Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa enpatoranu u pacjentów z dermatomyositis i polymyositis

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch chorób: dermatomyositis i polymyositis. Są to schorzenia, które powodują zapalenie mięśni i skóry, prowadząc do osłabienia mięśni i zmian skórnych. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie enpatoran w porównaniu do placebo u pacjentów z tymi chorobami, którzy otrzymują standardowe leczenie.

W badaniu pacjenci będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej enpatoran lub placebo. Enpatoran jest podawany w formie tabletek powlekanych, które pacjenci przyjmują doustnie. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno pacjentom, jak i lekarzom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co nazywa się metodą podwójnie ślepej próby. Badanie potrwa 24 tygodnie, podczas których będą oceniane zmiany w stanie zdrowia pacjentów.

Podczas badania będą monitorowane różne aspekty zdrowia pacjentów, w tym zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych oraz w wynikach elektrokardiogramu (EKG). Celem jest zrozumienie, jak enpatoran wpływa na objawy dermatomyositis i polymyositis oraz czy jest bezpieczny dla pacjentów. Wyniki te pomogą określić, czy enpatoran może być skutecznym lekiem dla osób cierpiących na te choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca enpatoran lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Okres podwójnie ślepej próby kontrolowanej placebo

    Uczestnik przyjmuje enpatoran lub placebo doustnie w formie tabletek powlekanych.

    Czas trwania tego etapu wynosi 24 tygodnie.

    Celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa enpatoranu w porównaniu do placebo.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Głównym celem jest ocena poprawy stanu zdrowia uczestnika na podstawie wskaźnika całkowitej poprawy (TIS) według kryteriów ACR/EULAR po 24 tygodniach.

    Dodatkowo monitorowane są wszelkie działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, parametrach życiowych i wynikach EKG.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie oceniane są działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych i parametrach życiowych.

    Celem jest zapewnienie bezpieczeństwa uczestnika przez cały okres badania.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu 24-tygodniowego okresu podwójnie ślepej próby, uczestnik kończy udział w badaniu.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa enpatoranu.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowane prawdopodobne lub pewne dermatomyositis (DM) lub polymyositis (PM) zgodnie z kryteriami klasyfikacji z 2017 roku, z dodatnim wynikiem na obecność przeciwciał. Uczestnicy z zespołem antysyntetazowym (ASyS), którzy spełniają kryteria klasyfikacji, są akceptowani.
  • Pacjent musi mieć aktywną chorobę, mimo standardowego leczenia, i spełniać jedno z poniższych kryteriów w ciągu 6 miesięcy przed badaniem: dowody patologiczne aktywnego zapalenia mięśni w biopsji mięśni; dowody aktywnego zapalenia mięśni w badaniu elektromiograficznym (EMG); rezonans magnetyczny (MRI) z dowodami aktywnego zapalenia mięśni; lub jakikolwiek enzym mięśniowy co najmniej 4 razy powyżej górnej granicy normy (ULN) w momencie badania; aktywna wysypka skórna PM/DM z wynikiem co najmniej 7 w skali CDASI-A w momencie badania.
  • Minimalna ciężkość choroby musi być określona jako umiarkowana do ciężkiej miopatia z wynikiem w teście siły mięśniowej (MMT-8) co najmniej 80 i nie więcej niż 142 oraz co najmniej 2 z następujących nieprawidłowości: ogólna aktywność pacjenta (PtGA) co najmniej 2 centymetry (cm); ogólna aktywność lekarza (PGA) co najmniej 2 cm; ocena aktywności pozamięśniowej co najmniej 2 cm; co najmniej jeden enzym mięśniowy ponad 1,5 razy ULN; wskaźnik niepełnosprawności w kwestionariuszu oceny zdrowia (HAQ-DI) co najmniej 0,25.
  • Pacjent musi przyjmować stabilne dawki doustnych kortykosteroidów i/lub maksymalnie jednego leku immunosupresyjnego/immunomodulującego (takiego jak metotreksat, 6-merkaptopuryna, sulfasalazyna, mykofenolan mofetylu lub sodu, azatiopryna, leflunomid, cyklosporyna, doustny takrolimus) dla DM lub PM.
  • Pacjent musi mieć wskaźnik masy ciała (BMI) równy lub mniejszy niż 40,0 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m²).
  • Mogą obowiązywać inne kryteria włączenia określone w protokole badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli uczestniczył w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma choroby autoimmunologiczne inne niż dermatomyositis lub polymyositis.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Enpatoran to lek badany w ramach tego badania klinicznego. Jego celem jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u pacjentów z dermatomyositis i polymyositis. Dermatomyositis i polymyositis to choroby autoimmunologiczne, które powodują zapalenie mięśni i skóry. Enpatoran jest testowany, aby sprawdzić, czy może poprawić stan zdrowia pacjentów, mierząc ich ogólną poprawę według określonych kryteriów. Badanie ma również na celu ocenę, jak dobrze pacjenci tolerują ten lek.

Co już wiadomo o tej terapii

Enpatoran – Enpatoran jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie IIa badań klinicznych. Jest badany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w leczeniu dermatomyositis i polymyositis, co są chorobami autoimmunologicznymi. Mechanizm działania enpatoranu polega na modulacji układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i uszkodzeń mięśni. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Zapalenie skórno-mięśniowe – Jest to choroba autoimmunologiczna, która charakteryzuje się zapaleniem mięśni oraz zmianami skórnymi. Objawy mogą obejmować osłabienie mięśni, zwłaszcza w okolicach bioder, ramion i szyi, a także wysypki skórne, które często pojawiają się na twarzy, powiekach i dłoniach. Choroba może postępować stopniowo, prowadząc do zwiększonego osłabienia mięśni i trudności w wykonywaniu codziennych czynności. Zmiany skórne mogą być bolesne i swędzące, a ich nasilenie może się różnić. W niektórych przypadkach mogą wystąpić również objawy ogólnoustrojowe, takie jak gorączka i zmęczenie. Zapalenie wielomięśniowe – Jest to przewlekła choroba zapalna mięśni, która prowadzi do ich osłabienia i zaniku. Najczęściej dotyka mięśni bliższych, takich jak mięśnie bioder, ud, ramion i szyi. Choroba rozwija się stopniowo, powodując trudności w wchodzeniu po schodach, podnoszeniu przedmiotów czy wstawaniu z pozycji siedzącej. Objawy mogą obejmować również ból mięśni, a w niektórych przypadkach także problemy z połykaniem. Polymyositis może być związana z innymi chorobami autoimmunologicznymi i może wpływać na inne układy ciała. W miarę postępu choroby, osłabienie mięśni może się nasilać, wpływając na jakość życia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-501351-82-00Kod protokołuMS200569_0041Planowana liczba uczestników41 osóbSponsorMerck Healthcare KGaA

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).