Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie kliniczne oceniające skuteczność i bezpieczeństwo deucriktibantu w tabletkach o przedłużonym uwalnianiu w zapobieganiu napadom obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE), rzadkiej choroby genetycznej powodującej nawracające epizody obrzęku różnych części ciała. W ramach badania testowany jest nowy lek o nazwie deucrictibant, który jest podawany w formie tabletek doustnych. Celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w zapobieganiu atakom obrzęku u młodzieży i dorosłych z HAE.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować tabletki deucrictibant w dawce 40 mg lub placebo przez okres 24 tygodni. Jako lek ratunkowy w przypadku wystąpienia ataku obrzęku dostępny będzie ikatybant podawany we wstrzyknięciach podskórnych. Badanie ma charakter podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz prowadzący nie będą wiedzieć, czy podawany jest lek aktywny czy placebo.

Podczas badania będzie oceniana częstość występowania ataków obrzęku, ich nasilenie oraz wpływ leczenia na jakość życia pacjentów. Uczestnicy będą regularnie zgłaszać się na wizyty kontrolne, podczas których będą wykonywane badania laboratoryjne i ocena stanu zdrowia. Pacjenci będą również prowadzić dzienniczek elektroniczny do zapisywania informacji o występujących objawach choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Okres wstępny

    Przez okres do 8 tygodni będziesz dokumentować występowanie ataków dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE).

    W tym czasie musisz wykazać określoną minimalną liczbę ataków HAE potwierdzonych przez lekarza.

  2. Krok 2

    Rozpoczęcie leczenia

    Zostaniesz losowo przydzielony do grupy otrzymującej deucrictibant (tabletka 40 mg o przedłużonym uwalnianiu) lub tabletki placebo.

    Tabletki należy przyjmować doustnie zgodnie z zaleceniami.

    Ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek czy placebo.

  3. Krok 3

    Okres leczenia

    Leczenie będzie trwało 24 tygodnie (168 dni).

    W tym czasie będziesz prowadzić elektroniczny dziennik dokumentujący ataki HAE.

    Możesz stosować standardowe leki doraźne w razie wystąpienia ataku.

    Będziesz wypełniać kwestionariusze dotyczące jakości życia i satysfakcji z leczenia.

  4. Krok 4

    Monitorowanie

    Podczas badania będą wykonywane regularne badania laboratoryjne krwi.

    Będą przeprowadzane pomiary funkcji życiowych i badania EKG.

    Lekarz będzie monitorował występowanie działań niepożądanych.

    Zostanie zmierzone stężenie leku we krwi.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po 24 tygodniach nastąpi zakończenie przyjmowania leku badanego.

    Zostanie przeprowadzona końcowa ocena stanu zdrowia i skuteczności leczenia.

    Zostaną wykonane ostatnie badania laboratoryjne i pomiary.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Musisz mieć ukończone 12 lat i wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu. Jeśli masz mniej niż 18 lat, wymagana jest również zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.
  • Jeśli jesteś nastolatkiem (12-18 lat), musisz ważyć co najmniej 40 kg.
  • Musisz mieć zdiagnozowany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu 1, 2 lub 3, potwierdzony odpowiednimi badaniami laboratoryjnymi.
  • W ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania musisz mieć udokumentowane co najmniej 3 ataki HAE.
  • Musisz doświadczyć określonej liczby ataków potwierdzonych przez lekarza podczas okresu wstępnego trwającego do 8 tygodni.
  • Musisz mieć dostęp do standardowych leków stosowanych w leczeniu ostrych ataków HAE i umieć je prawidłowo stosować.
  • Musisz być zdolny i chętny do przestrzegania wszystkich wymogów protokołu, w tym prowadzenia elektronicznego dzienniczka i wypełniania kwestionariuszy.
  • Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, musisz zgodzić się na regularne testy ciążowe i stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres badania i do 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki leku badanego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Wiek poniżej 12 lat lub powyżej 75 lat
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Aktywne poważne infekcje w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Współistniejące poważne choroby układu sercowo-naczyniowego (np. niewydolność serca, niestabilna choroba wieńcowa)
  • Stosowanie innych leków na dziedziczny obrzęk naczynioruchowy w ciągu ostatnich 30 dni
  • Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Zaburzenia czynności wątroby lub nerek
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat
  • Znana nadwrażliwość na składniki badanego leku
  • Poważne zaburzenia psychiczne wymagające stałego leczenia
  • Niezdolność do zrozumienia lub przestrzegania protokołu badania
  • Choroby autoimmunologiczne w aktywnej fazie
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Deucrictibant to doustny lek w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu, który jest badany w zapobieganiu atakom obrzęku naczynioruchowego u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Lek ten ma na celu zmniejszenie częstotliwości i nasilenia ataków obrzęku, które mogą być niebezpieczne dla pacjentów z tą chorobą genetyczną. Jest to nowa opcja terapeutyczna, która może pomóc w codziennym zarządzaniu chorobą poprzez regularne przyjmowanie tabletek, w przeciwieństwie do leków stosowanych doraźnie podczas ataków.

Co już wiadomo o tej terapii

Deucrictibant - Jest to eksperymentalny lek podawany w formie tabletek o przedłużonym uwalnianiu, który jest obecnie badany w leczeniu profilaktycznym dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (HAE). Substancja ta należy do nowej klasy leków działających poprzez hamowanie układu kalikreina-kinina, który jest odpowiedzialny za powstawanie ataków obrzęku w HAE. Lek jest testowany w dawce 40 mg w formie doustnej o przedłużonym uwalnianiu, co ma zapewnić długotrwałą ochronę przed atakami obrzęku. Badania kliniczne fazy 3 mają na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa tego leku w porównaniu z placebo u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym.

Badane choroby

Wrodzony obrzęk naczynioruchowy - Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęku tkanek miękkich. Obrzęki mogą pojawić się w różnych częściach ciała, najczęściej dotykając twarzy, kończyn, narządów płciowych oraz błon śluzowych dróg oddechowych i przewodu pokarmowego. Choroba objawia się nagłymi atakami obrzęku, które zwykle rozwijają się powoli w ciągu 24 godzin i mogą utrzymywać się przez kilka dni. Ataki często występują bez wyraźnej przyczyny, choć mogą być wywołane przez stres, uraz lub niektóre leki. Jest to choroba dziedziczona w sposób autosomalny dominujący, co oznacza, że wystarczy odziedziczyć wadliwy gen od jednego z rodziców, aby zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516247-62-00Kod protokołuPHA022121-C305Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorPharvaris Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).