Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa masitinibu u pacjentów z mastocytozą oporną na leczenie objawowe.

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej mastocytozą układową, która występuje w dwóch postaciach: tlącą się mastocytozą układową oraz łagodną mastocytozę układową. Mastocytoza układowa to choroba, w której komórki odpornościowe zwane mastocytami gromadzą się w nadmiernej ilości w różnych narządach organizmu, takich jak skóra, szpik kostny czy przewód pokarmowy. U osób z tą chorobą mastocyty mogą mieć nieprawidłowy wygląd lub zachowanie, co prowadzi do różnych objawów chorobowych. Choroba może powodować znaczne dolegliwości, które wpływają na codzienne funkcjonowanie pacjentów, mimo stosowania standardowych metod leczenia objawowego.

W badaniu porównywana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku doustnego o nazwie masitinib z placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy masitinib może pomóc w leczeniu pacjentów z mastocytozą układową, którzy doświadczają poważnych objawów choroby i nie odpowiadają na optymalne leczenie objawowe. Leczenie objawowe oznacza stosowanie leków, które mają na celu złagodzenie dolegliwości związanych z chorobą, ale nie leczą jej przyczyny.

Badanie trwa 24 tygodnie z możliwością przedłużenia. Uczestnicy są losowo przydzielani do jednej z dwóch grup - jedna grupa otrzymuje masitinib, a druga placebo. Ani pacjenci, ani lekarze nie wiedzą, który lek otrzymuje dany uczestnik. Podczas badania monitorowane są objawy choroby, takie jak swędzenie skóry, rumienie oraz nastrój pacjentów. Sprawdzane są również parametry biologiczne i jakość życia uczestników, aby ocenić wpływ leczenia na ich codzienne funkcjonowanie.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Początkowy okres obserwacyjny

    Przez 14 dni przed rozpoczęciem właściwego leczenia będziesz monitorowany pod kątem nasilenia objawów mastocytozy.

    W tym okresie będą oceniane takie objawy jak świąd skóry, zaczerwienienia oraz nastrój, aby określić, czy kwalifikujesz się do dalszego udziału w badaniu.

    Musisz kontynuować stałe dawki leków przeciwhistaminowych H1, które przyjmujesz od co najmniej 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.

  2. Krok 2

    Losowe przydzielenie do grupy leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do jednej z dwóch grup w stosunku 1:1.

    Pierwsza grupa będzie otrzymywać lek badany masitynib, druga grupa będzie otrzymywać placebo (substancję nieaktywną).

    Ani ty, ani lekarze nie będziecie wiedzieć, którą substancję otrzymujesz - jest to badanie podwójnie zaślepione.

  3. Krok 3

    Główny okres leczenia

    Główny okres leczenia trwa 24 tygodnie.

    Będziesz przyjmować tabletki powlekane doustnie - albo masitynib, albo placebo.

    Podczas całego okresu badania musisz kontynuować przyjmowanie stabilnych dawek swoich dotychczasowych leków objawowych.

    Jeśli przyjmujesz kortykosteroidy, leki przeciwhistaminowe H2, inhibitory pompy protonowej, antydepresanty, kromoglikan sodu lub antylukotreny, musisz je przyjmować w stałych dawkach przez cały okres badania.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Podczas 24-tygodniowego okresu będziesz regularnie uczestniczył w wizytach kontrolnych.

    Główna analiza skuteczności zostanie przeprowadzona między 8. a 24. tygodniem leczenia.

    Będzie oceniana odpowiedź na leczenie w zakresie trzech głównych problemów związanych z twoją chorobą.

    Będą również monitorowane parametry biologiczne i skórne oraz jakość życia.

  5. Krok 5

    Możliwe przedłużenie badania

    Po zakończeniu głównego 24-tygodniowego okresu możliwe jest przedłużenie badania.

    Decyzja o przedłużeniu będzie zależała od odpowiedzi na leczenie i oceny lekarza prowadzącego.

    Szczegóły dotyczące przedłużenia zostaną omówione z tobą pod koniec głównego okresu badania.

  6. Krok 6

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Przez cały czas trwania badania będzie monitorowane bezpieczeństwo przyjmowanego leczenia.

    Musisz być w stanie zrozumieć i przestrzegać procedur opisanych w karcie pacjenta w przypadku wystąpienia objawów ciężkiej neutropenii (zmniejszenia liczby białych krwinek) lub ciężkiej toksyczności skórnej.

    Będą przeprowadzane regularne badania kontrolne w celu oceny twojego stanu zdrowia i wykrycia ewentualnych działań niepożądanych.

Kto może wziąć udział w badaniu?

29 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną jedną z następujących postaci mastocytozy (choroby związanej z nadmiarem komórek tucznych): tlącą mastocytozę układową lub leniwą mastocytozę układową
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć przestrzegać wizyt i procedur badania
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć, podpisać i datować pisemną zgodę na udział w badaniu przed jakimikolwiek procedurami związanymi z protokołem
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć kartę pacjenta i postępować zgodnie z procedurami w przypadku objawów ciężkiej neutropenii (niskiej liczby białych krwinek walczących z infekcją) lub ciężkiej toksyczności skórnej
  • Nadmiar komórek tucznych (specjalnych komórek odpornościowych) lub obecność nieprawidłowych komórek tucznych w co najmniej dwóch narządach (skóra, szpik kostny, przewód pokarmowy)
  • Pacjent musi spełniać klasyfikację mastocytozy układowej w oparciu o obecność przynajmniej jednego z trzech kryteriów:
    • Biopsja szpiku kostnego (pobranie próbki szpiku do badania) z nieprawidłowościami komórek tucznych
    • Wykrycie mutacji genu c-Kit (zmiany genetycznej) w szpiku kostnym
    • Nadmiar komórek tucznych w narządach trawiennych
    • Pacjent musi mieć ciężkie objawy mastocytozy w ciągu 14-dniowego okresu, w tym co najmniej jeden z następujących:
      • Wynik skali świądu wynoszący 9 punktów lub więcej
      • 8 lub więcej epizodów uderzenia gorąca (nagłego uczucia ciepła) tygodniowo
      • Wynik skali depresji HAMD-17 wynoszący 19 punktów lub więcej
      • Pacjent musi mieć udokumentowaną nieskuteczność leczenia (w ciągu ostatnich dwóch lat) co najmniej dwoma z następujących leków stosowanych w optymalnych dawkach przez minimum 8 tygodni każdy:
        • Leki anty-H1 (leki przeciwalergiczne)
        • Leki anty-H2 (leki zmniejszające kwasowość żołądka)
        • Inhibitory pompy protonowej (leki zmniejszające wydzielanie kwasu żołądkowego)
        • Antydepresanty (leki przeciwdepresyjne)
        • Kromoglikan sodu (lek przeciwalergiczny)
        • Leki antyleukotrienowe (leki przeciwastmatyczne i przeciwalergiczne)
        • Pacjenci muszą przyjmować stałą dawkę leku anty-H1 przez minimum 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i utrzymywać stałą dawkę przez cały okres badania
        • W przypadku innych leków objawowych, jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy (leki przeciwzapalne), anty-H2, inhibitory pompy protonowej, antydepresanty, kromoglikan sodu lub leki antyleukotrienowe, leczenie musi być rozpoczęte co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i być stabilne przez cały okres badania
        • Wiek między 18 a 75 lat włącznie
        • Masa ciała powyżej 45 kg i wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 35 kg/m²
        • Pacjent i jego partner muszą używać wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas badania: przez 8 miesięcy dla pacjentek i 5 miesięcy dla pacjentów płci męskiej i ich partnerek po ostatnim przyjęciu leku badanego
        • Wysoce skuteczne metody antykoncepcji obejmują:
          • Hormonalną antykoncepcję zawierającą estrogen i progesteron w postaci tabletek, pierścienia dopochwowego lub plastrów
          • Hormonalną antykoncepcję zawierającą tylko progesteron w postaci tabletek, zastrzyków lub implantów
          • Wkładkę domaciczną (spiralę)
          • Hormonalny system uwalniający do macicy
          • Przewiązanie jajowodów (trwałą sterylizację u kobiet)
          • Partnerów po wazektomii (trwałej sterylizacji u mężczyzn)
          • Abstynencję seksualną

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat
  • Jeśli pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią
  • Jeśli pacjent ma inne rodzaje mastocytozy (choroby polegającej na gromadzeniu się komórek tucznych w organizmie) niż określone w badaniu
  • Jeśli pacjent ma aktywne zakażenie lub chorobę zakaźną
  • Jeśli pacjent ma ciężkie problemy z wątrobą lub nerkami
  • Jeśli pacjent ma problemy z sercem, takie jak niewydolność serca lub zaburzenia rytmu serca
  • Jeśli pacjent ma aktywny nowotwór lub był leczony z powodu nowotworu w ostatnich 5 latach
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki, które mogą wpływać na działanie badanego leku
  • Jeśli pacjent ma problemy z układem odpornościowym
  • Jeśli pacjent ma zaburzenia krzepnięcia krwi
  • Jeśli pacjent ma choroby psychiczne, które mogą utrudnić udział w badaniu
  • Jeśli pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym w ostatnich 30 dniach
  • Jeśli pacjent ma uczulenie na składnik badanego leku
  • Jeśli pacjent nie może regularnie przychodzić na wizyty kontrolne
  • Jeśli pacjent ma problemy z połykaniem tabletek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Masytynib to lek podawany doustnie, który został opracowany w celu leczenia mastocytozy układowej. Mastocytoza to choroba, w której organizm produkuje zbyt dużo mastocytów - komórek, które mogą powodować różne nieprzyjemne objawy. Masytynib działa poprzez blokowanie pewnych białek w komórkach, które są odpowiedzialne za rozwój i aktywność mastocytów. W tym badaniu lek jest testowany u pacjentów z powolnie rozwijającą się lub łagodną formą ciężkiej mastocytozy układowej, u których standardowe leczenie objawowe nie przynosi wystarczającej poprawy. Celem jest sprawdzenie, czy masytynib może pomóc w kontrolowaniu objawów choroby i poprawić jakość życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Masitinib – Masitinib to doustny lek w formie tabletek, który jest obecnie badany w zaawansowanych próbach klinicznych jako potencjalne leczenie dla pacjentów z ciężką postacią mastocytozy systemowej. Lek należy do grupy inhibitorów kinaz tyrozynowych, które działają poprzez blokowanie specyficznych białek odpowiedzialnych za nadmierny wzrost i aktywację komórek tucznych w organizmie. Masitinib jest przeznaczony dla pacjentów z tlącą się lub ospałą ciężką mastocytozą systemową, którzy nie reagują na standardowe leczenie objawowe i doświadczają znacznych problemów zdrowotnych związanych z chorobą. Mechanizm działania polega na hamowaniu receptorów, które kontrolują proliferację komórek tucznych, co może pomóc w redukcji objawów choroby i poprawie jakości życia pacjentów.

Badane choroby

Mastocytoza – Mastocytoza to choroba charakteryzująca się nieprawidłowym nagromadzeniem i aktywacją mastocytów w różnych tkankach organizmu. Mastocyty to komórki odpornościowe, które w normalnych warunkach pomagają w reakcjach alergicznych i zapalnych. W przypadku mastocytozy komórki te gromadzą się w nadmiernych ilościach w skórze, szpiku kostnym, wątrobie, śledzionie i innych narządach. Choroba może przebiegać w formie powolnej, zwanej mastocytozą ospałą, lub w postaci bardziej agresywnej. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, swędzenie, bóle brzucha, biegunkę oraz reakcje podobne do alergicznych. Postęp choroby jest zazwyczaj powolny, a objawy mogą nasilać się stopniowo przez lata.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-514538-19-00Kod protokołuAB15003Planowana liczba uczestników70 osóbSponsorAb Science

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).