W skrócie
W tym artykule opisano badania kliniczne, w których oceniano masitinib. Próby sprawdzały skuteczność i bezpieczeństwo leku u osób z MCAS, ALS, mastocytozą i postępującą postacią stwardnienia rozsianego. Badania były prowadzone głównie w fazach 2 i 3.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z masitinib obejmowały kilka różnych chorób: ciężki MCAS, ALS, ciężką układową mastocytozę oraz postępujące stwardnienie rozsiane bez rzutów. W danych znalazły się próby fazy 2 i fazy 3, więc oceniano zarówno wstępne wyniki, jak i większe porównania z placebo. W badaniach często porównywano masitinib z placebo, czasem jako dodatek do standardowego leczenia, na przykład w ALS z Riluzolem. Główne wyniki dotyczyły poprawy objawów, zmian w skali ALSFRS-R oraz spowolnienia postępu choroby. Wszystkie opisane badania miały status suspended.
Zakres badań klinicznych masitinib
W podanych danych masitinib był badany w badaniach interwencyjnych, czyli takich, w których pacjenci otrzymywali leczenie porównywane z placebo lub ze standardem opieki.
Wszystkie opisane próby były wieloośrodkowe i randomizowane, co oznacza, że pacjentów przydzielano losowo do różnych grup leczenia, a badanie prowadzono w wielu ośrodkach.
W danych znajdują się badania z fazy 2 i fazy 3, więc oceniano zarówno wczesne sygnały skuteczności, jak i bardziej zaawansowane porównania z placebo.
Ciężki MCAS
Jedno badanie fazy 2 dotyczyło osób z ciężkim zespołem aktywacji mastocytów (MCAS), u których objawy utrzymywały się mimo optymalnego leczenia objawowego.
Celem było porównanie skuteczności i bezpieczeństwa doustnego masitinib z placebo przez 24 tygodnie.
Badanie miało bardzo małą liczbę uczestników, bo zapisano 5 osób, a jego status to suspended, czyli zawieszone.
Główny wynik badania obejmował potwierdzoną odpowiedź na poziomie 50% w 24. tygodniu, ocenianą na podstawie czterech obszarów niepełnosprawności: świądu, zaczerwienienia, depresji i zmęczenia.
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS)
W danych są dwa badania fazy 3 dotyczące stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).
W obu próbach masitinib oceniano jako leczenie dodane do standardowej opieki, a w jednym badaniu konkretnie jako dodatek do Riluzolu.
Jedno badanie obejmowało 327 osób, a drugie 155 osób, co pokazuje, że były to większe próby niż w MCAS.
Główny wynik w obu badaniach dotyczył zmiany wyniku w skali ALSFRS-R po 48 tygodniach, czyli narzędzia używanego do oceny codziennej sprawności u osób z ALS.
W jednym badaniu analizę prowadzono w populacji ITT, co oznacza, że do oceny włączono wszystkich pacjentów zgodnie z planem badania.
Ciężka układowa mastocytoza
Jedno badanie fazy 3 dotyczyło osób ze smouldering lub indolent severe systemic mastocytosis, czyli ciężką układową mastocytozą w mniej aktywnej, ale nadal istotnej klinicznie postaci.
Badanie porównywało masitinib z placebo przez 24 tygodnie, z możliwym przedłużeniem obserwacji.
Do badania włączono 70 pacjentów, a celem było sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leczenia u osób, u których objawy nie ustępowały mimo optymalnego leczenia objawowego.
Główny wynik obejmował odpowiedź w trzech obszarach niepełnosprawności, ocenianą zbiorczo od 8. do 24. tygodnia w populacji ITT.
Postępujące stwardnienie rozsiane bez rzutów
Jedno badanie fazy 3 dotyczyło osób z pierwotnie postępującym lub wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym bez rzutów.
Badanie trwało 96 tygodni i porównywało masitinib z placebo.
W badaniu uczestniczyło 145 osób, a w opisie podkreślono, że oceniano skuteczność i bezpieczeństwo doustnego masitinib.
Główny punkt końcowy dotyczył czasu do potwierdzonego pogorszenia w skali EDSS, czyli skali używanej do oceny niepełnosprawności w stwardnieniu rozsianym.
W badaniu opisano też, jak liczono progresję: jako pogorszenie o 1 punkt przy niższym wyniku EDSS albo o 0,5 punktu przy wyższym wyniku wyjściowym.
Najważniejsze punkty końcowe i grupy pacjentów
W tych badaniach najczęściej oceniano skuteczność i bezpieczeństwo, a więc to, czy leczenie pomaga oraz jak wypada w porównaniu z placebo lub standardową opieką.
W MCAS i mastocytozie oceniano głównie poprawę objawów i niepełnosprawności związanej z chorobą.
W ALS główny nacisk położono na zmianę wyniku ALSFRS-R, czyli sprawności w codziennym funkcjonowaniu.
W stwardnieniu rozsianym kluczowe było spowolnienie postępu choroby mierzonego skalą EDSS.
Wszystkie opisane próby mają status suspended, więc według dostępnych danych nie były kontynuowane w czasie ostatniej aktualizacji.