Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji empasiprubartu oraz efgartigimodu alfa u pacjentów z miastenią gravis z przeciwciałami AChR

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie koncentruje się na pacjentach z Myasthenia Gravis, rzadką chorobą autoimmunologiczną, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo‑mięśniowe, prowadząc do osłabienia mięśni. W tym badaniu testowany jest lek empasiprubart, podawany dożylnie (IV infusion – podanie leku bezpośrednio do żyły), oraz lek Vyvgart, podawany podskórnie (subcutaneous injection – wstrzyknięcie pod skórę). Pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej badany lek lub do grupy otrzymującej placebo, czyli substancję nieaktywną, aby umożliwić porównanie efektów.

Celem badania jest ocena, czy podawanie empasiprubart jest bezpieczne i dobrze tolerowane przez osoby z Myasthenia Gravis typu AChR‑Ab seropositive, czyli z obecnością określonych przeciwciał we krwi. Badanie jest podwójnie ślepe (double‑blinded), co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie wiedzą, która osoba otrzymała lek, a która placebo.

Uczestnicy będą poddani kilku wizytom kontrolnym w ciągu około trzech miesięcy, podczas których będą monitorowane objawy choroby, wyniki badań laboratoryjnych oraz ewentualne niepożądane reakcje (adverse events – niepożądane zdarzenia). Badanie nie wymaga specjalistycznych procedur diagnostycznych i skupia się na prostych ocenach codziennej sprawności i siły mięśni.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rejestracja w badaniu

    Po uzyskaniu zgody pacjent zostaje zarejestrowany w systemie badania.

    Wpisane zostają podstawowe dane osobowe oraz informacje o stanie zdrowia.

  2. Krok 2

    Badania wstępne

    Przeprowadzane są pomiary parametrów życiowych, elektrokardiogram (EKG) oraz badania laboratoryjne.

    Oceniane jest nasilenie choroby przy użyciu kwestionariusza mg-adl oraz skali QMG.

    Wyniki służą do ustalenia podstawy wyjściowej przed podaniem leku.

  3. Krok 3

    Losowanie do grupy leczniczej

    Pacjent jest losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: otrzymywania empasiprubart w formie infuzji dożylnej lub otrzymywania placebo.

    Przydział jest podwójnie ślepym, czyli zarówno pacjent, jak i lekarz nie wiedzą, którą substancję otrzymuje.

  4. Krok 4

    Pierwsze podanie leku

    W wyznaczonym dniu pacjent otrzymuje pierwszą dawkę.

    Empasiprubart podawany jest dożylnie w dawce wyrażonej w mg/kg, czyli miligramach na kilogram masy ciała; dokładna ilość ustalana jest przez personel medyczny.

    W przypadku przydzielenia do grupy placebo podawana jest roztwór nieaktywny o identycznym wyglądzie.

    Podanie odbywa się w warunkach monitorowanych, a po infuzji obserwuje się pacjenta pod kątem ewentualnych reakcji.

  5. Krok 5

    Kolejne wizyty kontrolne i podania

    Pacjent przychodzi na wizyty kontrolne co cztery tygodnie przez okres dwunastu tygodni.

    Podczas każdej wizyty wykonywane są pomiary parametrów życiowych, EKG oraz badania laboratoryjne.

    Oceniane są zmiany w skali mg-adl i QMG, a także inne wskaźniki opisane w protokole.

    Wizyta może obejmować dodatkowe podanie kolejnej dawki empasiprubart lub placebo, zgodnie z ustalonym harmonogramem badania.

  6. Krok 6

    Ocena skuteczności po 12 tygodniach

    Po upływie dwunastu tygodni przeprowadzana jest końcowa ocena.

    Mierzona jest zmiana wyniku w kwestionariuszu mg-adl, skali QMG, odsetek pacjentów osiągających minimalne objawy (mse), oraz inne wskaźniki opisane w badaniu.

    Zebrane dane służą do określenia bezpieczeństwa, tolerancji oraz skuteczności leku.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu oceny końcowej pacjent kończy udział w badaniu.

    Przeprowadzane są ostatnie pomiary parametrów życiowych oraz badania laboratoryjne.

    Pacjent otrzymuje podsumowanie swojego udziału i instrukcje dotyczące dalszej opieki medycznej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoba musi mieć co najmniej 18 lat i być pełnoletnia według lokalnych przepisów dotyczących udziału w badaniach.
  • Uczestnik musi mieć rozpoznaną miastenię (Myasthenia Gravis) – chorobę, w której mięśnie szybko się męczą, i objawy muszą pasować do tych, które badanie aktualnie przyjmuje.
  • Jeśli pacjent przyjmuje leki na miastenię (takie jak niesteroidowe leki immunosupresyjne, kortykosteroidy lub inhibitory acetylocholinoesterazy), dawka tych leków musi być stabilna, czyli niezmieniana, przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnik musi być seropozytywny – czyli we krwi musi być wykryte przeciwciało przeciw receptorowi acetylocholiny (anti‑acetylcholine receptor antibodies, AChR‑Ab).
  • Diagnostyka musi potwierdzać ogólną postać miastenii (generalized Myasthenia Gravis) i pacjent musi należeć do jednej z klas MGFA II, III, IVa lub IVb (klasy opisujące nasilenie objawów).
  • Pacjent musi mieć udokumentowane szczepienie przeciwko dwóm bakteriom otoczkowym (Neisseria meningitidis i Streptococcus pneumoniae) w ciągu ostatnich 5 lat, albo musi je wykonać przynajmniej 14 dni przed pierwszą dawką leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Posiadanie innej choroby autoimmunologicznej (układ odpornościowy atakuje własne tkanki) lub jakiegokolwiek schorzenia, które nie jest badane w tym badaniu, a które mogłoby utrudnić prawidłową ocenę objawów miastenii (MG) lub zwiększyć ryzyko dla uczestnika.
  • Bycie w klasie V MGFA (najcięższa postać miastenii, w której pacjent wymaga respiratora lub znajduje się w stanie krytycznym).
  • Diagnoza toczenia rumieniowatego układowego (SLE) – przewlekłej choroby autoimmunologicznej, w której układ odpornościowy atakuje różne części ciała.
  • Stosowanie jednocześnie inhibitorów dopełniacza (leków blokujących część układu odpornościowego zwanego dopełniaczem), takich jak eculizumab, zilucoplan lub ravulizumab.
  • Otrzymanie antagonisty FcRn (leku blokującego receptor FcRn, wpływającego na poziom przeciwciał), w tym efgartigimod, w ciągu ostatnich 4 tygodni przed rozpoczęciem badania.
  • Wcześniejsze podanie leku empasiprubart (lek badany w tym badaniu).
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Vyvgart

    to lek podawany podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwań. Działa jako przeciwciało monoklonalne, które pomaga regulować nieprawidłową reakcję układu odpornościowego u pacjentów z miastenią gravis. W badaniu lek ten jest testowany, aby sprawdzić, czy jest bezpieczny i jak dobrze współdziała z innymi lekami stosowanymi w tej chorobie.

  • ARGX-117

    to lek podawany dożylnie w formie koncentratu do infuzji. Jest to również przeciwciało monoklonalne, które celuje w specyficzne elementy układu odpornościowego odpowiedzialne za objawy miastenii gravis. W badaniu jest stosowany jako monoterapia, czyli samodzielnie, aby ocenić jego bezpieczeństwo oraz skuteczność w łagodzeniu objawów choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Vyvgart 1000 mg roztwór do wstrzykiwań w przedwypełnionej strzykawce

    podaje się go podskórnie w formie roztworu, jest to lek zatwierdzony jako terapia wspomagająca w rzadkiej postaci miastenii (AChR‑Ab seropoztywna). Aktualnie jest dostępny na rynku i opisany w literaturze jako immunomodulator. Działa poprzez wiązanie się z receptorem FcRn, co zmniejsza poziom szkodliwych przeciwciał w organizmie. Należy do grupy leków immunosupresyjnych (modulatory układu odpornościowego).

  • ARGX‑117 (empasiprubart)

    podaje się dożylnie w formie roztworu do infuzji, jest to nowy lek badany w fazie IIa i nie ma jeszcze pełnej rejestracji. Badany jest w leczeniu ogólnej miastenii seropoztywnej na przeciwciała AChR. Działa poprzez blokowanie określonego białka w układzie odpornościowym, co hamuje nieprawidłową reakcję autoimmunologiczną. Kwalifikuje się jako lek immunomodulujący (terapia celowana).

Badane choroby

Miastenia - Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje połączenia nerwowo‑mięsniowe, co prowadzi do osłabienia mięśni. Osłabienie najczęściej zaczyna się od mięśni oczu, powodując opadanie powiek i podwójne widzenie, a następnie może rozprzestrzenić się na twarz, gardło i kończyny. Objawy zazwyczaj nasilają się w ciągu dnia i po wysiłku, a poprawiają po odpoczynku. Z czasem osłabienie może stać się bardziej stałe, utrudniając czynności takie jak jedzenie, mówienie czy wchodzenie po schodach.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2025-522939-33-00Kod protokołuARGX-999-2-MG-20002Planowana liczba uczestników40 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).