inne powody, dla których lekarz uzna, że udział nie jest bezpieczny.
  • Wcześniejsze stosowanie leku o nazwie mifamurtida.
  • Nadwrażliwość, czyli alergia na lek badany lub którykolwiek z jego składników (w tym na mifamurtidę lub sorafenib).
  • Jednoczesne przyjmowanie innych leków, które mogą wchodzić w interakcje (niepożądane reakcje) z mifamurtidą, sorafenibem lub innymi lekami cytostatycznymi (lekami niszczącymi komórki nowotworowe).
  • Trwałe toksyczności (uszkodzenia organizmu) po wcześniejszym leczeniu, które uniemożliwiają stosowanie mifamurtidy lub sorafenibu.
  • Znaczne zaburzenia przewodzenia w sercu, w tym znany zespół wydłużonego odstępu QT występujący w rodzinie lub wynik badania QTc (wskaźnik czasu pracy serca) powyżej 480 ms.
  • Objawy niewydolności serca lub frakcja wyrzutowa lewej komory (wskaźnik określający, ile krwi serce pompuje przy każdym skurczu) mniejsza niż 50%.
  • Konieczność lub prawdopodobna potrzeba stosowania kortykosteroidów (leków zmniejszających stan zapalny) w dawce większej niż 10 mg prednizolonu dziennie lub innych leków immunosupresyjnych (leków obniżających odporność organizmu).
  • Nieuregulowane ciśnienie tętnicze krwi, czyli takie, którego nie udało się utrzymać w zalecanym zakresie (poniżej 140/90 mmHg) mimo stosowanego leczenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Mifamurtide

    to lek podawany dożylnie, który ma na celu pobudzenie układu odpornościowego organizmu do walki z komórkami nowotworowymi w przypadku wysokiego ryzyka wystąpienia nawrotu choroby.

  • Sorafenib

    to lek przyjmowany doustnie, który jest stosowany jako standardowa terapia w celu hamowania wzrostu komórek nowotworowych.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Mifamurtide

    Ten lek stosowany jest w formie podawania dożylnego, co oznacza, że substancja trafia bezpośrednio do krwi pacjenta. Jest to specjalistyczny preparat stosowany w leczeniu rzadkich nowotworów kości, takich jak kostniakomięsak, który działa poprzez pobudzanie układu odpornościowego do walki z komórkami rakowymi. Jako lek immunomodulujący, pomaga organizmowi rozpoznać i zaatakować zmiany nowotworowe na poziomie komórkowym. Obecnie jest on badany jako terapia wspomagająca w zaawansowanych przypadkach chorób nowotworowych.

  • Sorafenib

    Ten lek podaje się pacjentowi doustnie w postaci tabletek. Jest to substancja już znana i stosowana w medycynie, która pełni rolę leku przeciwnowotworowego blokującego wzrost komórek rakowych. Działa on poprzez hamowanie specyficznych białek i enzymów, które są niezbędne do rozwoju i namnażania się guzów. Dzięki temu mechanizmowi leczenie ma na celu zahamowanie postępu choroby i ograniczenie jej rozprzestrzeniania się w organizmie.

Badane choroby

  • Osteosarkoma wysokiego stopnia złośliwości

    Jest to agresywny nowotwór złośliwy wywodzący się z komórek tworzących kość. Charakteryzuje się szybkim tempem wzrostu i zdolnością do naciekania sąsiednich tkanek. W przebiegu choroby komórki nowotworowe mogą rozprzestrzeniać się do innych części organizmu. Zmiany te często pojawiają się w obrębie kości długich.

  • Nawrotowy/oporny na leczenie kostniakomięsak

    Jest to postać nowotworu kości, która powróciła po okresie remisji lub nie reaguje na dotychczasowe metody działania. Choroba ta rozwija się, gdy komórki nowotworowe pozostają aktywne mimo podjętych prób ich zahamowania. Może ona przybierać formę nowych zmian w miejscach pierwotnych lub w innych częściach ciała. Proces ten wiąże się z kontynuacją niekontrolowanego wzrostu tkanki nowotworowej.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-525223-24-00Kod protokołuDRAGONFLYPlanowana liczba uczestników40 osóbSponsorInstytut Matki I Dziecka

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).