HZRM Haemophilie-Zentrum Rhein Main GmbH

W HZRM Haemophilie‑Zentrum Rhein Main GmbH prowadzone są badania nad hemofilią A oraz dziedziczną obrzękową chorobą naczynioruchową (HAE), koncentrujące się na ocenie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności nowych terapii profilaktycznych.

• Ocena bezpieczeństwa doustnego leku PHA‑022121 w leczeniu ostrych ataków HAE
• Badanie profilaktyki doustnej KVD900 u pacjentów z HAE typu I i II
• Analiza długoterminowej skuteczności efanesoctocog alfa w zapobieganiu krwawieniom stawowym u osób z hemofilią A

Badania te mają na celu poprawę jakości życia pacjentów poprzez wprowadzenie nowoczesnych, łatwiejszych w podawaniu leków oraz redukcję częstotliwości i nasilenia krwawień i ataków obrzękowych.

Zespół skupia się na hemofilii A i powikłaniach stawowych, takich jak zapalenie stawów (synovitis), badając intensyfikowaną terapię zastępczą oraz jej wpływ na zdrowie stawów.

• Badanie intensywnej terapii zastępczej efanesoctocog alfa w celu zmniejszenia objawów zapalenia stawów
• Ocena rocznej liczby krwawień (ABR) po zmianie strategii leczenia u pacjentów z hemofilią A i inhibitorami
• Monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa podawania podskórnego CSL312 u dzieci z hemofilią

Celem jest ograniczenie uszkodzeń stawów oraz zwiększenie mobilności i samodzielności pacjentów poprzez bardziej efektywne schematy podawania czynników krzepnięcia.

W centrum prowadzone są badania nad dziedziczną obrzękową chorobą naczynioruchową oraz zaburzeniami układu dopełniacza, koncentrując się na nowych inhibitorach i lekach podskórnych, takich jak deucrictibant i garadacimab.

• Długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja podskórnego podania CSL312 (garadacimab) u pacjentów z HAE
• Ocena skuteczności doustnego deucrictibantu XR w profilaktyce ataków HAE
• Badanie bezpieczeństwa przejścia na garadacimab po wcześniejszej terapii inhibitorami KK lub pdC1INH

Prace te mają na celu wprowadzenie bardziej wygodnych i skutecznych metod zapobiegania atakom obrzękowym, zmniejszając ich częstość i nasilenie.

Badania w HZRM Haemophilie‑Zentrum analizują mechanizmy immunologiczne związane z terapią hemofilii i HAE, w tym farmakokinetykę leków podskórnych oraz reakcje immunologiczne na długotrwałe podawanie inhibitorów.

• Farmakokinetyka podskórna CSL312 u dzieci w wieku 2‑11 lat
• Badanie profilu bezpieczeństwa i immunogenności garadacimabu po zmianie leczenia
• Ocena wpływu długotrwałego stosowania deucrictibantu na układ immunologiczny pacjentów z HAE

Działania te pozwalają lepiej zrozumieć interakcje leków z układem odpornościowym oraz optymalizować schematy dawkowania, aby zminimalizować ryzyko powstawania inhibitorów.