Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Skuteczność i bezpieczeństwo podskórnego daxdilimabu i prednizonu u dorosłych z dermatomyositis lub zapaleniem mięśni antysyntetazowym – badanie fazy 2, randomizowane, podwójnie zaślepione

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkich chorób autoimmunologicznych, w których dochodzi do zapalenia mięśni i skóry – Dermatomyositis oraz anti‑synthetase inflammatory myositis. Osoby chorych często przyjmują lek przeciwzapalny prednisone, ale objawy nie zawsze są wystarczająco kontrolowane. W badaniu testowany jest nowy lek podany w formie wstrzyknięcia podskórnego, nazwany daxdilimab, który ma pomóc w zmniejszeniu aktywności choroby.

Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa tego nowego leku w porównaniu z placebo. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej daxdilimab lub do grupy otrzymującej nieaktywny preparat i poddawani są regularnym wizytom w ciągu 24 tygodni, podczas których ocenia się ich stan kliniczny i ewentualne działania niepożądane.

W trakcie badania mierzy się m.in. zmiany w wyniku TIS (ogólny wskaźnik poprawy), w ocenie skóry przy użyciu skali CDASI oraz możliwość zmniejszenia dawki OCS (tabletki sterydowe) do bezpiecznego poziomu. Badanie kończy się po 24 tygodniach, a wyniki pomogą określić, czy nowy lek może stać się dodatkowym sposobem leczenia tych chorób.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Pierwsza wizyta (dzień 1)

    Po dołączeniu do badania odbywa się pierwsza wizyta, podczas której przeprowadzane są badania podstawowe, w tym badanie fizykalne, badania laboratoryjne oraz ocena aktywności choroby.

    W tym samym dniu podawane jest pierwsze podanie daxdilimab w dawce 300 mg w formie zastrzyku podskórnego lub odpowiedni placebo, zgodnie z losowym przydziałem.

    Jednocześnie kontynuuje się przyjmowanie prednisone w dawce 20 mg jako tabletki doustnej, przyjmowanej codziennie.

  2. Krok 2

    Regularne wizyty kontrolne

    W kolejnych tygodniach badanie obejmuje regularne wizyty kontrolne, które odbywają się zgodnie z harmonogramem badania (np. co 4 tygodnie).

    Przy każdej wizycie podawany jest kolejny daxdilimab 300 mg podskórnie lub placebo w identyczny sposób jak przy pierwszej wizycie.

    Przyjmowanie prednisone 20 mg doustnie jest kontynuowane, chyba że lekarz zaleci zmianę dawki w ramach oceny bezpieczeństwa.

    Podczas wizyty pobierane są próbki krwi w celu pomiaru stężenia daxdilimab oraz wykrycia ewentualnych przeciwciał przeciw lekowi.

    Oceniana jest także tolerancja leku, wystąpienie działań niepożądanych oraz zmiany w aktywności choroby.

  3. Krok 3

    Ocena w tygodniu 24

    Po 24 tygodniach od pierwszej wizyty przeprowadzana jest szczegółowa ocena końcowa.

    Badane są główne wskaźniki skuteczności, w tym total improvement score (tis) oraz wynik CDASI (ocena aktywności choroby).

    Sprawdzany jest także stopień zmniejszenia dawki prednisone – czy udało się obniżyć dawkę o co najmniej 25% lub do 7,5 mg/dzień.

    Pobierane są ponownie próbki krwi w celu określenia stężenia daxdilimab oraz obecności przeciwciał przeciw lekowi.

    Rejestrowane są wszystkie działania niepożądane, w tym reakcje nadwrażliwości, infekcje wirusowe oraz inne zdarzenia medyczne.

  4. Krok 4

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu oceny w tygodniu 24 udział w badaniu zostaje formalnie zakończony.

    Pacjent może otrzymać zalecenia dotyczące dalszego leczenia oraz dalszej obserwacji medycznej zgodnie z decyzją lekarza.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Wiek od 18 do 75 lat w momencie podpisania zgody.
  • Diagnoza pewnego lub prawdopodobnego miopatii zapalnej (myositis) zgodnie z kryteriami ACR/EULAR 2017. Wymagane jest spełnienie jednej z dwóch opcji: wynik łączny ≥ 5,5 bez biopsji mięśnia, ale z charakterystyczną wysypką skórną, lub wynik łączny ≥ 6,7 przy posiadaniu wyniku biopsji mięśnia.
  • Przynależność do jednej z dwóch grup: dermatomyositis (DM) z aktualną lub wcześniejszą charakterystyczną wysypką, lub zapalna miopatia anty‑syntetazowa (ASIM) z dodatnim wynikiem przeciwciał anti‑Jo‑1 (lub innych wymienionych przeciwciał) w badaniu laboratoryjnym.
  • Aktywna choroba w momencie badania, co oznacza: wynik MMT8 (test siły mięśni) mniejszy niż 142 oraz przynajmniej dwa z następujących nieprawidłowych wyników – ból mięśni zgłaszany przez pacjenta ≥ 2 cm na 10‑cm skali wizualno‑analitycznej (VAS), ból mięśni oceniany przez lekarza ≥ 2 cm na 10‑cm VAS, działanie pozamuskularne (np. skóra, płuca) ≥ 2 cm na 10‑cm VAS, co najmniej jeden enzym mięśniowy podwyższony ≥ 1,5‑krotnie powyżej górnej granicy normy (ULN), wynik HAQ‑DI (kwestionariusz niepełnosprawności) ≥ 0,5, oraz ogólny wynik uszkodzenia mięśni ≥ 5 cm na 10‑cm skali MDI.
  • Stosowanie stabilnej, standardowej terapii, jeśli jest tolerowana; w przypadku nietolerancji poprzednie leki muszą być odstawione (wash‑out) przed przystąpieniem do badania.
  • Jeśli pacjent przyjmuje kortykosteroidy, maksymalna dawka to 20 mg prednizonu (lub równoważna) na dobę, a inne immunosupresanty (do dwóch) muszą być stosowane w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją.
  • W przypadku wcześniejszego braku reakcji lub nietolerancji kortykosteroidów, pacjent musi mieć odstawione kortykosteroidy oraz przynajmniej jeden inny immunosupresant przed przystąpieniem do badania.
  • Pacjent musi wyrazić zgodę na stopniowe zmniejszanie dawki kortykosteroidów zgodnie z protokołem, jeśli stan choroby się ustabilizuje lub poprawi.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Jakikolwiek stan zdrowia, który według lekarza lub organizatora badania może utrudnić ocenę leku badawczego lub bezpieczeństwa uczestnika.
  • Masa ciała większa niż 160 kg przy badaniu wstępnym.
  • Historia alergii, silnej reakcji nadwrażliwości lub anafylaksji (ciężkiej reakcji alergicznej) na którykolwiek składnik leku badawczego lub na wcześniejsze leki typu przeciwciała monoklonalne lub immunoglobuliny (białka pochodzące z krwi).
  • Przeszła poważna operacja w ciągu ostatnich 8 tygodni przed pierwszym badaniem lub planuje operację niepilną od momentu pierwszego badania aż do końca badania.
  • Historia istotnych chorób serca, takich jak niestabilna dusznica (ból w klatce piersiowej), zawał serca lub niewydolność serca, w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed przydzieleniem do grupy badanej.
  • Oddała więcej niż 50 ml krwi lub osocza w ciągu 30 dni przed pierwszym badaniem, albo więcej niż 499 ml w ciągu 56 dni przed pierwszym badaniem, albo planuje oddać krew lub osocze w trakcie badania lub do 6 miesięcy po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Przeszła transfuzję krwi, czerwonych krwinek, płytek krwi lub zabieg zwany plazmaferezą (usuwanie części krwi) w ciągu 8 tygodni przed przydzieleniem do grupy badanej oraz w całym okresie trwania badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Daxdilimab

    jest to nowy lek podawany jako podskórna injekcja. Badacze sprawdzają, czy pomaga zmniejszyć objawy dermatomyositis lub zapalenia mięśni z przeciwciałami syntetazowymi u dorosłych, którzy nie reagują wystarczająco na standardowe leczenie.

  • Prednisone

    jest to doustny steryd w postaci tabletek, który działa przeciwzapalnie i immunosupresyjnie. W badaniu jest stosowany jako leczenie wstępne, aby kontrolować stan zapalny u uczestników, a jednocześnie pozwala ocenić dodatkowy wpływ badanego leku.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Daxdilimab

    lek podawany podskórnie w formie wstrzyknięcia, obecnie badany w fazie II badań klinicznych i nie jest jeszcze dostępny w standardowej terapii; stosowany jest w leczeniu dorosłych z dermatomyositisą lub zapaleniem mięśni typu anti‑synthetase, które nie reagują wystarczająco na inne leki; działa jako przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z określonym białkiem układu odpornościowego i hamuje jego działanie, co zmniejsza stan zapalny; należy do grupy leków immunomodulujących, czyli przeciwciał monoklonalnych wpływających na układ odpornościowy.

  • Prednisone

    lek podawany doustnie w postaci tabletki, jest szeroko stosowanym i zatwierdzonym kortykosteroidem, dostępnym od wielu lat w codziennej praktyce medycznej; wskazany jest do leczenia różnych chorób zapalnych i autoimmunologicznych, w tym dermatomyositisu i innych zapaleń mięśni; działa poprzez zmniejszenie aktywności komórek układu odpornościowego i hamowanie procesów zapalnych w organizmie; klasyfikowany jest jako glikokortykosteroid, czyli lek z grupy kortykosteroidów przeciwzapalnych.

Badane choroby

Zapalenie skórno-mięśniowe - Dermatomyositis jest rzadką chorobą zapalną, która dotyczy mięśni i skóry. Objawia się postępującym osłabieniem mięśni, zwłaszcza w okolicach barków i bioder, oraz charakterystyczną wysypką na skórze. Z czasem słabość może rozprzestrzeniać się na inne grupy mięśni, a zmiany skórne stają się bardziej widoczne. Choroba występuje w fazach nasilenia i łagodzenia, co wpływa na codzienne funkcjonowanie. Jest wynikiem nieprawidłowej reakcji układu odpornościowego, który atakuje własne tkanki.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2022-502810-10-00Kod protokołuHZNP-DAX-205Planowana liczba uczestników96 osóbSponsorHorizon Therapeutics Ireland Designated Activity Company

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).