Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowe oceniające wpływ efanesoctocogu alfa na zdrowie stawów u pacjentów z hemofilią A otrzymujących leczenie profilaktyczne

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy osób z hemofilią A, czyli chorobą, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi. W ramach tego badania oceniana jest skuteczność długoterminowego leczenia profilaktycznego z użyciem leku o nazwie efanesoctocog alfa. Lek ten jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań dożylnych i ma na celu zapobieganie krwawieniom do stawów, które są częstym problemem u osób z hemofilią A.

Celem badania jest ocena, jak dobrze efanesoctocog alfa zapobiega krwawieniom do stawów u pacjentów z hemofilią A. Uczestnicy badania będą regularnie otrzymywać lek i będą monitorowani przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak wpływa on na ich zdrowie stawów. Badanie obejmuje również ocenę liczby krwawień oraz ilości leku potrzebnej do ich opanowania. Dodatkowo, uczestnicy będą poddawani ocenie stanu stawów w różnych momentach trwania badania.

Badanie ma charakter obserwacyjny, co oznacza, że uczestnicy będą kontynuować swoje codzienne życie, a ich stan zdrowia będzie monitorowany w ramach wizyt kontrolnych. Badanie potrwa do 2028 roku, a jego wyniki mogą pomóc w lepszym zrozumieniu, jak skutecznie zapobiegać krwawieniom u osób z hemofilią A przy użyciu efanesoctocog alfa.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent musi wyrazić zgodę na udział, podpisując formularz zgody. To oznacza, że pacjent zgadza się na przestrzeganie wymagań i ograniczeń określonych w formularzu zgody oraz w protokole badania.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Pacjent rozpoczyna profilaktyczne leczenie z użyciem efanesoctocog alfa. Lek ten jest podawany w formie iniekcji dożylnej (zastrzyk do żyły).

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane indywidualnie, zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia stawów

    Pacjent jest zobowiązany do regularnego monitorowania zdrowia swoich stawów. Obejmuje to ocenę stanu stawów przy użyciu skali HJHS (ocena zdrowia stawów) oraz wypełnianie kwestionariuszy dotyczących jakości życia.

    Pacjent musi również dokumentować wszystkie epizody krwawienia oraz leczenie tych epizodów.

  4. Krok 4

    Badania kontrolne

    Pacjent uczestniczy w regularnych wizytach kontrolnych, które odbywają się co 12 miesięcy. Podczas tych wizyt oceniany jest stan zdrowia stawów oraz skuteczność leczenia.

    Dla pacjentów w podgrupie HEAD-US, co roku przeprowadzane są badania ultrasonograficzne stawów (kostki, łokcie, kolana).

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Podczas trwania badania oceniane są różne wskaźniki, takie jak roczna częstość krwawień do stawów oraz liczba zastrzyków potrzebnych do opanowania epizodu krwawienia.

    Zmiany w stanie zdrowia stawów są oceniane na początku badania oraz po 12, 24 i 36 miesiącach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą z rozpoznaniem hemofilii A.
  • Pacjent musi być w stanie podpisać świadomą zgodę, co oznacza, że rozumie wymagania i ograniczenia związane z udziałem w badaniu.
  • Pacjent musi być leczony profilaktycznie lekiem efanesoctocog alfa w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania lub najpóźniej podczas wizyty kwalifikacyjnej, zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Pacjent musi być leczony profilaktycznie jakimkolwiek produktem na hemofilię przez co najmniej 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia efanesoctocog alfa.
  • Pacjent musi mieć udokumentowane dane dotyczące wcześniejszego leczenia profilaktycznego hemofilii oraz epizodów krwawień leczonych w ciągu 12 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia efanesoctocog alfa i do momentu włączenia do badania.
  • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania harmonogramu wizyt i poddania się obowiązkowym ocenom badania, takim jak HJHS (ocena stanu stawów) i PROs (ocena wyników zgłaszanych przez pacjenta).
  • Pacjent lub jego prawnie wyznaczony przedstawiciel musi być gotowy i zdolny do dokumentowania wszystkich epizodów krwawień, w tym wszelkich zabiegów związanych z tymi epizodami.
  • Dla podgrupy HEAD-US: Pacjent musi zgodzić się na coroczną ocenę ultrasonograficzną stawów, takich jak kostki, łokcie i kolana.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej hemofilii A.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w przedziale wiekowym od 2 do 4 lat.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w stanie przyjmować leku efanesoctocog alfa w celu zapobiegania krwawieniom do stawów.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w grupie szczególnie wrażliwej, co oznacza, że może mieć dodatkowe potrzeby zdrowotne lub społeczne.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efanesoctocog alfa to lek stosowany w profilaktyce krwawień u osób z hemofilią A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień, zwłaszcza do stawów. Efanesoctocog alfa działa poprzez zastąpienie brakującego czynnika krzepnięcia w organizmie, co pomaga zapobiegać krwawieniom i chronić zdrowie stawów. W badaniu klinicznym ocenia się jego długoterminową skuteczność w zapobieganiu krwawieniom stawowym, co może poprawić jakość życia pacjentów z tą chorobą.

Co już wiadomo o tej terapii

Efanesoctocog alfa – Efanesoctocog alfa jest lekiem podawanym dożylnie, który stosuje się w profilaktyce krwawień u osób z hemofilią A. Obecnie jest badany w kontekście długoterminowej skuteczności w zapobieganiu krwawieniom do stawów. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest hemofilia A, a lek działa poprzez zastępowanie brakującego czynnika krzepnięcia VIII, co pomaga w normalizacji procesu krzepnięcia krwi. Efanesoctocog alfa należy do klasy leków zwanych czynnikami krzepnięcia.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi. Osoby z hemofilią A mają niedobór czynnika VIII, co prowadzi do trudności w zatrzymywaniu krwawień. Choroba ta objawia się częstymi krwawieniami do stawów, mięśni i innych tkanek. Krwawienia mogą występować spontanicznie lub po urazach, nawet niewielkich. Z czasem, powtarzające się krwawienia mogą prowadzić do uszkodzeń stawów i przewlekłego bólu. Hemofilia A jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-517812-31-00Kod protokołuSobi.BIVV001-005Planowana liczba uczestników225 osóbSponsorSwedish Orphan Biovitrum AB (publ)

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).