Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności substancji CABA-201, fludarabiny oraz cyklofosfamidu u pacjentów z aktywną zapalną miopatią idiopatyczną lub jej postacią młodzieńczą.

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób cierpiących na idiopatyczne zapalenie mięśni, czyli grupę chorób, w których układ odpornościowy atakuje własne tkanki mięśniowe. W skład tej grupy wchodzą takie jednostki jak zapalenie skórno-mięśniowe, zespół antysyntetazowy, immunologiczne martwicze zapalenie mięśni oraz młodzieńcze idiopatyczne zapalenie mięśni. W celu leczenia wykorzystywana jest terapia komórkowa o nazwie CABA-201, która polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych własnych komórek układu odpornościowego pacjenta do walki z chorobą. W badaniu mogą być również stosowane leki stosowane dotychczas, takie jak cyklofosfamid lub fludarabina.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa oraz skuteczności nowej metody leczenia. Uczestnicy będą poddawani regularnym obserwacjom, podczas których sprawdzane będą wszelkie niepożądane działania leku. Proces badawczy obejmuje monitorowanie stanu zdrowia pacjentów oraz analizowanie wyników badań krwi, w tym poziomu komórek odpornościowych oraz enzymów mięśniowych, które mogą wskazywać na stan zapalny. Sprawdzane są również obecne w organizmie autoprzeciwciała, czyli białka, które błędnie atakują zdrowe komórki organizmu.

Przebieg badania

To badanie ma 3 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania i podanie leku badanego

    Po przystąpieniu do badania, zostanie podany CABA-201 za pomocą infuzji dożylnej (leku podawanego bezpośrednio do żyły).

    CABA-201 to specjalnie przygotowane komórki odpornościowe, które mają za zadanie działać na konkretne komórki w organizmie.

  2. Krok 2

    Stosowanie leków uzupełniających

    W trakcie badania może być stosowane leczenie wspomagające przy użyciu leków takich jak cyklofosfamid (leku stosowanego w celu wpływania na układ odpornościowy) lub fludarabina (kolejnego leku wpływającego na komórki odpornościowe).

    Podawanie tych leków odbywa się poprzez infuzję dożylną.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania będą kontrolowane skutki uboczne, czyli niepożądane reakcje organizmu.

    Będą wykonywane badania w celu sprawdzenia parametrów życiowych oraz wyników laboratoryjnych.

    Pobrana zostanie krew w celu określenia poziomu komórek B (rodzaj komórek odpornościowych) oraz poziomu komórek T z CABA-201 w organizmie.

    Sprawdzony zostanie poziom enzymów mięśniowych w surowicy krwi (takich jak CK, LDH, AST, ALT i aldolaza), które informują o stanie mięśni.

    Poziom przeciwciał (specyficznych białek układu odpornościowego, np. MDA-5, Jo-1, HMGCR) będzie monitorowany w surowicy krwi.

    Oceniony zostanie ogólny wskaźnik poprawy stanu zdrowia w skali od 0 do 100.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek uczestnika musi wynosić od 6 do 75 lat.
  • Pacjent musi mieć rozpoznaną idiopatyczną zapalną miopatię, czyli grupę chorób, w których układ odpornościowy atakuje własne mięśnie.
  • Choroba musi być potwierdzona zgodnie z oficjalnymi wytycznymi medycznymi opracowanymi przez europejskie i amerykańskie stowarzyszenia lekarzy zajmujących się reumatyzmem.
  • Diagnoza musi opierać się na obecności specyficznych przeciwciał (białek w krwi, które błędnie atakują organizm) typowych dla takich chorób jak zapalenie skórno-mięśniowe, zespół antysyntetazowy, zapalenie mięśni z nekrozą lub młodzieńcza postać zapalenia mięśni.
  • Choroba musi być w fazie aktywnej, co oznacza, że mimo stosowania standardowego leczenia, objawy nadal występują.
  • Aktywność choroby musi być potwierdzona przez podwyższony poziom kinazy kreatynowej (CK), czyli enzymu, którego wysokie stężenie we krwi świadczy o uszkodzeniu mięśni.
  • Aktywność choroby może być również potwierdzona przez charakterystyczną wysypkę, zmiany widoczne w badaniu rezonansu magnetycznego (MRI), badaniu elektromiografii (sprawdzaniu pracy mięśni za pomocą prądu) lub poprzez biopsję mięśnia (pobranie małego fragmentu tkanki do zbadania pod mikroskopem).
  • Pacjent musi wykazywać osłabienie mięśni.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Przeciwwskazania do leukaferezy, czyli zabiegu polegającego na oddzieleniu białych krwinek od pozostałych elementów krwi, a następnie ich ponownym podaniu pacjentowi.
  • Historia wystąpienia anafilaksji lub ciężkiej reakcji całego organizmu na leki takie jak fludarabina lub cyklofosfamid oraz ich produkty przemiany materii. Anafilaksja to bardzo silna i niebezpieczna reakcja alergiczna.
  • Aktywna infekcja, czyli obecność bakterii, wirusów lub innych drobnoustrojów wymagająca leczenia medycznego w czasie wstępnej oceny stanu zdrowia.
  • Obecne objawy ciężkich, postępujących lub niekontrolowanych chorób nerek (organów filtrujących krew), wątroby, układu krwiotwórczego (odpowiedzialnego za produkcję krwi), układu pokarmowego, płuc, psychicznych, serca, układu nerwowego lub mózgu.
  • Ciężkie i niekontrolowane zakażenia, takie jak sepsa (bardzo poważny stan zagrożenia życia wywołany reakcją organizmu na infekcję) lub infekcje oportunistyczne (infekcje wywołane przez drobnoustroje, które zazwyczaj nie szkodzą zdrowym ludziom, ale atakują osoby z osłabionym układem odpornościowym).
  • Znaczne upośledzenie funkcji płuc lub serca.
  • Przebyte wcześniej leczenie metodą terapii komórkami CAR T, która jest nowoczesną formą leczenia polegającą na modyfikacji własnych komórek odpornościowych pacjenta.
  • Wcześniejszy przeszczep stałego organu, takiego jak serce, wątroba, nerki lub płuca, bądź przeszczep komórek tworzących krew.
  • Wszelkie inne schorzenia, które według lekarza prowadzącego badanie mogą wiązać się z nieakceptowalnym ryzykiem dla pacjenta, utrudniać ocenę działania badanego leku lub przeszkadzać w przebiegu procedur badawczych.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • CABA-201

    to eksperymentalna terapia komórkowa, która polega na podaniu pacjentowi jego własnych zmodyfikowanych komórek odpornościowych (tak zwanych komórek CAR-T). Celem tej terapii jest nauczenie układu odpornościowego rozpoznawania i zwalczania konkretnych komórek, co ma pomóc w leczeniu aktywnych stanów zapalnych mięśni.

  • Cyklofosfamid

    to lek stosowany w badaniu jako terapia wspomagająca lub standardowa, który działa poprzez hamowanie nadmiernej aktywności układu odpornościowego, co pomaga wyciszyć procesy zapalne w organizmie.

  • Fludarabina

    to lek stosowany w badaniu jako terapia wspomagająca, który działa obniżając odporność pacjenta, co może pomóc w przygotowaniu organizmu do przyjęcia nowej terapii lub kontrolowaniu procesów chorobowych.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Cyklofosfamid

    Ten lek cytostatyczny podaje się w formie kroplówki dożylnej w celu leczenia różnych chorób nowotworowych oraz poważnych chorób autoimmunologicznych. Jest to dobrze znany środek, który działa poprzez uszkadzanie materiału genetycznego wewnątrz komórek, co uniemożliwia im szybkie rozmnażanie się. Klasyfikuje się go jako lek przeciwnowotworowy, który pomaga hamować nadmierną aktywność układu odpornościowego.

  • Fludarabina

    Ten lek jest podawany w formie wlewu dożylnego i stosowany głównie w leczeniu niektórych rodzajów białaczek oraz chłoniaków. Jako lek przeciwnowotwórcy z grupy analogów puryn, działa on poprzez zakłócanie procesów tworzenia DNA w komórkach, co prowadzi do ich obumarcia. Substancja ta jest powszechnie stosowana w medycynie do kontrolowania szybko rosnących komórek chorobowych.

  • CABA-201

    Jest to nowoczesna terapia komórkowa podawana w formie infuzji dożylnej, która znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych. Składa się ona z własnych komórek układu odpornościowego pacjenta, które zostały specjalnie zmodyfikowane, aby rozpoznawały i zwalczały konkretne białka na powierzchni komórek wywołujących chorobę. Jako eksperymentalna terapia typu CAR-T, ma ona na celu precyzyjne ukierunkowanie odpowiedzi immunologicznej pacjenta przeciwko chorobom zapalnym mięśni.

Badane choroby

Czynne idiopatyczne miopatie zapalne - Jest to grupa chorób polegających na nasilonym stanie zapalnym mięśni, który ma podłoże autoimmunologiczne. Proces ten może obejmować różne formy, takie jak zapalenie skórno-mięśniowe, zespół antysyntetazy, zapalenie mięśni z martwicą lub postać młodzieńczą. Choroba objawia się osłabieniem mięśni szkieletowych, które może postępować w czasie. W przebiegu dochodzi do uszkodzenia tkanek mięśniowych przez układ odpornościowy. Stan zapalny może dotyczyć różnych grup mięśni w organizmie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2025-521145-24-01Kod protokołuCAB-201-002Planowana liczba uczestników56 osóbSponsorCabaletta Bio Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).