Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa masitinibu u pacjentów z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych, nieodpowiadających na leczenie objawowe

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych (MCAS), które nie reagują na standardowe leczenie objawowe. Zespół aktywacji komórek tucznych to stan, w którym komórki tuczne w organizmie uwalniają zbyt wiele substancji chemicznych, co prowadzi do objawów takich jak pokrzywka, obrzęk, zaczerwienienie skóry, swędzenie, nudności, wymioty, biegunka, bóle brzucha, zawroty głowy, przyspieszone bicie serca, świszczący oddech, zatkany nos i bóle głowy. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku masitinib w porównaniu z placebo. Masitinib to lek w postaci tabletek powlekanych, który działa jako inhibitor kinazy tyrozynowej, co oznacza, że wpływa na pewne procesy komórkowe.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej masitinib lub placebo. Badanie potrwa 24 tygodnie, a uczestnicy będą przyjmować lek doustnie. W trakcie badania będą regularnie oceniani pod kątem objawów takich jak swędzenie, zaczerwienienie skóry, depresja i zmęczenie. Celem jest sprawdzenie, czy masitinib może pomóc w zmniejszeniu tych objawów u osób z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej masitinib lub placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani pacjent, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje masitinib w formie tabletek powlekanych doustnie. Dawkowanie i schemat podawania są ustalane indywidualnie w ramach badania.

    Czas trwania podawania leku wynosi 24 tygodnie.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych co cztery tygodnie, podczas których oceniane są objawy takie jak świąd, rumień, depresja i zmęczenie.

    Podczas każdej wizyty monitorowane są reakcje na leczenie oraz ewentualne działania niepożądane.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Głównym celem badania jest ocena skuteczności masitinibu w porównaniu z placebo po 24 tygodniach leczenia.

    Skuteczność jest mierzona na podstawie poprawy o 50% w czterech obszarach: świąd, rumień, depresja i zmęczenie.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu leczenia, pacjent przechodzi końcową ocenę, która obejmuje analizę wyników leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności masitinibu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć ciężki zespół aktywacji komórek tucznych (MCAS). Oznacza to, że pacjent doświadcza epizodów typowych objawów związanych z MCAS, takich jak pokrzywka, obrzęk, zaczerwienienie skóry, swędzenie, nudności, chrypka, wymioty, biegunka, skurcze brzucha, omdlenia z niskim ciśnieniem, szybkie bicie serca, świszczący oddech, zaczerwienienie oczu, zatkany nos i ból głowy, które wpływają na co najmniej dwa układy narządów.
  • Pacjent musi mieć potwierdzone zwiększenie poziomu tryptazy we krwi o co najmniej 20% powyżej wartości początkowej plus 2 ng/ml podczas lub w ciągu 4 godzin po wystąpieniu objawów. Alternatywnie, pacjent musi mieć udokumentowane podwyższone poziomy jednego z mediatorów MC zgodnie z lokalnymi kryteriami laboratoryjnymi.
  • Pacjent musi mieć ciężkie objawy w ciągu 14-dniowego okresu wstępnego, takie jak: swędzenie o wartości co najmniej 9 punktów, co najmniej 8 zaczerwienień na tydzień, wynik w skali depresji Hamiltona (HAMD-17) co najmniej 19 punktów, lub wynik w skali zmęczenia FSS co najmniej 36 punktów. Pacjenci z depresją powinni przejść ocenę psychiatryczną, aby potwierdzić nieskuteczność standardowego leczenia.
  • Pacjent musi mieć udokumentowane niepowodzenia leczenia swojego problemu zdrowotnego w ciągu ostatnich dwóch lat przy użyciu co najmniej dwóch z następujących leków objawowych w optymalnej dawce przez co najmniej 8 tygodni: leki przeciwhistaminowe H1, leki przeciwhistaminowe H2, kortykosteroidy, leki przeciwdepresyjne, kromoglikan sodu, leki przeciwleukotrienowe.
  • Pacjent musi przyjmować stabilną dawkę leku przeciwhistaminowego H1 przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem i utrzymywać tę dawkę przez cały okres badania. Jeśli pacjent przyjmuje inne leki objawowe, takie jak kortykosteroidy, leki przeciwhistaminowe H2, inhibitory pompy protonowej, leki przeciwdepresyjne, kromoglikan sodu lub leki przeciwleukotrienowe, leczenie musi rozpocząć się co najmniej 4 tygodnie przed badaniem i być stabilne przez cały okres badania.
  • Wiek pacjenta musi wynosić od 18 do 75 lat (włącznie).
  • Waga pacjenta musi być większa niż 45 kg, a wskaźnik masy ciała (BMI) musi wynosić od 18 do 35 kg/m².
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji oraz skutecznej metody antykoncepcji przez ich partnera mężczyznę podczas badania i przez 8 miesięcy po ostatnim przyjęciu leku. Mężczyźni z partnerką w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji oraz skutecznej metody antykoncepcji przez ich partnerkę podczas badania i przez 5 miesięcy po ostatnim przyjęciu leku.
  • Pacjent musi być w stanie i chcieć uczestniczyć w wizytach i procedurach związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być w stanie zrozumieć, podpisać i datować pisemną zgodę na udział w badaniu przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur specyficznych dla protokołu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjenci, którzy mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię lub nadwrażliwość na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą przerwać przyjmowania innych leków, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjenci, którzy mają historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Osoby, które mają problemy z sercem, wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Masitinib to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu pacjentów z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych (MCAS). Lek ten jest podawany doustnie i ma na celu zmniejszenie objawów związanych z tym schorzeniem, szczególnie u pacjentów, którzy nie reagują na optymalne leczenie objawowe.

Co już wiadomo o tej terapii

Masitinib – Masitinib jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia zespołu aktywacji komórek tucznych (MCAS). Jest to lek w fazie badań klinicznych, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są porównywane z placebo w leczeniu pacjentów z ciężkim MCAS, którzy nie reagują na optymalne leczenie objawowe. Masitinib działa poprzez hamowanie aktywności kinaz tyrozynowych, co wpływa na zmniejszenie aktywacji komórek tucznych. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory kinaz tyrozynowych.

Badane choroby

Zespół aktywacji komórek tucznych – Jest to schorzenie, w którym komórki tuczne w organizmie uwalniają zbyt wiele substancji chemicznych, co prowadzi do różnych objawów. Może to obejmować swędzenie, zaczerwienienie skóry, zmęczenie i objawy depresyjne. Objawy te mogą być przewlekłe i wpływać na codzienne funkcjonowanie pacjenta. Zespół ten może występować w różnym stopniu nasilenia, a objawy mogą się nasilać w odpowiedzi na różne czynniki wyzwalające. Często jest trudny do zdiagnozowania, ponieważ objawy mogą być podobne do innych chorób. Wymaga szczególnej uwagi, aby zrozumieć, jakie czynniki mogą nasilać objawy u danego pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515193-27-00Kod protokołuAB20006Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorAb Science

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).