Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby krwi zwanej congenital hemophilia A, w której brakuje czynnika krzepnięcia VIII, co powoduje częste krwawienia, szczególnie w stawach. Jednym z powikłań jest synovitis, czyli zapalenie błony wyściełającej staw, co może prowadzić do bólu i ograniczenia ruchomości. W terapii stosuje się lek efanesoctocog alfa, podawany dożylnie w dawce dostosowanej do masy ciała, aby uzupełnić brakujący czynnik krzepnięcia. Celem badania jest ocena, czy intensyfikowane leczenie tym lekiem zmniejsza lub eliminuje objawy zapalenia stawów.

Uczestnicy otrzymują regularne infuzje leku przez okres 12 miesięcy, a ich stan jest kontrolowany podczas wizyt kontrolnych w przychodniach. Do oceny zmian w stawie używa się ultrasound, czyli badania obrazowego wykorzystującego fale dźwiękowe, które pozwala zobaczyć grubość błony stawowej bez operacji. W trakcie badania monitoruje się także ewentualne działania niepożądane leku, a wyniki są zbierane i analizowane w kilku ośrodkach klinicznych.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie leczenia

    Po włączeniu do badania otrzymujesz pierwszą dawkę leku efanesoctog alfa. dawka wynosi 35 iu/kg i jest podawana dożylnie w postaci roztworu do wstrzyknięcia.

    Pierwsze podanie odbywa się pod nadzorem personelu medycznego w miejscu przeprowadzania badania.

  2. Krok 2

    Regularne podawanie leku

    Kontynuujesz podawanie efanesoctog alfa w dawce 35 iu/kg, zgodnie z ustalonym harmonogramem badania.

    Lek jest podawany dożylnie przy każdej zaplanowanej aplikacji, a częstotliwość i terminy podania są określone w protokole badania.

  3. Krok 3

    Wizyty kontrolne

    Regularnie odwiedzasz ośrodek badawczy w celu oceny stanu zdrowia, monitorowania ewentualnych działań niepożądanych oraz sprawdzenia poziomu czynnika krzepnięcia.

    Wizyty odbywają się zgodnie z harmonogramem ustalonym w badaniu i mogą obejmować pomiary ciśnienia krwi, badania laboratoryjne oraz wywiad medyczny.

  4. Krok 4

    Badanie ultrasonograficzne

    Przeprowadzane jest badanie ultrasonograficzne stawów, aby ocenić zmiany w błonie maziowej (synovitis).

    Badanie wykonywane jest przez wykwalifikowany zespół ekspertów i służy do określenia, czy nastąpiła redukcja lub ustąpienie objawów synovitis.

  5. Krok 5

    Ocena wyników po 12 miesiącach

    Po upływie 12 miesięcy leczenia dokonuje się oceny odpowiedzi na terapię. Sprawdza się, czy w co najmniej jednym stawie nastąpiła redukcja lub całkowite ustąpienie objawów synovitis.

    Analizowane są również wskaźniki związane z krwawieniami, takie jak roczna liczba krwotoków i roczna liczba krwotoków stawowych.

  6. Krok 6

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu 12‑miesięcznego okresu leczenia kończysz udział w badaniu.

    Otrzymujesz podsumowanie wyników i informacje dotyczące dalszego postępowania medycznego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Należy uzyskać pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek badań lub procedur związanych z badaniem.
  • Pacjent musi być mężczyzną w wieku od 18 do 70 lat w dniu pierwszej wizyty kwalifikacyjnej.
  • Pacjent musi być zdolny do wyrażenia świadomej zgody oraz rozumieć i stosować się do instrukcji związanych z badaniem.
  • Pacjent musi mieć wrodzoną hemofilię A o stopniu ciężkości od umiarkowanej do ciężkiej (choroba, w której krew trudniej się krzepnie).
  • Pacjent musi regularnie przyjmować zalecane leki FVIII (czynnik krzepnięcia VIII) w postaci produktów SHL‑FVIII, EHL‑FVIII lub HS‑FVIII przez ostatnie 6 miesięcy jako profilaktykę (zapobiegawcze leczenie).
  • Pacjent musi mieć stwierdzony zapalenie stawów (synowitis) w łokciu, kolanie i/lub kostce, z wynikiem ≥ 1 dla powiększenia błony maziowej w badaniu HEAD‑US, potwierdzonym przez ślepe badanie ultrasonograficzne (BLUE) w trakcie kwalifikacji.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Ostry krwotok stawowy (ból i krwawienie w stawie) w momencie badania lub w ciągu ostatnich 4 tygodni wykryty klinicznie lub w badaniu USG.
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych lub przeciwpłytkowych (leków rozrzedzających krew) w czasie badania.
  • Znany zaburzenie krwawienia inny niż hemofilia A.
  • Przewidywany czas życia krótszy niż 12 miesięcy.
  • Nadwrażliwość (alergia) na badany lek lub którykolwiek ze składników pomocniczych.
  • Pochodzenie etniczne azjatyckie.
  • Bliska relacja rodzinna lub zawodowa z badaczem, personelem ośrodka, sponsorem lub firmą CRO prowadzącą badanie.
  • Udział w innym badaniu klinicznym interwencyjnym w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Inne powody, które zdaniem lekarza wykluczają udział ze względów naukowych, bezpieczeństwa lub możliwości przestrzegania zasad badania.
  • Bycie w areszcie lub pod opieką sądową lub administracyjną.
  • Obecny poziom inhibitorów czynnika VIII ≥0,6 BU/mL (przeciwciała utrudniające działanie leku).
  • Trwanie terapii tolerancji immunologicznej (leczenia mającego zmniejszyć inhibitory).
  • Planowane zwiększenie dawki profilaktyki czynnika VIII powyżej dozwolonych w protokole dawek.
  • Przeprowadzona radiosynovektomia lub operacja ortopedyczna w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub planowana w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
  • Historia zakrzepów, zawału serca, poważnych chorób naczyń krwionośnych, migotania przedsionków lub czynników ryzyka znacznie zwiększających ryzyko sercowo‑naczyniowe podczas leczenia.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efanesoctocog alfa jest lekiem stosowanym w leczeniu hemofilii A, czyli choroby, w której organizm nie wytwarza wystarczającej ilości czynnika krzepnięcia VIII. Lek podaje się dożylnie i pomaga zastąpić brakujący czynnik, co umożliwia prawidłowe krzepnięcie krwi. W badaniu lek ten był używany w intensywnym schemacie terapii zastępczej, aby zmniejszyć lub wyeliminować objawy zapalenia błony maziowej (synovitis) u pacjentów z wrodzoną hemofilią A. Dzięki temu pacjenci mogą doświadczać mniej krwawień w stawach i lepszej funkcji ruchowej.

Co już wiadomo o tej terapii

  • ALTUVOCT 3 000 IU powder and solvent for solution for injection

    lek podawany dożylnie po rozpuszczeniu w roztworze; jest zatwierdzonym lekiem na rzadkie choroby i znajduje się w literaturze medycznej jako terapia zastępcza czynnikowi VIII; stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawień u pacjentów z wrodzoną hemofilią A; działa, dostarczając sztuczny czynnik VIII, który pomaga krwi tworzyć skrzep; klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

  • ALTUVOCT 2 000 IU powder and solvent for solution for injection

    lek podawany dożylnie po rozpuszczeniu w roztworze; jest zatwierdzonym lekiem na rzadkie choroby i opisanym w literaturze medycznej jako terapia zastępcza czynnikowi VIII; stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawień u pacjentów z wrodzoną hemofilią A; działa, dostarczając sztuczny czynnik VIII, który pomaga krwi tworzyć skrzep; klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

  • ALTUVOCT 1 000 IU powder and solvent for solution for injection

    lek podawany dożylnie po rozpuszczeniu w roztworze; jest zatwierdzonym lekiem na rzadkie choroby i opisanym w literaturze medycznej jako terapia zastępcza czynnikowi VIII; stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawień u pacjentów z wrodzoną hemofilią A; działa, dostarczając sztuczny czynnik VIII, który pomaga krwi tworzyć skrzep; klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

  • ALTUVOCT 500 IU powder and solvent for solution for injection

    lek podawany dożylnie po rozpuszczeniu w roztworze; jest zatwierdzonym lekiem na rzadkie choroby i opisanym w literaturze medycznej jako terapia zastępcza czynnikowi VIII; stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawień u pacjentów z wrodzoną hemofilią A; działa, dostarczając sztuczny czynnik VIII, który pomaga krwi tworzyć skrzep; klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

  • ALTUVOCT 250 IU powder and solvent for solution for injection

    lek podawany dożylnie po rozpuszczeniu w roztworze; jest zatwierdzonym lekiem na rzadkie choroby i opisanym w literaturze medycznej jako terapia zastępcza czynnikowi VIII; stosuje się go w leczeniu i zapobieganiu krwawień u pacjentów z wrodzoną hemofilią A; działa, dostarczając sztuczny czynnik VIII, który pomaga krwi tworzyć skrzep; klasyfikowany jest jako rekombinowany czynnik krzepnięcia VIII.

Badane choroby

  • Hemofilia A

    wrodzona choroba krwi, charakteryzująca się niedoborem czynnika VIII, prowadzącym do trudności w krzepnięciu. Osoby z tą chorobą mają skłonność do przedłużonych krwawień po urazach. Najczęściej krwawienia pojawiają się w stawach i mięśniach. Z czasem powtarzające się krwawienia do stawów mogą prowadzić do ich uszkodzenia i ograniczenia ruchomości. Choroba jest dziedziczna i utrzymuje się przez całe życie.

  • Zapalenie błony maziowej

    to stan zapalny błony maziowej otaczającej staw. Zapalenie powoduje obrzęk, ból i ograniczenie ruchomości w dotkniętym stawie. Może rozwijać się stopniowo, zwłaszcza po powtarzających się urazach lub krwawieniach. Przewlekła synowitis może prowadzić do pogrubienia błony maziowej i dalszych problemów stawowych. Proces postępuje w miarę utrzymywania stanu zapalnego.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523896-44-00Kod protokołuEfaSyn (ID16438)Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorGWT-Tud GmbH

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).