Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Porównanie wczesnego i opóźnionego podawania etopozidu wraz z deksametazonem u pacjentów z ciężką, sporadyczną hemofagocytyczną limfohistiocytozą wymagających opieki intensywnej

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na zespół hemofagocytystyczny i limfohistiocytozę, czyli rzadką i poważną chorobę, w której układ odpornościowy staje się nadmiernie aktywny i może uszkadzać narządy wewnętrzne. Celem badania jest porównanie dwóch różnych sposobów podawania leku o nazwie etopozyd w celu sprawdzenia, która strategia lepiej zapobiega niewydolności narządów u pacjentów przebywających na oddziale intensywnej terapii. W trakcie leczenia stosowany jest również deksametazon, który jest lekiem przeciwzapalnym.

W ramach badania pacjenci zostaną przydzieleni do jednej z dwóch grup. W pierwszej grupie etopozyd zostanie podany bardzo wcześnie, w ciągu 12 godzin od rozpoczęcia obserwacji. W drugiej grupie podanie tego leku nastąpi z opóźnieniem i będzie uzależnione od tego, czy stan zdrowia pacjenta nie ulegnie poprawie po upływie 48 godzin. Przebieg leczenia jest monitorowany pod kątem funkcjonowania różnych układów w organizmie, aby ocenić wpływ wybranego momentu rozpoczęcia terapii na ogólny stan zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po dołączeniu do badania, proces leczenia rozpoczyna się w warunkach intensywnej terapii.

    Podstawowym celem jest monitorowanie stanu narządów w celu zapobiegania ich niewydolności, czyli sytuacji, w której organy przestają prawidłowo pracować.

  2. Krok 2

    Podawanie leków wspomagających

    Podawany jest deksametazon (lek przeciwzapalny) w dawce 10 mg/m2 powierzchni ciała, podawany drogą dożylną (poprzez wenflon).

  3. Krok 3

    Przydział do jednej z dwóch strategii leczenia

    Przypadek zostaje podzielony na jedną z dwóch grup, co decyduje o czasie podania leku etopozid.

    W pierwszej strategii lek etopozid, podawany w dawce 100 mg/m2 powierzchni ciała drogą dożylną, jest podawany w ciągu pierwszych 12 godzin od dołączenia do badania.

    W drugiej strategii lek etopozid jest podawany dopiero w przypadku braku poprawy stanu zdrowia lub pogorszenia po upływie 48 godzin.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Przez pierwsze 14 dni monitorowane są parametry krwi, takie jak fibrynogen (białko odpowiedzialne za krzepnięcie), ferrytyna (białko magazynujące żelazo) oraz triglicerydy (tłuszcze we krwi).

    Oceniany jest stopień niewydolności narządów przy użyciu specjalnej skali, która sprawdza, jak pracują poszczególne układy w organizmie.

    Obserwowane są również ewentualne infekcje, spadek liczby neutrofili (rodzaj białych krwinek walczących z infekcjami) oraz wystąpienie krwawień.

  5. Krok 5

    Obserwacja po zakończeniu intensywnego leczenia

    Prowadzona jest obserwacja stanu zdrowia, która może trwać do 60 dni od momentu dołączenia do badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent musi być osobą dorosłą.
  • Musi posiadać potwierdzoną chorobę o nazwie hemofagocytarna limfohistiocytoza (HLH), co oznacza stan, w którym układ odpornościowy staje się nadmiernie aktywny i atakuje własne komórki organizmu.
  • Rozpoznanie choroby musi spełniać co najmniej 5 z 6 określonych kryteriów medycznych, takich jak: gorączka, powiększona śledziona (organ znajdujący się po lewej stronie brzucha), niskie wartości krwi (mała liczba krwinek czerwonych, białych lub płytek krwi), wysoki poziom trójglicerydów (tłuszczów we krwi) lub niski poziom fibrynogenu (białka pomagającego w krzepnięciu krwi), obecność komórek żernych w szpiku lub organach oraz bardzo wysoki poziom ferrytyny (białka magazynującego żelazo).
  • Diagnozę musi potwierdzić zespół specjalistów zajmujących się leczeniem pacjenta.
  • Musi to być pierwszy przypadek wystąpienia tej choroby u pacjenta.
  • Pacjent musi przebywać na oddziale intensywnej terapii (oddziale dla osób w stanie zagrożenia życia).
  • Musi występować niewydolność co najmniej jednego narządu, co może oznaczać:
  • Problemy z układem krążenia, objawiające się niskim ciśnieniem krwi lub koniecznością podawania silnych leków wspomagających pracę serca i naczyń krwionośnych.
  • Problemy z układem oddechowym, wymagające podawania tlenu w dużych ilościach lub korzystania z respiratora (urządzenia wspomagającego oddychanie).
  • Problemy z nerkami, objawiające się nieprawidłowym poziomem kreatyniny (produktu przemiany materii) lub zbyt małą ilością wydalanego moczu.
  • Problemy z układem nerwowym, mierzone za pomocą skali GCS, która ocenia poziom przytomności i zdolność pacjenta do reagowania na bodźce.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent znajduje się w stanie krytycznym z tzw. wstrząsem dystrybutywnym, który nie reaguje na leczenie, co oznacza, że wieloletnie uszkodzenie narządów wymaga bardzo dużych dawek leku podtrzymującego ciśnienie (noradrenaliny) i istnieje bezpośrednie zagrożenie życia.
  • W ostatnim czasie przyjęto szczepionkę żywą, czyli taką, która zawiera osłabione drobnoustroje.
  • Występuje nadwrażliwość lub przeciwwskazania do stosowania deksametazonu (leku przeciwzapalnego) lub któregokolwiek z dodatków, z których jest on wykonany.
  • U pacjenta wystąpił zespół wyniszczenia organizmu (SAM) w ciągu 15 dni od ostatniej chemioterapii stosowanej w leczeniu nowotworu lub chorób krwi.
  • Pacjent bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Nie jest możliwe podanie leku etopozyd w ciągu 12 godzin od przyjęcia do badania.
  • Pacjent był leczony lekiem etopozyd przed przyjazdem na oddział intensywnej terapii.
  • Występuje nadwrażliwość na lek etopozyd lub którykolwiek z dodatków, z których jest on wykonany.
  • Pacjent nie posiada ubezpieczenia zdrowotnego.
  • Pacjent znajduje się pod opieką prawną, kuratela lub opieką opiekuna ustawowego.
  • Pacjent jest osobą niepełnoletnią.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Etopozyd

    to lek stosowany w celu hamowania nadmiernej aktywności układu odpornościowego, który w przypadku tej choroby atakuje własne komórki organizmu.

  • Deksametazon

    to lek z grupy sterydów, który pomaga zmniejszyć stany zapalne w organizmie i łagodzi reakcje układu odpornościowego.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Etopozyd

    Ten lek przeciwnowotworowy podaje się do żyły w formie zastrzyku lub kroplówki. Jest to powszechnie stosowany preparat, który pomaga w walce z niektórymi rodzajami nowotworów oraz w leczeniu ciężkich stanów zapalnych organizmu. Działa on poprzez uszkadzanie struktury materiału genetycznego komórek, co uniemożliwia ich dalsze namnażanie się. Lek ten należy do grupy substancji wpływających na proces podziału komórek.

  • Deksametazon

    Lek ten podaje się bezpośrednio do żyły w formie płynnej. Jest to dobrze znany i powszechnie stosowany środek, który pomaga łagodzić stany zapalne oraz reakcje alergiczne w organizmie. Mechanizm jego działania polega na hamowaniu produkcji substancji chemicznych wywołujących obrzęki i ból. Należy on do grupy sterydów, czyli silnych leków o działaniu przeciwzapalnym.

Badane choroby

Limfohistiocytoza hemofagocytowa - Jest to rzadki stan zapalny, w którym układ odpornościowy staje się nadmiernie aktywny. Dochodzi wówczas do niekontrolowanego uwalniania substancji chemicznych, które wywołują silną reakcję obronną organizmu. Proces ten prowadzi do uszkodzenia wielu narządów wewnętrznych. Choroba postępuje poprzez stopniowe pogarszanie się funkcji organów, takich jak wątroba, śledziona czy nerki. Może to skutkować narastającą niewydolnością poszczególnych układów w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-511807-41-01Kod protokołuAPHP230874Planowana liczba uczestników176 osóbSponsorAssistance Publique Hopitaux De Paris

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).